Baby's geboren in het Verenigd Koninkrijk met DNA van drie personen om erfelijke ziekte te behandelen, brengen de geneeskunde naar onbekend terrein

In het Verenigd Koninkrijk zijn acht baby's geboren met DNA van drie personen. Dit is het gevolg van een procedure om een ongeneeslijke erfelijke ziekte uit te roeien.

Het is een grote vooruitgang voor de techniek die mitochondriale donatietherapie wordt genoemd en die is ontworpen om een levensbeperkende en vaak dodelijke ziekte te voorkomen die wordt veroorzaakt door genetische mutaties in de structuren die energie genereren in al onze cellen.

Het is ook een test voor de permissieve, maar streng gereguleerde, houding van het Verenigd Koninkrijk ten aanzien van onderzoek op menselijke embryo's. Deze houding heeft het mogelijk gemaakt dat een techniek die ooit werd bekritiseerd omdat het 'baby's van drie ouders' opleverde, toch kon worden toegepast.

De baby's, vier meisjes en vier jongens - waarvan twee eeneiige tweelingen - zijn allemaal in de afgelopen vijf jaar geboren en zijn gezond, zo blijkt uit onderzoek gepubliceerd in het New England Journal of Medicine.

"Het is een groot succes voor deze families", aldus Sir Doug Turnbull, emeritus hoogleraar aan de Universiteit van Newcastle, die een pionier was op het gebied van de behandeling.

"Dit is een verwoestende ziekte zonder genezing en zonder deze techniek zouden ze niet het gevoel hebben dat hun families vrij zijn van mitochondriële ziekten. Dit geeft hen die kans."

Mitochondriale ziekte treft ongeveer één op de 5.000 baby's geboren in het Verenigd Koninkrijk.

Afhankelijk van het aantal en het type mutaties in hun mitochondriën kunnen de ernst en het type van de ziekte variëren, maar het kan gaan om neurologische, stofwisselings- en ontwikkelingsstoornissen.

Alleen vrouwen met een hoog risico om een ernstige ziekte door te geven, komen in aanmerking voor de procedure, mits uitgevoerd door een gespecialiseerde instelling bij Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust.

De identiteit van de zeven gezinnen en hun baby's wordt geheim gehouden, maar een moeder van een van de babyjongetjes zei anoniem: "De emotionele last van de mitochondriële ziekte is van haar schouders gevallen en heeft plaatsgemaakt voor hoop, vreugde en diepe dankbaarheid."

Hoe werkt de techniek?

Bij deze procedure wordt de genetische informatie uit een bevrucht embryo van de aangetaste moeder verwijderd. Vervolgens wordt het embryo in een embryo van een gezonde vrouwelijke donor geplaatst, bij wie de genetische informatie is verwijderd.

Van cruciaal belang is dat de honderdduizenden zieke mitochondriën achterblijven, zodat er in het nieuwe embryo nog gezonde mitochondriën aanwezig zijn in het donorembryo.

Mitochondriën bevatten een klein deel van hun eigen unieke genetische code. De baby's die hieruit voortkomen, dragen het DNA van drie verschillende mensen met zich mee.

Maar omdat het slechts 0,02% van ons totale DNA vertegenwoordigt en geen invloed heeft op de genetische eigenschappen die we van onze ouders erven, waren de onderzoekers achter de techniek nooit gecharmeerd van de benaming 'drie-ouder'.

Maar de techniek, hoe je het ook noemt, is niet perfect.

In totaal ondergingen 22 vrouwen de procedure, maar slechts zeven raakten zwanger. Uiteindelijk werden er acht kinderen geboren - een succespercentage van 36%.

Vijf van de acht baby's werden geboren zonder enig spoor van ziekte.

Uit testen op de andere drie bleek echter dat een klein percentage van de gemuteerde mitochondriën tijdens de procedure was overgedragen.

Lees meer van Sky News: 'Mijn strottenhoofd is verwijderd nadat de NHS mijn keelkanker had gemist' ' s Werelds grootste project voor menselijke beeldvorming bereikt mijlpaal

Zolang de waarden te laag zijn om mitochondriële ziekten te veroorzaken, moeten de baby's zorgvuldig in de gaten worden gehouden om er zeker van te zijn dat ze zich normaal blijven ontwikkelen.

"We hebben speciaal voor dat doel een onderzoek opgezet", aldus professor Bobby McFarland, die de dienst in Newcastle leidt.

"Dat is wat het zo uniek maakt dat wij dit in Newcastle aanbieden. Er is namelijk geen andere plek ter wereld waar dit op een gereguleerde manier wordt gedaan."

Hoewel er goede reden is om te verwachten dat de kinderen zich normaal zullen ontwikkelen, brengt de procedure de geneeskunde naar een nieuw niveau.

Omdat mitochondriën hun eigen genetische code bevatten, zullen meisjes die met behulp van deze techniek geboren worden en die de genetische code van een gezonde donor dragen, deze code doorgeven aan hun toekomstige kinderen.

Deze verandering van de kiemlijn heeft geleid tot ethische vragen.

Maar voor zeven nieuwe families, en er zullen er nog meer volgen, belooft de procedure een genezing van een ziekte die hun families al generaties lang treft.