De innovatieve 'made in Spain'-therapie voor de meest agressieve hersentumor bij kinderen heeft Samuel gered.

Jaarlijks worden in Spanje zo'n 250 gevallen van hersenkanker bij kinderen vastgesteld. Medulloblastoom is de meest voorkomende kwaadaardige hersentumor en een van de meest agressieve. Meer dan 40% van deze patiënten krijgt een recidief, en als dat gebeurt, is de prognose meestal slecht en is de kans op genezing klein.

In deze context presenteerde het Universitair Kinderziekenhuis Niño Jesús in de regio Madrid afgelopen donderdag de resultaten van een innovatieve klinische studie met een geavanceerd therapeutisch medicijn voor de agressieve ziekte. Dit project, gefinancierd door de CRIS Cancer Foundation, evalueerde een nieuwe therapie genaamd Alocelyvir.

De nieuwe behandeling combineert mesenchymale cellen (stamcellen) met een oncolytisch virus , een adenovirus dat is aangepast om tumorcellen selectief aan te vallen en gezond weefsel te sparen. Deze virussen genereren ook alarmsignalen die het immuunsysteem mobiliseren, dat aanvankelijk reageert om het virus te elimineren, maar uiteindelijk de kwaadaardige cellen aanvalt.

De studie, een klinische fase Ib-studie, had als primair doel de veiligheid van de behandeling te evalueren. Er deden zes kinderen met medulloblastoom aan mee, in de leeftijd van 5 tot 18 jaar, die andere therapieën hadden gekregen die niet effectief waren. Deze kinderen kregen Alocelyvir acht weken lang als monotherapie en alle patiënten voltooiden de behandeling zonder ernstige bijwerkingen.

Alle patiënten werden nauwlettend in de gaten gehouden om de voortgang van de ziekte en mogelijke bijwerkingen van deze innovatieve therapie te bepalen .

Hoewel MRI's na 10 weken in alle gevallen tumorprogressie lieten zien, konden vijf van de zes patiënten de behandeling met nieuwe therapieën voortzetten na afloop van de studie . In verschillende gevallen bereikten ze positieve reacties, zoals tumorkrimp of ziektestabilisatie. Twee van de zes patiënten leven nog steeds, 26 en 8 maanden na de behandeling, met hun tumoren onder controle.

Deze eerste resultaten tonen aan dat Alocelvyr een veilige therapie is en suggereren dat het het immuunsysteem kan stimuleren om de tumor te bestrijden, zelfs nadat de toediening van het virus is gestopt. Met andere woorden, het zou een immuunreactie kunnen opwekken die de tumor gevoeliger kan maken, zodat andere behandelingen effectief zijn. Hoewel aanvullend onderzoek met grotere aantallen patiënten nodig is, opent dit onderzoek een veelbelovende mogelijkheid om de behandeling van een van de meest agressieve hersentumoren in de kindertijd en adolescentie te verbeteren.

CRIS Cancer vat samen dat deze studie de veiligheid en haalbaarheid van deze therapie voor medulloblastoom aantoont . Bovendien biedt het aanwijzingen voor de potentiële werkzaamheid ervan, aangezien bij sommige patiënten in de studie een verlengde overleving werd waargenomen. Dit suggereert dat Alocelvyr mogelijk een immuunreactie opwekt die de tumor gevoeliger maakt voor andere behandelingen.

Het is de moeite waard om op te merken dat deze behandeling ook gebruikt kan worden bij andere soorten hersentumoren , zoals de specialisten uitlegden tijdens de proefpresentatie.

Samuel "doet het heel goed"

Samuel, inmiddels 18, vecht sinds 2016 tegen medulloblastoom. Zijn moeder, Lola , vertelt dat hij na de diagnose een behandeling kreeg die aanvankelijk werkte, maar drie jaar later een terugval kreeg. Ze werden toen vanuit zijn geboorteplaats Jaén naar een ziekenhuis in Madrid gestuurd, waar hij met een nieuwe behandeling begon. Vanwege de toxiciteit, waardoor hij twee keer op de intensive care moest worden opgenomen, moesten ze de behandeling echter staken.

Op dat moment kwam deze klinische studie op het toneel en meldde Samuel zich aan. Dankzij de studie zei zijn moeder donderdag dat het "heel goed met Samuel gaat" en "hoewel we niet kunnen zeggen dat hij in volledige remissie is, is hij wel stabiel", legt ze hoopvol uit.

Samuel nam zelf het woord om CRIS against cancer en de behandeling zelf te bedanken "voor hun hulp bij het herstel en om gezond te blijven."

Het verhaal achter het essay: Noëls nalatenschap

Noel , een jongen uit Betanzos, kreeg op 8-jarige leeftijd de diagnose medulloblastoom . Samen met zijn moeder, Sonia González , en met de steun van CRIS Contra el Cáncer, lanceerden ze een campagne om nieuwe therapieën voor deze hersentumor bij kinderen te onderzoeken. De ingezamelde gelden hebben de klinische studie voor ALOCELYVIR gefinancierd.

Hoewel de therapie voor Noel pas laat kwam, heeft zijn nalatenschap deze doorbraak mogelijk gemaakt, en andere kinderen hebben er nu al profijt van . Zijn verhaal symboliseert hoe solidariteit en onderzoek nieuwe wegen kunnen openen waar die voorheen niet bestonden.

Sonia verklaarde: "Dit project is geboren uit de liefde van een moeder en is gegroeid dankzij de inzet van vele families , onderzoekers en individuen die, net als CRIS Against Cancer, geloven dat kinderkanker genezen kan worden als we echt investeren in onderzoek. Elk kind dat tijd wint, elk gezin dat weer hoop krijgt, is een reden om door te gaan. Dit is de nalatenschap van mijn zoon Noël."