Zou het kunnen dat er na Sarepta niet veel te verzamelen viel? Waarschijnlijk niet.

Wanneer de aandelen van een biofarmaceutisch bedrijf tijdens één reguliere beursgang met 36% dalen, bestaat het risico dat beleggers zich structureel van de emittent hebben afgekeerd. De aandelen van Sarepta Therapeutics daalden vrijdag zo sterk. Dit Amerikaanse bedrijf is een leider in therapieën voor de ziekte van Duchenne (DMD). De aandelenkoers kelderde nadat het nieuws bekend werd dat de derde patiënt dit jaar was overleden na gebruik van de gentherapie van het bedrijf, wat de FDA ertoe aanzette een waarschuwingssignaal af te geven. De kwestie is nog problematischer omdat het negatieve gevolgen zou kunnen hebben voor andere bedrijven die in deze sector actief zijn, waaronder Novartis en Pfizer.

Het komt zelden voor dat bedrijven in de gezondheidszorg hun aandelenkoersen op één dag zo sterk zien dalen. Dalingen van 30% of meer duiden doorgaans op een reactie op belangrijke gebeurtenissen. Deze worden meestal veroorzaakt door fouten in het ontdekkingsproces van kandidaat-geneesmiddelen. Beleggers kunnen ook een krachtige reactie verwachten wanneer biofarmaceutische toezichthouders na afronding van het ontdekkingsproces een negatieve beoordeling van het geneesmiddel afgeven en de markttoelating weigeren.

Volatiliteit is dan gegarandeerd. Dit geldt met name voor "one-shot"-bedrijven. "One-shots", zoals ik ze noem, zijn bedrijven die zich nog aan het begin van hun ontwikkelingstraject bevinden. Hierdoor is hun geneesmiddelenportfolio inherent bescheiden. Bovendien genereren ze doorgaans aanzienlijke negatieve kasstromen en worden ze gefinancierd met vreemd vermogen, waarover rente moet worden betaald. Hun productpijplijnen zijn doorgaans klein.

Daarom is de beslissing van de FDA of andere regelgevende instanties vaak een beslissende factor voor dergelijke instanties. Een succesvolle goedkeuring biedt een kans om een nieuwe stof te verkopen en het hoofd boven water te houden. Mislukking daarentegen leidt er vaak toe dat het bedrijf, gebukt onder jarenlange opgebouwde verliezen en schulden, simpelweg ten onder gaat.

En het verdwijnt na verloop van tijd van de radar van beleggers. Meestal zorgt een drastische daling van de aandelenkoers ervoor dat het bedrijf niet meer voldoet aan de criteria voor een notering op grote beurzen. De koers in de VS zakt onder de dollar en de uitgever wordt gedegradeerd tot over-the-counter trading (OTCBB). Omdat de prijzen in centen worden genoteerd, zullen weinig institutionele beleggers geïnteresseerd zijn in zo'n klein bedrijf.

De epiloog van dit soort ondernemingen is een citaat van één cent, dat meestal voorafgaat aan het faillissement van het bedrijf. Daarna wordt er nooit meer iets van vernomen.

Bij Sarepta is dat nog niet het geval. Het is echter onmogelijk om te negeren dat het in Cambridge, Massachusetts gevestigde bedrijf, dat tot voor kort de ambitie had zich bij Big Pharma aan te sluiten, in grote problemen verkeert.

In juni vorig jaar bereikte de marktwaarde (kapitalisatie) van de aandelen van Sarepta een recordhoogte van $ 15 miljard. Deze is nu echter gedaald tot ongeveer $ 1,4 miljard, een daling van meer dan 90%. De toekomstige ontwikkeling van deze trend zal niet alleen afhangen van de houding van het bedrijf, maar ook van de maatregelen van de toezichthouder op de biofarmaceutische markt (FDA).

Bron: Sarepta Therapeutics

Duchenne spierdystrofie is een verwoestende ziekte omdat de mensheid nog steeds geen effectief geneesmiddel heeft gevonden. Beschikbare therapieën vertragen de progressie van DMD slechts. Veel patiënten verlengen hun leven met deze therapieën, in de hoop dat wetenschappers uiteindelijk een geschikte behandeling zullen vinden die de progressie van DMD zal stoppen.

De kwestie is des te pijnlijker omdat DMD het vaakst heel jonge mensen treft (vooral jongens), die nog hun hele leven voor zich zouden kunnen hebben, een leven waarin ze nog van de ziekte kunnen genieten tot vreugde van hun dierbaren en de maatschappij.

