Baby gered door herschrijven van een letter van zijn DNA
Ondersteun compromisloze informatie.
In slechts zes maanden tijd zijn onderzoekers van de Universiteit van Pennsylvania en het kinderziekenhuis van Philadelphia erin geslaagd het leven van een baby van negen maanden te redden door een van zijn genen te modificeren.
Voor het eerst zijn artsen erin geslaagd een gen in het lichaam van een baby te wijzigen, om zo een fatale mutatie te corrigeren die de baby tot een zeer kort leven zou hebben veroordeeld. Deze prestatie werd in slechts zes maanden tijd bereikt, dankzij de Universiteit van Pennsylvania en het kinderziekenhuis van Philadelphia die met spoed een op maat gemaakt gentherapieprotocol opstelden voor de 9 maanden oude KJ Muldoon.
"We zijn erin geslaagd zijn genoom te doorgronden en de enige fout in zijn genetisch materiaal te herstellen, die verhinderde dat zijn lever de ammoniak die het lichaam op natuurlijke wijze produceert, kon verwijderen", legt onderzoeker Kiran Musunuru uit. Van de 3 miljard letters in zijn DNA-code was er slechts één verantwoordelijk voor de levensbedreigende ziekte.
Het werd specifiek aangepakt met lipidenanodeeltjes die herschreven moesten worden. De onderzoekers denken dat ze hiermee het risico op onvoorziene mutaties, die de volledige DNA-code zouden hebben gewijzigd, hebben kunnen vermijden. Deze uitsluitend medische procedure opent potentieel nieuwe mogelijkheden voor de behandeling van zeldzame ziekten.
Wij hebben u nodig om de stem van vrije media in het publieke debat te laten horen, media die de strijd van de onderzoekswereld ondersteunen en hun ontdekkingen delen.
- Sinds 2015 is L'Humanité Magazine partner van de Academie van Wetenschappen om maandelijks het beste uit wetenschappelijk onderzoek te onthullen.
- Op Humanité.fr , in het tijdschrift l'Humanité en elke dinsdag in l'Humanité vindt u wetenschappelijk nieuws geanalyseerd door onze gespecialiseerde journalisten.
Help ons om de reflectie op de ethische, politieke en maatschappelijke kwesties die gepaard gaan met wetenschappelijke vooruitgang te stimuleren. Ik wil meer weten!
L'Humanité
