Malattie rare: nuova speranza per i pazienti con Cidp

Costituisce una nuova speranza per i pazienti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica Cidp, rara malattia autoimmune del sistema nervoso periferico in cui la mielina viene attaccata dal sistema immunitario, con un’alterazione della conduzione degli impulsi nervosi. È la notizia che il Comitato per i medicinali per uso umano Chmp dell’Agenzia europea per i medicinali Ema ha rilasciato il proprio parere positivo per l’approvazione di un farmaco, efgartigimod alfa, con meccanismo d’azione innovativo per questa rara condizione, che se venisse approvato sarebbe il primo trattamento in Europa con un meccanismo d’azione innovativo e di precisione per questi pazienti. Infatti, è il primo e unico frammento anticorpale IgG Fc, progettato per colpire selettivamente gli anticorpi IgG che svolgono un ruolo chiave nel danno ai nervi periferici; è quindi un trattamento di precisione.

La Cidp «è la più comune tra le neuropatie infiammatorie rare» spiega Chiara Briani, la presidente dell’Associazione italiana per lo studio del Sistema Nervoso Periferico Asnp. «I pazienti possono sperimentare debolezza e perdita di sensibilità che possono essere lentamente progressive (della durata di almeno due mesi) oppure recidivanti-remittenti, con progressiva disabilità funzionale, che può influenzare la mobilità, l’equilibrio e le attività quotidiane. Per tenere sotto controllo questa patologia è importante la diagnosi tempestiva e una terapia precoce. Negli ultimi anni vi è stata un’intensa attività di ricerca per comprendere meglio i meccanismi sottostanti alla Cidp e per sviluppare nuove terapie mirate».

Infatti, è una malattia che lascia ancora molti bisogni dei pazienti insoddisfatti. I pazienti provano affaticamento, debolezza muscolare e perdita di sensibilità alle braccia e alle gambe, che possono peggiorare nel tempo o comparire a intermittenza. «Le neuropatie infiammatorie spesso irrompono all’improvviso nella vita personale e familiare: in un attimo possono ridurre drasticamente l’autonomia, portando il paziente a dipendere completamente da altri per le attività quotidiane. Per questo motivo, accogliamo con entusiasmo ogni innovazione terapeutica in grado di migliorare la qualità di vita e riteniamo un importante passo avanti il parere positivo del Chmp per questo nuovo trattamento che ci auguriamo possa essere quanto prima approvato e reso disponibile» ha dichiarato Massimo Marra, presidente dell’associazione Cidp Italia Aps che rappresenta i diritti delle persone con Cidp, sindrome di Guillain-Barrè, Neuropatia motoria multifocale Mmn e Sindrome di Lewis-Sumner. Senza trattamento, un terzo delle persone affette da Cidp avrà bisogno di una sedia a rotelle. E il parere positivo del Chmp viene sulla base dei risultati del più ampio studio clinico condotto finora su questa malattia, che ha dimostrato significativi miglioramenti clinici, miglioramenti nella mobilità, autonomia nelle attività quotidiane e nella forza muscolare.

La decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio di Efgartigimod alfa, come monoterapia a somministrazione per iniezione sottocutanea per pazienti adulti affetti da Cdip attiva progressiva o recidivante dopo un precedente trattamento con corticosteroidi o immunoglobuline, è attesa per l’estate.