Gesundheitsminister: Finanzierung von Medikamenten für seltene Krankheit eines Mädchens aus British Columbia erneut verweigert

Einer Familie aus Langford im Bundesstaat British Columbia, die hoffte, das Leben ihrer kleinen Tochter, die an einer seltenen Krankheit leidet, zu verlängern, wurde erneut die Kostenübernahme für Medikamente verweigert, die jährlich etwa eine Million Dollar kosten.

Charleigh Pollock, 9, leidet an neuronaler Zeroid-Lipofuszinose Typ 2, auch bekannt als CLN2 oder Batten-Krankheit, einer seltenen und tödlichen genetischen Störung, die täglich mehrere Anfälle verursacht und schließlich zu Hirnschäden führt.

Pollocks Mutter, Jori Fales, sagt, sie sei „angewidert“ von der Entscheidung, die Versicherung nicht zu verlängern.

Fales schluchzt in einem Social-Media-Video und sagt, das Leben ihrer neunjährigen Tochter, die an der Batten-Krankheit leidet, werde „völlig missachtet“.

Fales veröffentlichte das Video kurz nachdem die Gesundheitsministerin von British Columbia, Josie Osborne, bekannt gegeben hatte, dass es keine Änderung an der Entscheidung eines Expertenausschusses geben werde, wonach das Medikament Brineura nicht länger dabei helfe, das Fortschreiten der Pollock-Krankheit zu verlangsamen.

Pollocks Name wurde 2019 bekannt, als die Provinz ankündigte, sie werde die Kosten für das jährlich eine Million Dollar teure Medikament übernehmen, das durch eine Flüssigkeitsinfusion ins Gehirn verabreicht wird, um das Fortschreiten von CLN2 zu verlangsamen.

Die Finanzierung des Medikaments wurde genehmigt, als Pollock drei Jahre alt war.

Osborne sagte jedoch, dass Brineura die Entwicklung von CLN2 nicht mehr verlangsame, sobald die motorischen und sprachlichen Fähigkeiten eines Patienten ein bestimmtes Maß nachgelassen hätten.

Osborne sagt in einer Erklärung, sie wisse, dass das Ergebnis des Überprüfungsprozesses nicht den Wünschen der Familie von Charleigh Pollock entspreche.

Sie sagt, sie habe sich letzte Woche mit Pollocks Eltern getroffen, um weitere Informationen über die Batten-Krankheit entgegenzunehmen. Diese seien von der Expertenkommission für seltene Krankheiten in British Columbia nicht berücksichtigt worden, die zunächst empfohlen hatte, die Finanzierung der Medikamente für das Mädchen einzustellen.

Doch heißt es in der Erklärung, dass das Komitee diese Informationen und vieles mehr berücksichtigt habe und dass es weiterhin zu dem Schluss komme, dass das Medikament Brineura nicht länger dabei helfe, das Fortschreiten der Krankheit des Mädchens zu verlangsamen.

Darin heißt es, dass die Kosten nicht berücksichtigt wurden und sich alle Provinzen auf die von der kanadischen Arzneimittelbehörde empfohlenen klinischen Kriterien stützen.

Osborne sagte, Pollocks Familie habe gezielt zwei internationale Experten für die Batten-Krankheit angesprochen, die nicht konsultiert worden seien. Sie erklärte gegenüber Reportern, ihr Ministerium habe bestätigt, dass der Ausschuss acht separate Studien dieser Experten geprüft und ausgewertet habe.

„Im Fall Charleigh kann das Ministerium nun bestätigen, dass alle relevanten Beweise, die von den Patientenvertretern vorgelegt wurden, bereits im Februar 2025 von den Expertenausschüssen für teure Medikamente für seltene Krankheiten geprüft wurden, als Charleighs Arzt gegen die Entscheidung zum Abbruch der Behandlung Berufung einlegte und die Möglichkeit hatte, zusätzliche Informationen bereitzustellen und sich mit ihnen zu treffen, um den Fall zu besprechen“, sagte Osborne.

Osborne sagt, dass sich das Komitee „in der äußerst schwierigen Lage befindet, regelmäßig Entscheidungen wie diese zu treffen“, und fügt hinzu, dass es wichtig sei, dass jeder fair behandelt werde.

Das Mädchen ist die einzige in der Provinz, die an der Batten-Krankheit leidet, und in ganz Kanada sind weniger als 20 Menschen davon betroffen.

Osborne sagte, dass es in BC noch etwa 650 weitere Menschen gebe, die Medikamente gegen seltene Krankheiten erhielten, „und das Komitee wendet bei allen das gleiche strenge Verfahren an“.

BC sei nicht der einzige Staat, der sich mit diesem Problem auseinandersetze, heißt es in der Erklärung. Außerdem wurde darauf hingewiesen, dass das Vereinigte Königreich angekündigt habe, Brineura für künftige Patienten mit der Batten-Krankheit nicht mehr zu übernehmen, da es nur begrenzte Belege für die langfristige Wirksamkeit gebe.

„Dies war eines der schwierigsten Themen, an denen ich gearbeitet habe, seit ich Gesundheitsminister geworden bin, und ich nehme meine Aufgabe ernst, dafür zu sorgen, dass BC über Arzneimittelprüfungsverfahren verfügt, die unabhängig und evidenzbasiert sind und die Menschen gleich behandeln“, sagte Osborne in der Erklärung.

Die Ministerin sagte, sie sei über die unabhängig aufgebrachten Gelder informiert worden, die für den privaten Kauf des Medikaments verwendet werden könnten, und Island Health habe Kontakt mit der Familie aufgenommen, um diese Möglichkeit zu besprechen.

„Das Ministerium wird in Zukunft alles tun, um sie und das Team zu unterstützen, insbesondere als Charleighs „Die Familie muss mit ihrer Entscheidung fortfahren und entscheiden, ob sie eine Behandlung in Anspruch nehmen möchte, die sie privat bezahlen wird“, sagte Osborne.

Jaspreet Bhatia ist der Besitzer von Local Pizza in der Innenstadt von Victoria, einer Pizzeria, die am Freitag Geld für Pollock sammelte.

Bhatia sagt, 50 Prozent des Erlöses sollen an Pollocks Familie gespendet werden.

Sie sagt, dass sie selbst zwei Kinder hat und dass „wir, wenn wir irgendetwas für sie tun können, versuchen werden, die Familie zu unterstützen.“

„Als Gemeinschaft ist es das, was wir tun. Wir kommen zusammen, wenn jemand in einer schwierigen Lage ist. Wir kommen zusammen und bieten Unterstützung.“