Ta terapia CAR T jest stosowana w przypadku agresywnego raka mózgu u 18 pacjentów

W niewielkim badaniu klinicznym z udziałem 18 pacjentów wykazano, że nowa terapia komórkami CART-T spowalnia wzrost guza w przypadku bardzo agresywnego i szybko rozwijającego się raka mózgu. Jak wynika z badania opublikowanego w czasopiśmie „Nature Medicine” , u prawie dwóch trzecich pacjentów eksperymentalna terapia komórkami CART-T spowodowała zmniejszenie się guzów.

Chociaż dane dotyczące przeżycia się kumulują, niektórzy pacjenci żyli 12 miesięcy lub dłużej po otrzymaniu terapii eksperymentalnej , co jest bardzo ważnym odkryciem, ponieważ typowy czas przeżycia w tej populacji pacjentów wynosi mniej niż rok.

Wyniki, zaprezentowane również na corocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w Chicago w 2025 r ., opierają się na tym samym badaniu klinicznym fazy I, opublikowanym w zeszłym roku, a przeprowadzonym przez naukowców z Abramson Cancer Center (ACC) Uniwersytetu Pensylwanii i Perelman School of Medicine of Pennsylvania .

Glejak wielopostaciowy jest najczęstszym i najgroźniejszym nowotworem mózgu u osób dorosłych; średnia długość życia wynosi od 12 do 18 miesięcy od momentu postawienia diagnozy, pomimo dziesięcioleci specjalistycznych badań. Nawet po agresywnym leczeniu, u większości pacjentów rak odrasta lub następuje nawrót choroby. Średni wskaźnik przeżycia w przypadku nawrotu glejaka wielopostaciowego wynosi zazwyczaj od 6 do 10 miesięcy.

Przed badaniem, zauważa główny badacz Stephen Bagley, „wielu z tych pacjentów miało szybko rosnące guzy, a leczenie zmieniło trajektorię ich choroby, co jest bardzo istotne w przypadku pacjentów z glejakiem wielopostaciowym”.

Terapia komórkami CAR-T o podwójnym przeznaczeniu jest formą spersonalizowanej immunoterapii, w której do leczenia nowotworu wykorzystuje się własne komórki układu odpornościowego pacjenta. Choć terapia komórkami CAR-T odniosła duży sukces w leczeniu nowotworów krwi, nie przyniosła jeszcze znaczących postępów w leczeniu nowotworów litych, takich jak rak mózgu.

Nowa terapia komórkowa jest wyjątkowa, ponieważ oddziałuje nie na jedno, lecz na dwa białka powszechnie występujące w guzach mózgu: receptor naskórkowego czynnika wzrostu (EGFR) i receptor interleukiny-13 alfa 2 (IL13Rα2) i jest podawana poprzez wstrzyknięcie do płynu mózgowo-rdzeniowego.

Badanie objęło 18 pacjentów z nawracającym glejakiem, u których przeprowadzono operację mającą na celu usunięcie jak największej części guza, a następnie podano im infuzję terapii dwukierunkowo ukierunkowanej przy użyciu komórek CAR T bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. U ośmiu z 13 pacjentów (62%) terapia komórkami CAR-T spowodowała zmniejszenie się guzów.

Chociaż u większości pacjentów guzy odrastały po upływie jednego do trzech miesięcy, zaobserwowano również obiecujące oznaki: dwóch pacjentów nadal żyje, a choroba utrzymuje się w stanie stabilnym od ponad sześciu miesięcy; spośród siedmiu pacjentów, których okres obserwacji wynosił co najmniej 12 miesięcy, trzech nadal żyło po roku, w tym jedna osoba, u której nowotwór pozostał stabilny, bez wzrostu guza, przez ponad 16 miesięcy.

Kolejnym istotnym aspektem badań jest fakt, że terapia pozostaje w układzie odpornościowym po infuzji, zapobiegając z czasem wzrostowi guza.

O'Rourke zauważa, że ​​„okresy stabilności, kiedy guzy kurczą się lub nie rosną, znacznie poprawiają jakość życia pacjenta. Naszym celem jest udoskonalenie leczenia, aby większa liczba pacjentów doświadczyła trwalszych rezultatów.

„Kiedy glejak wielopostaciowy nawraca, leczenie staje się jeszcze trudniejsze, a pacjent już wiele przeszedł” – zauważa Bagley. Mamy nadzieję, że dzięki szybkiemu przetestowaniu terapii komórkami CAR-T w kontekście nowej diagnozy, nowotwór będzie bardziej podatny na tę terapię i większa liczba pacjentów odniesie z niej korzyści.