Dit kan worden gemeten met de mediane algehele overleving (mOS). Deze belangrijke statistische maatstaf meet de tijd waarna de helft van de patiënten nog in leven is. mOS geeft aan hoeveel maanden of jaren na de start van de therapie de helft van de patiënten is overleden en de andere helft nog leeft.

Geneeskunde en farmacie boeken systematische vooruitgang, waardoor we langer en gezonder kunnen leven. Hoewel DMD ongeneeslijk is, is de mediane algehele overleving (MOS) de afgelopen decennia aanzienlijk toegenomen. Voor mensen geboren vóór 1970 is de mediane algehele overleving iets meer dan 18 jaar. Voor jongere generaties (na 1990) is deze meer dan 28 jaar. Een verschil van 10 jaar is een significant verschil. Als alle leeftijdsgroepen bij elkaar worden opgeteld, bedraagt de MOS ongeveer 21 jaar.

Bron: opgesteld op basis van Broomfield et al. (2021)

U kunt een uitgebreide studie over de mediane algehele overleving van mensen met Duchenne spierdystrofie lezen op PubMed via deze link: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8665435/pdf/NEUROLOGY2021172527.pdf

Deze analyse belicht het potentiële overlevingspad dat DMD-patiënten te wachten staat. Kijk naar de drie leeftijdscohorten die in de onderstaande infographic worden weergegeven. Rond de leeftijd van 40 jaar, na de start van de DMD-therapie, daalt de mediane algehele overlevingskans dramatisch.

Bron: Broomfield et al. (2021)

Er is een nog recenter onderzoek naar DMD, uitgevoerd door een team Australische wetenschappers. De analyse die in mei 2025 in The Lancet werd gepubliceerd, kunt u hier lezen: https://www.thelancet.com/journals/lanwpc/article/PIIS2666-6065(25)00105-1/fulltext .

De studie richt zich op een groep van 356 patiënten met DMD in Australië. Dit is een veel kleinere groep dan de eerder genoemde Amerikaanse studie.

Het onderzoek is interessant omdat het een diepere indeling in leeftijdscohorten biedt en ook de gemiddelde leeftijd bij diagnose onder patiënten onthult. De resultaten toonden aan dat de mediane levensverwachting voor mensen met DMD steeg van 18,2 jaar voor degenen geboren vóór 1970 tot 24 jaar voor degenen geboren tussen 1990 en 1999.

Tegelijkertijd is de leeftijd waarop artsen deze ziekte diagnosticeren aanzienlijk gedaald (van ruim 6 jaar voor mensen geboren vóór 1970 tot iets meer dan 3 jaar nu).

In de onderstaande infographic laat ik ook zien wat een gigantische sprong voorwaarts er is gemaakt in de DMD-therapie als we de leeftijdsgroepen uit de jaren 1980-1989 vergelijken met de jaren 1990-1999 en 2000-2009 (aangegeven met een rode verticale stippellijn die eindigt met pijlen).

Bron: Davidson et al. (2025)

Duchenne spierdystrofie is een X-gebonden degeneratieve spierziekte die vrijwel uitsluitend mannen treft. DMD is extreem zeldzaam, met een wereldwijde incidentie van 1 op de 3.500 tot 6.000 mannelijke geboortes (0,02-0,03%).

DMD manifesteert zich meestal bij jongens tussen de drie en vijf jaar. Het uit zich in moeite met rennen en traplopen, frequente valpartijen en moeite om gelijke tred te houden met leeftijdsgenoten. Jongens verliezen doorgaans het vermogen om zelfstandig te lopen tussen de leeftijd van 10 en 13 jaar.

Naarmate de ziekte vordert, kan deze ook leiden tot disfunctie van de longen of het hart, verlies van de armfunctie (bewegingen in de schouder- en ellebooggewrichten, zonder welke het moeilijk is om dagelijkse activiteiten te doen) en maag-darmcomplicaties.

De prognose voor DMD is slecht, aangezien de meeste getroffen adolescenten zonder medische zorg hun tienerjaren niet zouden overleven. De ziekte werd in de 19e eeuw ontdekt door Guillaume-Benjamin-Amand Duchenne. De genetische oorzaak werd pas in de jaren 80 vastgesteld.

