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Abbiamo bisogno di analisi pertinenti alle malattie rare. Abbiamo già buoni esempi.

Abbiamo bisogno di analisi pertinenti alle malattie rare. Abbiamo già buoni esempi.
Gli esperti: le malattie neurologiche rare mettono alla prova l'efficienza del nostro sistema
Malattie rare nell'UE. I piani nazionali sono importanti, ma non sufficienti.
Esperto: Nelle malattie rare i metodi di valutazione standard non producono l'effetto desiderato

"Quando parliamo di malattie rare, ci riferiamo a condizioni che in genere colpiscono 1 persona su 2.000. Quindi, non sono comuni. Perché ne parliamo? Perché, dato che il numero di queste malattie si aggira intorno alle 10.000, ciò significa che solo in Polonia ne soffrono tra i 2,5 e i 3 milioni di persone. Tuttavia, solo una piccola percentuale di pazienti affetti da queste patologie rare ha a disposizione trattamenti", ricorda Gábor Sztaniszláv, CEO di Ipsen Polonia.

- Ipsen, l'azienda che rappresento, si concentra sul settore delle malattie rare del fegato, per le quali solitamente non esistono altre opzioni terapeutiche efficaci - aggiunge.

Osserva che quando valutiamo le terapie nel processo di rimborso in Polonia o in qualsiasi altro Paese, i metodi standard non producono l'effetto desiderato perché l'uso dell'analisi costo-efficacia tradizionale non è adeguato nel caso delle malattie rare.

Ecco perché l'analisi multicriterio è così importante nel processo decisionale ed è già utilizzata in diversi paesi europei. Paesi Bassi e Italia ne sono ottimi esempi.

"Siamo molto lieti che questo tipo di metodo venga preso in considerazione per la modifica della Legge sul Rimborso dei Farmaci in Polonia. Naturalmente, come sempre, il diavolo si nasconde nei dettagli. I criteri che definiamo e il peso che diamo loro possono fare un'enorme differenza", afferma il Direttore Sztaniszláv.

Aggiunge: - Spero di continuare il dialogo con la partecipazione di esperti medici, pazienti e anche rappresentanti del settore, perché ciascuna di queste opinioni sarà di grande importanza per raggiungere l'obiettivo comune di valutare e analizzare oggettivamente quali terapie dovrebbero essere rimborsate e quali no.

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