TAK-861, el fármaco que despierta a los pacientes con narcolepsia tipo 1

Los tratamientos existentes para la narcolepsia de tipo 1 se basan en paliar los síntomas, con moderado éxito. Ahora, una investigación internacional en la que han participado centros españoles, publicada en la revista 'The New England Journal of Medicine', presenta un nuevo medicamento, TAK-86, que en un ensayo clínico de fase 2, ha mostrado su eficacia.

La narcolepsia tipo 1 es un trastorno del sueño caracterizado por somnolencia diurna excesiva, cataplejía, y otros síntomas relacionados con la señalización hipocretinérgica, que es deficitaria en estos pacientes. El estudio, que incluyó a 112 participantes de diversas regiones del mundo, demostró que TAK-861, TAK-861 (Oveporexton), un agonista selectivo del receptor 2 de orexina, mejora significativamente la capacidad de mantenerse despierto, reduce la somnolencia diurna y disminuye la frecuencia de episodios de cataplejía.

Según datos de la Sociedad Española de Neurología, la narcolepsia tipo 1 es una enfermedad rara que afecta a entre 20 y 60 personas por cada 100.000 habitantes. Se estima que en España la padecen unas 25.000 personas.

«Los resultados de este ensayo son prometedores y sugieren que TAK-861 podría convertirse en una opción terapéutica eficaz para los pacientes con narcolepsia tipo 1. La mejora en la capacidad de mantenerse despierto y la reducción de la somnolencia diurna, así como el control de la cataplejia, poseen un impacto muy significativo en la calidad de vida de estos pacientes», explica Rafael del Río Villegas, de la Universidad CEU San Pablo y Fundación Vithas, y uno de los autores del estudio.

El ensayo clínico de fase 2, aleatorizado y controlado con placebo, mostró que los participantes que recibieron TAK-861 experimentaron mejoras notables en la latencia del sueño en la prueba de mantenimiento de la vigilia (MWT) y en la escala de somnolencia de Epworth (ESS). Además, se observó una reducción significativa en la frecuencia semanal de episodios de cataplejía.

El estudio también evaluó la seguridad y tolerabilidad de TAK-861. Los eventos adversos más comunes fueron insomnio, urgencia y frecuencia urinaria, la mayoría de los cuales se resolvieron en una semana. No se reportaron casos de hepatotoxicidad, lo que destaca la seguridad del medicamento en comparación con otras sustancias empleadas con anterioridad.

Para del Río Villegas los resultados son muy prometedores: «Estamos entusiasmados con los hallazgos de este estudio y esperamos que TAK-861 (Oveporexton) pueda ofrecer una nueva esperanza para los pacientes que sufren de narcolepsia tipo 1. Continuaremos con más investigaciones para confirmar estos resultados y explorar el potencial de este tratamiento en estudios de fase 3», señala.

Para Carles Gaig, neurólogo en el Hospital Clínic de Barcelona, el ensayo clínico es una «noticia excelente» y un posible punto de inflexión en el tratamiento: «parece que serán un antes y un después».

En declaraciones a SMC Gaig comenta que el estudio está «muy bien diseñado y publicado en una revista de referencia», y que, a diferencia de un ensayo previo interrumpido por toxicidad hepática, este nuevo fármaco «parece no ser hepatotóxico». Aun así, matiza: «es un estudio inicial, fase 2, con solo 90 pacientes incluidos».