Aanvankelijk was de behandeling van DMD puur symptomatisch. Er werden schuifmaten gebruikt om het staan te vergemakkelijken en antibiotica voor de behandeling van luchtwegaandoeningen. In de loop der jaren verbeterden de behandelregimes, waaronder het gebruik van corticosteroïden, die de spierkracht verbeteren. Ook hart- en longbehandeling met angiotensineconverterende enzymremmers (ACE-I) en niet-invasieve beademing (ademhalingsondersteuning met behulp van maskers of mondstukken) kwamen aan bod.

Corticosteroïden blijven de primaire behandeling (of beter gezegd, remming) voor DMD. Dankzij de vooruitgang in de biologische wetenschappen komen er echter ook andere therapeutische methoden beschikbaar, die ik in de onderstaande infographic presenteer, conform de FDA-goedkeuringsprocedures. Volgens de Muscular Dystrophy Association (MDA) bestaan er in de Verenigde Staten minder dan 10 therapieën voor DMD.

Bron: eigen onderzoek op basis van MDA

Hoewel het moeilijk is om de moderne strijd tegen de ziekte van Duchenne voor te stellen zonder de deelname van medicamenteuze therapieën, mogen we in deze hele strijd om het welzijn van de patiënt niet uit het oog verliezen dat er ook andere technieken zijn die nuttig kunnen zijn.

Fysiotherapie en ergotherapie zijn waarschijnlijk de belangrijkste. Kortom, fysiotherapie is gericht op het zo optimaal mogelijk houden van de spierfunctie. Het belangrijkste doel is het voorkomen van contracturen en scoliose/kyfose/lordose, en het bevorderen van een grotere gewrichtsmobiliteit.

Ergotherapie richt zich daarentegen op het zo zelfstandig mogelijk laten functioneren van de patiënt door maaltijden te bereiden en te eten, zich aan te kleden of routinematige toilet- en verzorgingsactiviteiten uit te voeren.

Goede neuropsychologische zorg is ook cruciaal. Mensen met DMD lopen een bovengemiddeld risico op een breed scala aan neurocognitieve stoornissen, van autismespectrumstoornissen en verstandelijke beperkingen, via aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit en obsessief-compulsieve stoornis, tot angst en depressie. En aangezien deze patiënten over het algemeen nog erg jong zijn, is een goed gekwalificeerde specialist essentieel.

Een goed dieet is ook essentieel. Veel artsen adviseren een eiwitrijk, koolhydraatarm dieet voor DMD-patiënten. Deze diëten kunnen de spierfunctie ondersteunen en het risico op het metabool syndroom verminderen, met name bij patiënten die hoge doses corticosteroïden gebruiken of een lager calorieverbruik ervaren naarmate de ziekte vordert.

Sommige deskundigen zijn van mening dat het ook belangrijk is om voedingsmiddelen en dranken te consumeren die rijk zijn aan calcium en vitamine D, supplementen te slikken en voldoende zonlicht te blijven zien. Constipatie kan soms een probleem worden door inactiviteit en verzwakte buikspieren. Voedingsmiddelen die rijk zijn aan vocht en vezels, zoals vers fruit en groenten, kunnen daarom helpen.

Voor mensen die op zoek zijn naar informatie over verschillende dystrofieën in het Pools is de website van de StopDuchenne Foundation een bron van kennis . U kunt deze hier bereiken: https://stopduchenne.pl/ .

De paniekverkoop van de aandelen Sarepta Therapeutics van vrijdag suggereert dat sommige beleggers zich zorgen beginnen te maken over het voortbestaan van het bedrijf in zijn huidige vorm. In iets meer dan een jaar tijd is de marktkapitalisatie van het aandeel met 91% gedaald. Het is een investering die hetzelfde patroon volgt: je had $ 10, nu heb je minder dan $ 1, en we zullen zien wat er verder gebeurt.

Veel beleggers zijn diep teleurgesteld over de waarde van hun portefeuille als ze het in Cambridge gevestigde bedrijf in bezit hadden. Jarenlang beloofde het bedrijf zijn aandeelhouders bergen goud. Nog op 13 januari 2025, tijdens een door JP Morgan georganiseerde beleggersconferentie in San Francisco, was Doug Ingram, CEO van Sarepta, dolgelukkig.

En volgens Ingram zou dit in 2030 moeten gebeuren: de omzet bedraagt $ 30 miljard (momenteel $ 2,2 miljard voor de laatste vier kwartalen) en de cashflow bedraagt +$ 13 miljard (momenteel negatief).

Leven, niet sterven, in één zin. Recente gebeurtenissen rond Sarefat lijken er echter op te wijzen dat het tweede werkwoord uit de vorige zin serieuzer genomen moet worden.

