¿Qué es el Proyecto IDEATE?

¿Cuál es la mejor manera de diseñar un acuerdo basado en resultados (OBA)? ¿Cuáles son los factores clave que se deben tener en cuenta? El proyecto IDEATE es una “colaboración interdisciplinaria entre el Servicio Nacional de Salud (NHS) de Gales, la industria y el mundo académico” con el objetivo de desarrollar y perfeccionar los modelos OBA. Esta iniciativa se describe en Burton et al. (2024) .

¿Cuáles fueron los factores clave que IDEATE consideró para una OBA?

• Viabilidad : Identificar parámetros para determinar la idoneidad de un medicamento para un acuerdo de autorización de comercialización. Los factores relevantes incluyen: (i) incertidumbres en el momento de la evaluación de tecnología sanitaria y su impacto en el reembolso, (ii) viabilidad comercial del acuerdo y (iii) viabilidad y costo de implementación.
• Población de pacientes : definir los criterios de inclusión/exclusión, las líneas de base de los pacientes y comprender mejor los resultados de salud esperados mediante un análisis exploratorio de subgrupos. Se deben identificar tanto una cohorte de tratamiento como una de control.
• Resultados : identificar resultados factibles y mensurables centrados en el paciente que describan el valor para la población de pacientes de interés; determinar qué resultados se incluirían en el OBA. El resultado debe determinarse en función de la literatura existente, los expertos clínicos y la viabilidad. Los resultados deben ser acordados conjuntamente por todas las partes, pero también deben poder medirse dentro de un marco de tiempo viable para un contrato comercial.
• Datos : Identificar un proceso compatible para acceder a los datos; identificar y vincular conjuntos de datos apropiados.
• Diseño, modelado e implementación de contratos : analizar diferentes escenarios de OBA (combinaciones de resultados) y diferentes parámetros contractuales para evaluar el impacto en la proporción del pago del contrato adeudado y la volatilidad de los pagos; considerar los desafíos de operacionalizar los contratos de OBA y modelar su resultado. Los parámetros del contrato incluyen: (i) población de pacientes (criterios de inclusión, segmento o subgrupos incluidos), (ii) nivel de medición de resultados (nivel de población o paciente), (iii) años modelados (rango de tiempo), (iv) duración del contrato (número de años) (v) ponderación de los resultados (porcentaje del pago total posible del contrato) (vi) puntos de referencia y objetivos (límites inferior y superior del desempeño del resultado, relacionados con el desencadenante del pago) (vii) topes (presencia/ausencia de un techo en el pago) (viii). medición del desempeño y modelo de pago (modelo lineal o de umbral).

IDEATE señaló que uno de los desafíos clave de la implementación de OBA es la disponibilidad de datos:

Si bien IDEATE encontró que las OBA pueden producir resultados razonables basados ​​en los datos actualmente disponibles, el proyecto también destacó que algunos de los datos necesarios para evaluar los resultados más importantes (identificados por los médicos) no se recopilaban de manera rutinaria en la práctica clínica, estaban dispersos en distintas fuentes de datos, no eran fácilmente extraíbles (es decir, en formato de texto libre) o había un alto grado de falta de datos.

La mayoría de la gente cree que los resultados binarios son los más fáciles de medir para OBA, pero tienen desventajas.

A pesar de la tendencia a creer que los resultados binarios simples minimizarán esta carga, IDEATE demuestra que los resultados binarios pueden generar un riesgo financiero significativo para ambas partes que participan en un OBA debido a la alta volatilidad. Determinar la significación estadística dentro de un resultado volátil, en particular cuando el tamaño de la muestra es pequeño y la duración es corta, es muy difícil.

Los resultados binarios también pueden aumentar el riesgo de OBA para ambas partes:

Cuando se utiliza un modelo de pago umbral en lugar de un modelo de pago lineal, la volatilidad aumenta considerablemente y afecta el pago total del contrato. Los modelos de pago lineal son una mejor solución si ambas partes desean flujos de efectivo más predecibles. Sin embargo, los pagos umbral, aunque sean más riesgosos desde el punto de vista financiero, son apropiados cuando un OBA incorpora un único resultado binario, por ejemplo, la supervivencia a un año.

La OBA puede generar retrasos significativos en el pago debido a retrasos en la recopilación de datos.

Aunque se asumió un horizonte temporal de 3 años (2018-2020) para el contrato IDEATE, algunos resultados solo se pudieron lograr en ciertos años, por ejemplo, la “supervivencia de 1 año” solo se logró en el año 2 y el pago solo fue posible en los años 2 y 3. Los pagos por “días interrumpidos por la atención” e “intolerancia al tratamiento” se distribuyen a lo largo de los 3 años.

Puedes leer el artículo completo aquí . Los OBA son muy prometedores, pero también hay obstáculos logísticos, de datos y de diseño importantes que superar.