Çocukluk çağındaki en agresif beyin tümörü için geliştirilen 'İspanya yapımı' yenilikçi tedavi Samuel'i kurtardı.

İspanya'da her yıl yaklaşık 250 çocukluk çağı beyin kanseri vakası teşhis ediliyor. Bunlar arasında medulloblastoma en yaygın kötü huylu beyin tümörüdür ve en agresif olanlardan biridir. Bu hastaların %40'ından fazlası nükseder ve nüksettiklerinde genellikle kötü bir prognoza sahiptirler ve iyileşme şansları düşüktür.

Bu bağlamda, bu Perşembe günü, Madrid Topluluğu'ndaki Niño Jesús Üniversitesi Çocuk Hastanesi, agresif hastalık için gelişmiş bir tedavi ilacıyla yapılan yenilikçi bir klinik denemenin sonuçlarını sundu. CRIS Kanser Vakfı tarafından finanse edilen bu proje, Alocelyvir adlı yeni bir tedaviyi değerlendirdi.

Yeni tedavi , mezenkimal hücreleri (kök hücreleri) onkolitik bir virüsle birleştirir, adenovirüs, sağlıklı dokuyu korurken tümör hücrelerine seçici olarak saldırmak üzere modifiye edilmiştir. Bu virüsler ayrıca bağışıklık sistemini harekete geçiren alarmlar üretir, bu da başlangıçta virüsü ortadan kaldırmak için yanıt verir, ancak sonunda kötü huylu hücrelere saldırır.

Çalışma, Faz Ib klinik çalışmasıydı ve birincil amacı tedavinin güvenliğini değerlendirmekti. Çalışmaya, 5 ila 18 yaşları arasında, etkisiz başka tedaviler almış medulloblastoma hastası altı çocuk dahil edildi. Bu çocuklara sekiz hafta boyunca monoterapi olarak Alocelyvir verildi ve tüm hastalar tedaviyi ciddi yan etkiler olmadan tamamladı.

Bu yenilikçi tedavinin hastalık ilerlemesini ve olası yan etkilerini belirlemek amacıyla tüm hastalar yakından takip edildi.

10. haftada yapılan MRI'lar tüm vakalarda tümör ilerlemesi gösterse de, altı hastanın beşi denemenin sona ermesinden sonra yeni tedavilerle tedaviye devam edebildi ve birkaç vakada tümör küçülmesi veya hastalık stabilizasyonu gibi olumlu yanıtlar elde etti. Altı hastanın ikisi tedaviyi aldıktan sonra 26 ve 8 ay sonra hala hayatta ve tümörleri kontrol altında.

Bu ilk sonuçlar Alocelvyr'in güvenli bir tedavi olduğunu gösteriyor ve virüs uygulaması sona erdikten sonra bile bağışıklık sistemini tümörle savaşmaya teşvik edebileceğini öne sürüyor. Başka bir deyişle, tümörü duyarlı hale getirebilecek ve böylece diğer tedavilerin etkili olmasını sağlayabilecek bir bağışıklık tepkisini tetikleyebilir. Daha fazla sayıda hastayla ek çalışmalara ihtiyaç duyulmasına rağmen, bu araştırma çocukluk ve ergenlikteki en agresif beyin tümörlerinden birinin tedavisini iyileştirmek için umut verici bir yol açıyor.

CRIS Cancer, bu çalışmanın medulloblastoma için bu tedavinin güvenliğini ve uygulanabilirliğini gösterdiğini özetlemektedir. Ayrıca, çalışmadaki bazı hastalarda uzun süreli sağ kalım gözlemlendiği için potansiyel etkinliğine dair ipuçları sağlamaktadır. Bu, Alocelvyr'in tümörü diğer tedavilere karşı duyarlı hale getirebilecek bir bağışıklık tepkisini tetikleyebileceğini düşündürmektedir.

Uzmanların deney sunumunda açıkladığı üzere, bu tedavi yönteminin diğer beyin tümörü tiplerinde de kullanılabileceği belirtiliyor.

Samuel "çok iyi durumda"

Samuel, şu anda 18 yaşında, 2016'dan beri medulloblastoma ile mücadele ediyor. Annesi Lola , teşhis konulduğunda, başlangıçta işe yarayan bir tedavi gördüğünü ancak üç yıl sonra tekrar nüksettiğini söylüyor. O sırada, memleketi Jaén'den Madrid'deki bir hastaneye gönderildiler ve burada başka bir tedaviye başladı. Ancak, onu iki kez yoğun bakıma gönderen toksisite nedeniyle, tedaviyi bırakmak zorunda kaldılar.

O anda, bu klinik deney ortaya çıktı ve Samuel kaydoldu. Çalışma sayesinde, bu Perşembe günü annesi Samuel'in "çok iyi durumda" olduğunu ve "tam remisyonda olduğunu söyleyemesek de, stabil" olduğunu umutla açıkladı.

Samuel , kürsüye çıkarak CRIS'e ve kanser tedavisine teşekkür etti ve "iyileşmeme ve sağlıklı kalmama yardımcı oldu" dedi.

Makalenin ardındaki hikaye: Noel'in mirası

Betanzos'lu bir çocuk olan Noel , henüz 8 yaşındayken medulloblastoma teşhisi aldı. Annesi Sonia González ile birlikte ve CRIS Contra el Cáncer'ın desteğiyle, bu çocukluk çağı beyin tümörü için yeni tedaviler araştırmak üzere bir kampanya başlattılar. Toplanan fonlar, ALOCELYVIR için klinik denemeyi finanse etti.

Noel için terapi geç de olsa, mirası bu atılımı mümkün kıldı ve şimdiden diğer çocuklara fayda sağlıyor . Onun hikayesi, dayanışma ve araştırmanın daha önce hiç olmadığı yerlerde yeni yollar açabileceğini sembolize ediyor.

Sonia, "Bu proje bir annenin sevgisinden doğdu ve çocukluk çağı kanserinin, CRIS Against Cancer gibi, gerçekten araştırmaya yatırım yaparsak tedavi edilebileceğine inanan birçok aile, araştırmacı ve bireyin bağlılığıyla büyüdü . Zaman kazanan her çocuk, umudunu yeniden kazanan her aile devam etmek için bir sebeptir. Bu, oğlum Noel'in mirasıdır." dedi.