Esta terapia T-CAR para un cáncer cerebral agresivo en 18 pacientes

Una nueva terapia de células CART-T ha demostrado, en un pequeño ensayo clínico realizado en 18 pacientes, ralentizar el crecimiento tumoral en un cáncer cerebral muy agresivo y de rápido crecimiento. Los tumores, muestra un estudio publicado en 'Nature Medicine' se redujeron después de la terapia experimental de células CART-T en casi dos tercios de los pacientes.

A pesar de que los datos de supervivencia se están acumulando, algunos pacientes vivieron 12 meses o más después de recibir la terapia en investigación, un dato muy relevante ya que la supervivencia típica para esta población de pacientes es inferior a un año.

Los resultados, también presentados en la Reunión Anual de 2025 de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) que se celebra en Chicago, se basan en el mismo ensayo clínico de fase I publicado el año pasado y realizado por investigadores del Centro de Cáncer Abramson (ACC) de la Universidad de Pensilvania y la Facultad de Medicina Perelman de Pensilvania.

El glioblastoma es el cáncer cerebral más común y mortal en adultos; tiene una esperanza de vida promedio de 12 a 18 meses después del diagnóstico, a pesar de décadas de investigación especializada. Incluso después de un tratamiento agresivo, el cáncer vuelve a crecer o recurre en casi todos los pacientes. La tasa de supervivencia media para el glioblastoma recurrente suele oscilar entre 6 y 10 meses.

Antes del ensayo, señala el investigador principal, Stephen Bagley «muchos de estos pacientes tenían tumores que crecían rápidamente, y el tratamiento cambió la trayectoria de su enfermedad, lo cual es muy significativo para los pacientes con glioblastoma».

La terapia celular CAR-T de doble diana es una forma de inmunoterapia personalizada que utiliza las propias células inmunitarias del paciente para tratar su cáncer. Si bien ha tenido un gran éxito en los cánceres de la sangre, la terapia de células CAR-T aún no ha logrado avances significativos contra los cánceres de tumores sólidos, como el cáncer cerebral.

La nueva terapia celular es única, ya que se dirige no a una, sino a dos proteínas comunes en los tumores cerebrales: el receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) y el receptor de interleucina-13 alfa 2 (IL13Rα2), y se administra mediante inyección en el líquido cefalorraquídeo.

El estudio incluyó a 18 pacientes con glioblastoma recurrente que se sometieron a cirugía para extirpar la mayor parte posible del tumor, seguida de una infusión de la terapia de células T CAR de doble diana directamente en el líquido cefalorraquídeo. Los tumores se redujeron después de la terapia de células CAR-T en ocho de los 13 pacientes (62 %).

Si bien los tumores volvieron a crecer después de uno a tres meses en la mayoría de los pacientes, se observaron señales alentadoras: dos pacientes permanecen vivos con una enfermedad estable que ha continuado más de seis meses, de los siete pacientes con un tiempo de seguimiento de al menos 12 meses, tres seguían vivos después de un año, entre ellos una persona cuyo cáncer se ha mantenido estable, sin crecimiento del tumor durante más de 16 meses.

Otro aspecto relevante de la investigación es que la terapia permanece en el sistema inmunitario tras la infusión, previniendo el crecimiento tumoral con el tiempo.

O'Rourke señala que «los periodos de estabilidad, cuando los tumores se reducen o no crecen, mejoran enormemente la calidad de vida del paciente. Nuestro objetivo es perfeccionar el tratamiento para que más pacientes experimenten resultados más duraderos».

«Para cuando el glioblastoma reaparece, su tratamiento se vuelve aún más difícil, y el paciente ya ha pasado por muchas dificultades -destaca Bagley-. Esperamos que, al actuar con rapidez para probar esta terapia con células CAR-T en el contexto de un nuevo diagnóstico, el cáncer sea más vulnerable a la terapia y más pacientes se beneficien».