Preocupaciones en torno a la terapia génica en la distrofia muscular de Duchenne

¿Está en la cuerda floja la única terapia génica disponible actualmente para la distrofia muscular de Duchenne, llamada Elevidys? Su relación beneficio/riesgo acaba de ser reevaluada tras el fallecimiento de dos adolescentes de 16 y 15 años, quienes fallecieron por daño hepático grave pocas semanas después de la inyección. Como resultado, esta relación ahora se considera "desfavorable" para pacientes que, como ellos, han alcanzado una etapa avanzada de la enfermedad, definida por la incapacidad para caminar, anunció Roche, que comercializa este producto junto con Sarepta Therapeutics, el domingo 15 de junio.

Solo los pacientes que aún pueden caminar podrán seguir beneficiándose de esta terapia de dosis única. «El análisis de todos los datos de ensayos clínicos y del tratamiento [con receta] de más de 750 pacientes que aún pueden caminar muestra que la relación beneficio/riesgo se mantiene positiva en esta población», explica Roche.

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