Un bebé fue salvado al reescribir una letra de su ADN
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En sólo seis meses, investigadores de la Universidad de Pensilvania y del Hospital Infantil de Filadelfia lograron salvar la vida de un bebé de nueve meses modificando uno de sus genes.
Por primera vez, los médicos han conseguido modificar un gen en el cuerpo de un bebé, para corregir una mutación fatal que lo habría condenado a una vida muy corta. Esta hazaña se logró en sólo seis meses, cuando la Universidad de Pensilvania y el Hospital de Niños de Filadelfia establecieron con urgencia un protocolo de terapia genética personalizado para KJ Muldoon, de 9 meses.
"Logramos penetrar en su genoma para reescribir el único error en su material genético, que impedía a su hígado eliminar el amoníaco que produce naturalmente el cuerpo", explica el investigador Kiran Musunuru. De los 3 mil millones de letras de su código de ADN , sólo una fue responsable de la enfermedad que amenazaba su vida.
Fue específicamente diseñado para ser reescrito con nanopartículas lipídicas. Los investigadores creen que han evitado así el riesgo de mutaciones imprevistas que habrían alterado todo su código de ADN. Este procedimiento exclusivamente médico abre potencialmente una nueva vía para el tratamiento de enfermedades raras.
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