Roche reclama de mortes por medicamento para doença muscular rara, mas faz progressos no tratamento de Parkinson

Com CHF 13 bilhões, a Roche possui um dos maiores orçamentos de pesquisa da indústria farmacêutica. Isso permite que a empresa trabalhe no desenvolvimento de novas terapias para uma ampla gama de doenças, assumindo riscos consideráveis.

Durante o fim de semana e o início da semana, a ampla atuação da Roche em pesquisa se tornou evidente. A farmacêutica sediada em Basileia, conhecida principalmente por suas terapias contra o câncer, também viu como sucessos e contratempos podem estar intimamente interligados no desenvolvimento de novos produtos farmacêuticos.

Inicialmente, a Roche foi forçada no domingo a suspender a administração do medicamento Elevidys a certos pacientes devido a duas mortes. Ele é usado para tratar a rara doença genética distrofia muscular de Duchenne (DMD). Essa doença afeta meninos mais velhos, adolescentes e jovens adultos que não conseguem mais andar por causa da doença.

A DMD ainda é incurável, mas a expectativa de vida média dos pacientes exclusivamente masculinos aumentou de 20 para cerca de 30 anos, em grande parte graças às novas técnicas de ventilação. As duas mortes, causadas por insuficiência hepática aguda, envolveram adolescentes.

Ao contrário dos Estados Unidos, Japão, Brasil e vários países do Oriente Médio, o Elevidys ainda não foi aprovado na Europa. A Roche detém os direitos de comercialização para todos os países, exceto os Estados Unidos, onde a empresa de biotecnologia Sarepta Therapeutics comercializa o medicamento.

Apesar do grave revés, a empresa farmacêutica continua confiante de que conseguirá continuar a comercializar a terapia genética na Europa, conforme planejado, para pacientes com DMD de quatro a oito anos de idade. Esses pacientes geralmente ainda apresentam um certo grau de mobilidade física. Diante disso, eles ainda podem ser tratados.

A Roche está significativamente menos avançada com uma nova terapia para a doença de Parkinson. No entanto, a farmacêutica compartilhou algumas notícias positivas na segunda-feira. Com base em dados promissores, o medicamento prasinezumabe entrará agora na terceira fase final do desenvolvimento clínico.

Como Stefan Frings, Diretor Médico Adjunto da Roche, disse ao NZZ, mais de 10 milhões de pessoas em todo o mundo são afetadas por essa doença cerebral. A maioria delas tem mais de 60 anos, e há um número ligeiramente maior de homens do que mulheres. A doença, que causa tremores nos pacientes e, portanto, é popularmente conhecida como "doença dos tremores", permanece incurável. Os medicamentos existentes tratam apenas os sintomas, sem interromper a progressão da doença.

Em ensaios anteriores, o medicamento da Roche demonstrou ser bem tolerado. Também apresentou resultados promissores na redução da progressão da doença. No entanto, Frings afirma que ainda precisa comprovar que o medicamento tem o efeito desejado em larga escala. Devido ao grande número de pessoas afetadas pela doença de Parkinson e à falta de terapias inovadoras, a Roche é atraída por um mercado potencial de bilhões de dólares.

Segundo Frings, provavelmente levará cerca de cinco anos até a possível aprovação. Afinal, a empresa já tem cinco anos de experiência na administração do medicamento. 500 pacientes de estudos anteriores estão atualmente tomando o medicamento.

Analistas do Vontobel Bank afirmaram na segunda-feira que os efeitos negativos e positivos do revés com a Elevidys e o progresso no tratamento do Parkinson se compensaram. No entanto, as reações negativas pareceram dominar entre os investidores na segunda-feira. Os certificados de ações sem direito a voto da Roche perderam 2,5%, para CHF 262,90, ao final do pregão. Em comparação com o início do ano, o ganho de preço foi limitado a pouco mais de 2%.