La thérapie innovante « made in Spain » contre la tumeur cérébrale infantile la plus agressive a sauvé Samuel.

Chaque année, environ 250 cas de cancer du cerveau chez l'enfant sont diagnostiqués en Espagne. Parmi eux, le médulloblastome est la tumeur cérébrale maligne la plus fréquente et l'une des plus agressives. Plus de 40 % de ces patients présentent des rechutes, et lorsqu'elles surviennent, le pronostic est généralement sombre et les chances de guérison sont faibles.

Dans ce contexte, l'Hôpital universitaire pour enfants Niño Jesús de la Communauté de Madrid a présenté ce jeudi les résultats d' un essai clinique innovant portant sur un médicament de thérapie innovante contre cette maladie agressive. Ce projet, financé par la Fondation CRIS Cancer, a évalué une nouvelle thérapie appelée Alocelyvir.

Le nouveau traitement associe des cellules mésenchymateuses (cellules souches) à un virus oncolytique , un adénovirus modifié pour attaquer sélectivement les cellules tumorales tout en épargnant les tissus sains. Ces virus génèrent également des signaux d'alarme qui mobilisent le système immunitaire, qui réagit initialement pour éliminer le virus, mais finit par attaquer les cellules malignes.

L'étude, un essai clinique de phase Ib, avait pour objectif principal d'évaluer la sécurité du traitement. Elle a porté sur six enfants atteints de médulloblastome , âgés de 5 à 18 ans, ayant reçu d'autres traitements inefficaces. Ces enfants ont reçu de l'Alocelyvir en monothérapie pendant huit semaines, et tous les patients ont terminé le traitement sans effets secondaires graves.

Tous les patients ont été étroitement surveillés afin de déterminer la progression de la maladie et les effets secondaires potentiels de cette thérapie innovante.

Bien que les IRM réalisées à 10 semaines aient montré une progression tumorale dans tous les cas, cinq des six patients ont pu poursuivre le traitement par les nouvelles thérapies après la fin de l'essai , obtenant des résultats positifs dans plusieurs cas, tels qu'une réduction tumorale ou une stabilisation de la maladie. Deux des six patients sont toujours en vie 26 et 8 mois après le traitement, leurs tumeurs étant sous contrôle.

Ces premiers résultats démontrent l'innocuité d'Alocelvyr et suggèrent qu'il pourrait stimuler le système immunitaire pour combattre la tumeur même après la fin de l'administration du virus. Autrement dit, il pourrait déclencher une réponse immunitaire capable de sensibiliser la tumeur et de rendre d'autres traitements efficaces. Bien que des études complémentaires portant sur un plus grand nombre de patients soient nécessaires, cette recherche ouvre une voie prometteuse pour améliorer le traitement de l'une des tumeurs cérébrales les plus agressives de l'enfance et de l'adolescence.

CRIS Cancer conclut que cette étude démontre l'innocuité et la viabilité de ce traitement contre le médulloblastome . De plus, elle fournit des indices sur son efficacité potentielle, une survie prolongée ayant été observée chez certains patients de l'étude. Ceci suggère qu'Alocelvyr pourrait déclencher une réponse immunitaire capable de sensibiliser la tumeur à d'autres traitements.

Il convient de noter que ce traitement pourrait également être utilisé pour d’autres types de tumeurs cérébrales , comme l’ont expliqué les spécialistes lors de la présentation de l’essai.

Samuel « va très bien »

Samuel, aujourd'hui âgé de 18 ans, lutte contre un médulloblastome depuis 2016. Sa mère, Lola , raconte que lorsqu'il a reçu son diagnostic, il a reçu un traitement qui a d'abord fonctionné, mais trois ans plus tard, il a rechuté. À cette époque, ils ont été transférés de sa ville natale de Jaén vers un hôpital de Madrid , où il a commencé un autre traitement. Cependant, en raison de la toxicité, qui l'a envoyé deux fois en soins intensifs, ils ont été contraints de l'interrompre.

C'est à ce moment-là qu'est arrivé cet essai clinique et que Samuel s'est inscrit. Grâce à cette étude, sa mère a déclaré jeudi que Samuel « se porte très bien » et que « même si on ne peut pas dire qu'il soit en rémission complète, son état est stable », explique-t-elle avec espoir.

Samuel lui-même a pris la parole pour remercier CRIS contre le cancer et le traitement lui-même « pour m'avoir aidé à récupérer et à rester en bonne santé ».

L'histoire derrière l'essai : l'héritage de Noël

Noel , un garçon de Betanzos, a reçu un diagnostic de médulloblastome à l'âge de 8 ans . Avec sa mère, Sonia González , et le soutien de CRIS Contra el Cáncer, ils ont lancé une campagne de recherche pour trouver de nouveaux traitements contre cette tumeur cérébrale infantile. Les fonds récoltés ont permis de financer l'essai clinique d'ALOCELYVIR.

Bien que la thérapie soit arrivée tardivement pour Noel, son héritage a rendu cette avancée possible, et elle profite déjà à d'autres enfants . Son histoire illustre comment la solidarité et la recherche peuvent ouvrir de nouvelles voies là où elles n'existaient pas auparavant.

Sonia a déclaré : « Ce projet est né de l'amour d'une mère et a grandi grâce à l'engagement de nombreuses familles , chercheurs et particuliers qui croient, comme CRIS Contre le Cancer, que le cancer infantile peut être guéri si nous investissons véritablement dans la recherche. Chaque enfant qui gagne du temps, chaque famille qui retrouve espoir est une raison de continuer. C'est l'héritage de mon fils Noel. »