Le ministre de la Santé déclare que le financement d'un médicament pour une maladie rare touchant une fille de la Colombie-Britannique a de nouveau été refusé

Une famille de Langford, en Colombie-Britannique, qui espérait prolonger la vie de sa petite fille atteinte d'une maladie rare, s'est vu refuser une fois de plus la couverture d'un médicament qui coûte environ 1 million de dollars par an.

Charleigh Pollock, 9 ans, souffre de céroïde lipofuscinose neuronale de type 2, également connue sous le nom de CLN2 ou maladie de Batten, une maladie génétique rare et terminale qui provoque de multiples crises chaque jour, entraînant éventuellement des lésions cérébrales.

La mère de Pollock, Jori Fales, dit qu'elle est « dégoûtée » par la décision de ne pas renouveler la couverture.

Fales sanglote dans une vidéo sur les réseaux sociaux, affirmant qu'il y a eu un « mépris total » pour la vie de sa fille de neuf ans, qui souffre de la maladie de Batten.

Fales a publié la vidéo quelques instants après que la ministre de la Santé de la Colombie-Britannique, Josie Osborne, a annoncé qu'il n'y aurait aucun changement à la décision d'un comité d'experts selon laquelle le médicament Brineura n'aide plus à ralentir la progression de la maladie de Pollock.

Le nom de Pollock est devenu connu en 2019 lorsque la province a annoncé qu'elle couvrirait le coût du médicament d'un million de dollars par an, qui est administré par perfusion de liquide dans le cerveau pour ralentir la progression du CLN2.

Le financement du médicament a été approuvé lorsque Pollock avait trois ans.

Mais Osborne a déclaré qu'une fois qu'un patient a vu ses fonctions motrices et linguistiques décliner d'un certain degré, Brineura ne ralentit plus la progression du CLN2.

Osborne déclare dans un communiqué qu'elle sait que le résultat du processus de révision n'est pas celui souhaité par la famille de Charleigh Pollock.

Elle dit avoir rencontré les parents de Pollock la semaine dernière pour obtenir des informations supplémentaires sur la maladie de Batten qui, selon eux, n'avaient pas été prises en compte par le comité d'experts sur les maladies rares de la Colombie-Britannique, qui avait d'abord recommandé l'arrêt du financement des médicaments de la fille.

Mais le communiqué indique que les informations et bien d'autres choses ont été prises en compte par le comité, et la décision reste que le médicament, Brineura, n'aide plus à ralentir la progression de la maladie de la jeune fille.

Il est indiqué que le coût n’a pas été pris en compte et que toutes les provinces s’appuient sur les critères cliniques recommandés par l’Agence canadienne des médicaments.

Osborne a déclaré que la famille de Pollock avait spécifiquement signalé deux experts internationaux sur la maladie de Batten qui n'avaient pas été consultés. Elle a déclaré aux journalistes que son ministère avait confirmé que le comité avait examiné et évalué huit études distinctes réalisées par ces experts.

« Dans le cas de Charleigh, le ministère peut maintenant confirmer que toutes les preuves pertinentes présentées par les défenseurs des patients ont déjà été prises en compte par les comités d'experts sur les médicaments coûteux pour les maladies rares en février 2025, lorsque le médecin de Charleigh a fait appel de la décision d'interrompre le traitement et a eu l'occasion de fournir des informations supplémentaires et de les rencontrer pour discuter de l'affaire », a déclaré Osborne.

Osborne affirme que le comité « se trouve dans la position extrêmement difficile de devoir prendre régulièrement des décisions comme celles-ci », ajoutant qu'il est important que tout le monde soit traité équitablement.

La jeune fille est la seule personne atteinte de la maladie de Batten dans la province, et moins de 20 personnes en sont atteintes au Canada.

Osborne a déclaré qu'il y a environ 650 autres personnes en Colombie-Britannique qui reçoivent des médicaments pour des maladies rares, « et le comité utilise le même processus rigoureux » pour tous.

La Colombie-Britannique n'est pas la seule juridiction aux prises avec ce problème, indique le communiqué, notant que le Royaume-Uni a annoncé qu'il ne fournirait plus de couverture pour Brineura aux futurs patients atteints de la maladie de Batten en raison des preuves limitées de son efficacité à long terme.

« Il s’agit de l’un des dossiers les plus difficiles sur lesquels j’ai travaillé depuis que je suis devenu ministre de la Santé, et je prends au sérieux mon rôle pour m’assurer que la Colombie-Britannique dispose de processus d’examen des médicaments indépendants, fondés sur des données probantes et qui traitent les gens de manière égale », a déclaré Osborne dans le communiqué.

La ministre a déclaré qu'elle avait été informée de fonds collectés de manière indépendante qui pourraient être utilisés pour acheter le médicament en privé, et qu'Island Health avait été en contact avec la famille pour discuter de cette option.

« À l'avenir, le ministère fera tout ce qu'il peut pour les soutenir et soutenir l'équipe, en particulier en tant que Charleigh « La famille avance dans sa décision et décide si elle souhaite accéder à un traitement qu'elle paiera en privé », a déclaré Osborne.

Jaspreet Bhatia est le propriétaire de Local Pizza, situé dans le centre-ville de Victoria, une pizzeria qui collectait des fonds pour Pollock vendredi.

Bhatia dit que 50 pour cent des ventes seront reversées à la famille de Pollock.

Elle dit qu'elle a elle-même deux enfants et que « si nous pouvons faire quelque chose pour elle, nous essaierons de soutenir la famille ».

« En tant que communauté, c'est ce que nous faisons. Nous nous rassemblons lorsque quelqu'un se trouve dans une situation difficile. Nous nous unissons et apportons notre soutien. »