Leucémie myéloïde aiguë : un triplet de médicaments oraux pour les plus fragiles

Améliorer le traitement de la leucémie aiguë myéloïde, notamment pour les patients les plus fragiles qui ne peuvent pas bénéficier d'une chimiothérapie. Tel est l'objectif d'une étude clinique (phase 1-2) présentée au Congrès européen d'hématologie (Eha) à Milan. Cet essai a testé l'ajout du vénétoclax à l'association à dose fixe décitabine-cédazuridine (déjà approuvée en Italie par l'AIFA) chez des patients nouvellement diagnostiqués âgés de 75 ans ou plus, non éligibles à une chimiothérapie intensive standard.

Qui est touché par la leucémie myéloïde aiguë ?

La leucémie myéloïde aiguë est un cancer du sang rare, mais c'est aussi la forme la plus courante de leucémie aiguë, qui représente en Italie 3 500 à 4 000 cas par an, en particulier chez les hommes et surtout entre 55 et 60 ans. L'incidence dans toute l'Europe est également en augmentation, en raison du vieillissement de la population.

Une formulation orale

La formulation décitabine/cédazuridine a été développée spécifiquement pour les patients âgés, permettant une administration orale quotidienne de décitabine pendant cinq jours (du jour 1 au jour 5 de chaque cycle de 28 jours) : la cédazuridine garantit en effet une exposition systémique à la décitabine comparable à celle de la décitabine intraveineuse, simplifiant ainsi l’administration et la gestion du traitement. Cependant, des besoins restent non satisfaits, comme le souligne Adriano Venditti , professeur titulaire d’hématologie à l’Université de Rome Tor Vergata. « L’association orale de décitabine/cédazuridine et de vénétoclax a fourni des résultats préliminaires très prometteurs et pourrait représenter une option thérapeutique importante à l’avenir », explique-t-il. « La possibilité future de disposer d’un traitement entièrement oral représenterait un changement décisif, tant en termes d’impact sur la qualité de vie de ces patients qu’en termes de prise en charge et de charge hospitalière. »

Les données de l'étude

Les résultats de l'étude montrent que 46 % des patients ont obtenu une rémission complète de la maladie : 80 % l'ont maintenue à 6 mois et 75 % à 12 mois. La survie globale médiane était de 15,5 mois. Presque tous les participants (98 %) ont signalé des effets indésirables liés au traitement de grade 3 ou plus, le plus souvent une neutropénie fébrile (49,5 %), une anémie (38,6 %) et une neutropénie (35,6 %). Les taux de mortalité à 30 et 60 jours étaient respectivement de 3 % et 9,9 %.

Vers une nouvelle possibilité de traitement

« L'association décitabine/cédazuridine avec le vénétoclax pourrait représenter une nouvelle opportunité thérapeutique dans le paysage actuel, avec un impact significatif sur la réduction de la charge hospitalière, mais surtout sur l'amélioration de la qualité de vie des patients, de leurs familles et de leurs soignants - conclut Alessandro Lattuada, directeur général d'Otsuka Italia - Nous espérons que la thérapie sera approuvée par l'organisme de réglementation européen dès que possible pour permettre un accès rapide aux patients européens et italiens ».