Hoop voor mensen met vlinderhuid: een aangepast huidtransplantaat zou hun aandoening kunnen verlichten.

Genetisch gemodificeerde huidtransplantaten, gemaakt van eigen cellen van de patiënt, kunnen hardnekkige wonden herstellen bij mensen met de extreem pijnlijke dermatologische aandoening dystrofische epidermolysis bullosa, ook wel 'vlinderhuid' genoemd.

Dit is de belangrijkste conclusie van een klinische fase III-studie, uitgevoerd met 11 vrijwilligers en geleid door Stanford Medicine. Onderzoekers toonden aan dat patiënten met deze zeldzame ziekte significant betere genezing, minder pijn en minder jeuk ervoeren bij wonden die behandeld werden met deze aangepaste transplantaten, vergeleken met de standaardbehandeling.

"Met onze nieuwe gentherapietechniek, beschreven in The Lancet, hebben we met succes de moeilijkst te genezen wonden behandeld, die voorheen ook de meest pijnlijke waren voor deze patiënten ", vat Jean Tang, hoofdauteur van de studie en wetenschapper bij Lucile Packard Children's Hospital in Stanford, samen in een verklaring.

Als zelfs baden pijnlijk is

Dystrofische epidermolysis bullosa, een vorm van epidermolysis bullosa, is zeer zeldzaam. Mensen die eraan lijden, hebben een defect in het gen voor collageen VII , een eiwit dat normaal gesproken de huid bij elkaar houdt (zonder deze moleculaire 'nietjes' scheiden de huidlagen zich bij de minste wrijving, zelfs bij lichte wrijving).

Wonden zijn vatbaar voor infecties en zelfs baden is pijnlijk. Patiënten lopen een hoog risico om in de loop van hun leven huidkanker te krijgen .

Om deze proef uit te voeren, kweekten onderzoekers bij iedere patiënt individueel huidtransplantaten, die allemaal minstens 6 jaar oud waren.

Om dit te doen, namen ze eerst een klein biopt van onbeschadigde huid, dat ze vervolgens naar het laboratorium brachten. Daar gebruikten ze een retrovirus om een ​​gecorrigeerde versie van het collageen VII-gen, COL7AI, in de huidcellen te introduceren.

De genetisch gemodificeerde cellen werden gekweekt op huidplakjes , elk ongeveer zo groot als een creditcard. De voorbereiding van de transplantaten duurde ongeveer 25 dagen, waarna een plastisch chirurg de genetisch gemodificeerde huid aan de wond hechtte.

81% van de wonden is genezen

Uit de resultaten blijkt dat 81% van de behandelde wonden 24 weken na de transplantatie minstens voor de helft genezen was, vergeleken met 16% van de controlewonden.

Op datzelfde tijdstip was 16% van de getransplanteerde wonden volledig genezen , vergeleken met geen enkele controlegroep.

Bovendien rapporteerden patiënten minder pijn, jeuk en blaarvorming in de getransplanteerde gebieden dan in de controlegebieden. De getransplanteerde gebieden waren veilig en de bijwerkingen waren niet ernstig, aldus de wetenschappers.