Impulsen voor de farmaceutische voorziening vanuit het patiëntenperspectief

Onderdeel van de farmaceutische agenda van de EU is onder andere het vergroten van de patiëntenparticipatie in het Europese geneesmiddelengoedkeuringsproces. Vertegenwoordigers van patiëntenorganisaties zullen deelnemen aan de Raad van Bestuur van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) en het Comité voor risicobeoordeling geneesmiddelenbewaking (PRAC).

Gelukkig bevatte artikel 143, lid 4a, van Commissievoorstel ¹ ook bepalingen over de vergoeding van kosten voor deelnemende patiëntenvertegenwoordigers. Er bestaat echter nog steeds onenigheid over de mate van participatie. Terwijl de artikelen 148 en 149 nog steeds verwijzen naar "stemrecht", stelt het recente amendement slechts dat er rekening moet worden gehouden met de stemmen van patiënten.

Uiteraard hebben de Europese koepelorganisaties van patiënten, het Europees Patiëntenforum (EPF) en EURORDIS, tegen een dergelijke vermindering geprotesteerd. ² Naast de oppervlakkige kwestie van het "stemrecht" bij het EMA is het echter fundamenteel noodzakelijk om te verduidelijken welk methodologisch concept moet worden gevolgd met betrekking tot patiëntenparticipatie in de commissies van het EMA.

Deze deelname zou een vorm van ‘burgerparticipatie’ kunnen zijn om het EMA ervan te verzekeren dat een bepaald restrisico nog steeds acceptabel is tijdens het goedkeuringsproces, op basis van bewijs dat mogelijk niet geheel betrouwbaar is.

Patiëntenvertegenwoordigers zouden dan moeten overwegen of snellere toegang tot een innovatie of het vermijden van restrisico's het leidende principe moet zijn bij goedkeuringsbeslissingen. In Duitsland wordt patiëntenparticipatie minder gezien als een bron van legitimiteit voor beslissingen, maar als een bron van inzicht in wetenschappelijke beoordeling. Het verduidelijken van patiëntvoorkeuren, het onderscheiden van subpopulaties en het begrijpen van de actuele zorgsituatie zijn belangrijke kenniscomponenten die methodologisch vereist zijn bij elke geneesmiddelenbeoordeling, inclusief goedkeuring.

Op het gebied van de beoordeling van de voordelen van geneesmiddelen is het overduidelijk dat het patiëntenperspectief niet uitsluitend bedoeld is om een ​​beoordelingsresultaat als "aanvaardbaar" of "onaanvaardbaar" te kwalificeren. Het gaat er veeleer om het kennisvergaringsproces in de HTA-procedure te verrijken met de expertise van de patiënt. Het is dan ook logisch dat training in de methodologie van HTA-processen een standaardaanbod is voor patiëntenvertegenwoordigers bij de Duitse Federale Gezamenlijke Commissie (G-BA). Een kwalitatief recht op deelname aan consultaties is in een dergelijke setting zeker niet ineffectief.

Patiëntenvertegenwoordigers bij de Franse Haute Autorité de Santé (HAS) hebben daarentegen wel stemrecht, maar missen helaas elke professionele ondersteuning. Wat het EMA betreft, is het daarom belangrijk om de vraag te stellen: bestaat er hier een methodologisch concept voor de vraag waarom en met welk doel patiëntenvertegenwoordigers betrokken zouden moeten zijn?

De verduidelijking van deze vraag zal ook gevolgen hebben voor de toekomstige vormgeving van de Europese procedure voor de beoordeling van de baten van geneesmiddelen.

Volgens de plannen van de Europese Commissie zal de database voor patiëntenparticipatie van het EMA simpelweg worden gebruikt om patiëntvertegenwoordigers te identificeren voor het HTA-proces van de EU. De professionele expertise van de geraadpleegde personen lijkt niet bijzonder belangrijk. Evenmin lijkt het erop dat deelname aan goedkeuringsprocedures simpelweg niet synoniem is met deelname aan procedures voor de beoordeling van de voordelen. Training in de methodologie van HTA-procedures is in ieder geval niet gepland.

Men vermoedt dat patiëntenparticipatie hier eerder als een bron van legitimiteit dan als een bron van kennis wordt gezien. Er bestaat echter de mogelijkheid om gekwalificeerde patiëntenvertegenwoordigers uit Duitsland voor te dragen aan het secretariaat van de Coördinatiegroep voor deelname aan het EU HTA-proces. Een dergelijk recht wordt toegekend aan de nationale coördinatieorganen op grond van artikel 83 van Verordening (EU) ^536/2014 .

Merkwaardig genoeg is dit niet de Federale Paritaire Commissie (G-BA), maar het Federaal Instituut voor Geneesmiddelen en Medische Hulpmiddelen (BfArM). Hoewel het BfArM normaal gesproken niet betrokken is bij de beoordeling van de voordelen van geneesmiddelen, zou het zeer nuttig zijn als de mogelijkheden voor lokale patiëntenvertegenwoordigers om op Europees niveau deel te nemen, zouden worden verbeterd.

Dr. Martin Danner is advocaat en federaal directeur van de federale werkgroep voor zelfhulp van mensen met een handicap en chronische ziekten en hun families (BAG SELBSTHILFE). Na zijn studie in Heidelberg werkte hij enkele jaren als advocaat, gespecialiseerd in gezondheidsrecht, voordat hij de afdeling Gezondheidsbeleid en zelfhulpbevordering van de BAG SELBSTHILFE overnam. Hij is woordvoerder van de patiëntenvertegenwoordiging bij de federale paritaire commissie (G-BA) en is onder andere actief in de wetenschappelijke adviesraad van het Medisch Centrum voor Kwaliteit in de Geneeskunde en de raad van toezicht van de IQWiG.

¹ Europese Commissie: Wetgevingsresolutie van het Europees Parlement van 10 april 2024 over het voorstel voor een verordening van het Europees Parlement en de Raad tot vaststelling van procedures van de Unie voor het verlenen van vergunningen en het toezicht op geneesmiddelen voor menselijk gebruik en tot vaststelling van voorschriften voor het Europees Geneesmiddelenbureau, tot wijziging van Verordening (EG) nr. 1394/2007 en Verordening (EU) nr. 536/2014 en tot herhaling van Verordening (EG) nr. 726/2004, Verordening (EG) nr. 141/2000 en Verordening (EG) nr. 1901/2006 (COM(2023)0193 – C9-0144/2023 – 2023/0131(COD)) https://www.europarl.europa.eu/doceo/document/TA-9-2024-0221_EN.html#title2 [geraadpleegd op 24 april 2025]

² Gezamenlijke verklaring: De toegevoegde waarde van zinvolle patiëntenbetrokkenheid op EMA-niveau - EPF EURORDIS. https://www.eurordis.org/epf-eurordis-joint-statement-patient-involvement/ [geraadpleegd op 24 april 2025]

³ Verordening (EU) nr. 536/2014 van het Europees Parlement en de Raad van 16 april 2014 betreffende klinische proeven met geneesmiddelen voor menselijk gebruik, en tot herhaling van Richtlijn 2001/20/EG https://eur-lex.europa.eu/legal-content/NL/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536 [geraadpleegd op 24 april 2025]