L'eredità di Noel che permette a Samuel di continuare a vivere: "Sono grato per questo trattamento".

"Sono qui per curare mio figlio", disse Sonia al dottor Álvaro Lassaletta , oncologo pediatrico presso l'Ospedale Universitario Niño Jesús di Madrid, nel 2018, quando arrivò nella capitale con Noel , proveniente da La Coruña, dove era già stato "dato per spacciato". Il bambino aveva solo otto anni quando gli fu diagnosticato un medulloblastoma , uno dei tumori cerebrali maligni più comuni nei bambini e negli adolescenti, nonché uno dei più aggressivi . Lassaletta offrì loro due opzioni: cure palliative o una sperimentazione clinica. Scelsero la seconda. Il cancro andò in remissione per alcuni mesi, ma alla fine non ci fu più. Ma la storia di Noel non finisce qui.

Prima di partire, la famiglia ha avviato una raccolta fondi a Betanzos, la loro città natale, per finanziare progetti di ricerca. Il successo è stato tale che si sono posti la sfida di raccogliere 330.000 euro. "Álvaro ci ha detto di aver fatto questa sperimentazione e abbiamo deciso di finanziarla", ricorda Sonia. Per Noel era troppo tardi e non ha funzionato, ma questo studio a cui fa riferimento sua madre è ciò che ha permesso a Samuel, un altro adolescente diciottenne di Jaén, di sopravvivere . I risultati sono stati presentati questo giovedì all'ospedale Niño Jesús di Madrid, alla presenza di alcuni dei principali esperti.

Questo studio clinico pionieristico in Spagna, condotto dal Dott. Lassaletta e finanziato da CRIS Against Cancer , ha dimostrato la sicurezza di una terapia innovativa basata su virus modificati per il trattamento del medulloblastoma, uno dei tumori cerebrali infantili più aggressivi. Infatti, in oltre il 40% dei bambini con questo tipo di tumore, il tumore ricompare anche se era considerato eliminato. Inoltre, queste recidive hanno spesso una prognosi sfavorevole , con basse probabilità di guarigione.

Lo studio ha coinvolto sei ragazzi e ragazze di età compresa tra 5 e 18 anni con diagnosi di medulloblastoma che non avevano risposto ad altre terapie. Tutti hanno ricevuto otto dosi di ALOCELYVIR, una a settimana, un trattamento basato sull'utilizzo di cellule staminali, in grado di raggiungere il tumore, come veicolo per trasportare "un virus del raffreddore comune geneticamente modificato che uccide le cellule tumorali", ha spiegato il Dott. Lassaletta. Queste cellule agiscono come un cavallo di Troia che rilascia i virus direttamente nell'ambiente tumorale.

Tutti i pazienti sono stati attentamente monitorati per determinare la progressione della malattia e i potenziali effetti collaterali di questa terapia innovativa. I risultati hanno mostrato che le cellule portatrici producevano con successo il virus e non sono stati registrati effetti collaterali gravi.

Alla decima settimana, una risonanza magnetica ha mostrato quella che sembrava essere una progressione della malattia, ma questi pazienti hanno successivamente avuto una sopravvivenza prolungata. "Il primo paziente è sopravvissuto altri due anni, e il secondo più di due anni", ha ricordato il medico. "Non si è trattato di una progressione, ma piuttosto di un'infiammazione causata dal virus che segnala al tumore di attaccare il sistema immunitario ", ha chiarito.

Cinque dei sei pazienti si sono stabilizzati e hanno potuto ricevere ulteriori trattamenti di chemioterapia e radioterapia, a cui hanno risposto positivamente. Il Dott. Lassaletta è fiducioso nell'efficacia di ALOCELYVIR perché i trattamenti ricevuti dai pazienti in seguito non hanno dimostrato una sopravvivenza così prolungata.

Nonostante l'aggressività della malattia, due di questi pazienti (uno dei quali è Samuel) sono ancora vivi oggi, rispettivamente 20 e 3 mesi dopo aver partecipato alla sperimentazione, con buoni progressi.

"Ringrazio questo trattamento per avermi aiutato a guarire e a continuare a stare bene", ha detto Samuel durante la conferenza stampa di presentazione dei risultati. Era accompagnato dai suoi genitori, José Manuel Caballero e Lola Águila, che, con grande emozione, hanno raccontato come a suo figlio sia stato diagnosticato un neuroblastoma nel 2016. È guarito dopo 16 mesi di trattamento, ma all'età di tre anni e mezzo il tumore si è ripresentato. Da Jaén, è stato trasferito a Madrid per partecipare a una sperimentazione, che ha dovuto abbandonare a causa della tossicità della terapia, che lo ha costretto a due ricoveri in terapia intensiva.

Fu allora che il Dott. Lassaletta offrì loro di partecipare alla sperimentazione ALOCELYVIR, un trattamento ambulatoriale praticamente privo di effetti collaterali . "Al momento, non possiamo dire che sia in remissione completa, ma le ultime due risonanze magnetiche mostrano che è stabile", ha detto la madre di Samuel, che ha chiesto maggiori risorse per la ricerca, " così nessun medico dovrà dirti che non c'è più niente da fare e che puoi proseguire con le cure palliative".

Alla luce di questi risultati promettenti, il dott. Lassaletta ha annunciato che è in corso un secondo studio su più di 20 pazienti affetti da vari tumori cerebrali, nel quale verranno testati diversi dosaggi e combinazioni di trattamenti per garantirne il successo.

Il Dott. Manuel Ramírez Orellana, Responsabile del Dipartimento di Oncoematologia e Direttore dell'Unità di Terapie Avanzate dello stesso ospedale, ha ricordato che un paziente di Álvaro Lassaletta, quando era ancora specializzando, fu il primo a ricevere CELYVIR, il precursore di ALOCELYVIR: "In 20 anni, abbiamo continuato a ricevere finanziamenti per la ricerca, entusiasti come il primo giorno. È una gara; si tratta di migliorare a poco a poco". Ha concluso: "El Niño Jesús è il posto migliore per le terapie avanzate in età pediatrica".

Lola Manterola, presidente di CRIS Against Cancer, ha sottolineato che "ogni passo che compiamo nella ricerca significa speranza per molte famiglie che attualmente non hanno alternative. A CRIS Against Cancer, lavoriamo per offrire opportunità di sopravvivenza a chi attualmente non ne ha". Si è rivolta a Sonia González, la madre di Noel, sottolineando "l'incalcolabile valore di coloro che, partendo dal dolore, decidono di trasformare la propria esperienza in speranza per gli altri".