Bron: Sarepta Therapeutics

Het belangrijkste medicijn in de productpijplijn van Sarepta is Elevidys. Dit medicijn werkt door het produceren van een eiwit genaamd microdystrofine, dat de spierkracht kan vergroten en de motoriek kan verbeteren. Het wordt toegediend als een eenmalige intraveneuze infusie.

Het werd in juni 2023 in de VS goedgekeurd door de FDA. In Europa beoordeelt het EMA de documentatie van Elevidys voor mogelijke goedkeuring. In april van dit jaar verzocht het EMA om een tijdelijke stopzetting van drie klinische onderzoeken naar het geneesmiddel. Sarepta's Europese partner, Roche, Zwitserland, voldeed aan het verzoek van de toezichthouder en schortte de werving en dosering van het geneesmiddel in de onderzoeken op. Deze onderzoeken omvatten de fase I 104 klinische studie (NCT06241950), de fase II ENVOL klinische studie (NCT06128564, Studie 302) en de fase III ENVISION klinische studie (NCT05881408, Studie 303). De handrem werd eraf gehaald na de aankondiging op 18 maart 2025 van het overlijden van een patiënt in de Verenigde Staten die Elevidys had gebruikt.

Het is een van de duurste medicijnen ter wereld, met een prijs van $ 3,2 miljoen (de volledige kosten, exclusief de mogelijke impact van particuliere bijbetalingen). In 2023, tijdens een telefonische vergadering met investeerders ter ere van de goedkeuring door de FDA, zei Doug Ingram, CEO van Sarepta, dat de prijs van Elevidys een "conservatieve" benadering weerspiegelt van het waarderen van de voordelen voor patiënten en hun families, die volgens hem kosteneffectief zouden zijn bij prijzen tussen de $ 5 en $ 13 miljoen.

Bron: eigen onderzoek gebaseerd op drugs.com

De FDA heeft Elevidys goedgekeurd voor de behandeling van DMD bij patiënten die ambulant (traditionele goedkeuring) of niet-ambulant (versnelde goedkeuring) zijn, een bevestigde genmutatie hebben en ten minste 4 jaar oud zijn. Het geneesmiddel mag niet worden gebruikt als de patiënt verhoogde antilichamen tegen de Elevidys-vector (AAVrh74) heeft of als er sprake is van een deletie in exon 8 en/of exon 9. De meest voorkomende bijwerkingen zijn braken (65%), misselijkheid (43%), leverschade (40%), koorts (28%) en een laag aantal bloedplaatjes (8%).

Tot grote ongenoegen van patiënten, toezichthouders en investeerders blijkt Elevidys een problematisch veiligheidsprofiel te hebben, ondanks dat het twee jaar geleden door de FDA is goedgekeurd. Dit jaar overleden twee tienerjongens als gevolg van, of in verband met, het medicijn. Beide jongens ontwikkelden acute leverschade, wat tot hun overlijden leidde.

En onlangs (juni 2025) overleed een 51-jarige volwassen man, maar nauwkeuriger gezegd ging het hierbij niet om de goedgekeurde Elevidys, maar om de SRP-9004 gentherapie die in fase I van de klinische onderzoeken werd getest.

Tragische berichten over dodelijke slachtoffers hebben de publieke bezorgdheid over de toekomst van Elevidys vergroot. Beleggers, doodsbang voor de escalerende situatie, verkopen aandelen Sarepta. Dit is niet verwonderlijk, aangezien Elevidys het grootste deel van de reële waarde van het bedrijf vertegenwoordigt . Er is enige discussie binnen de analytische gemeenschap over hoeveel van de reële waarde we bedoelen, maar aangezien we het over het grootste deel van de waarde hebben, is dat niet ter discussie.

De onderstaande infographic toont de omzet van Sarepta van 2016 tot en met 2025. Blauw benadrukt de omzet van Elevidys, dat al snel een belangrijk tegenwicht werd voor de andere medicijnen van het bedrijf.

Bron: Sarepta Therapeutics

Dit zijn allemaal geannualiseerde gegevens. Als we een stapje verder gaan, naar kwartaalgegevens, zien we dat Elevidys in het eerste kwartaal van 2025 het grootste deel van de omzet van Sarepta voor zijn rekening nam (61,3%). Volgens analisten in de gezondheidszorg zou de dominante positie van Elevidys in de structuur van de directe operationele inkomsten verder moeten toenemen. Op het hoogtepunt van de verkoop zal het medicijn naar verwachting een omzet van maar liefst $ 4 miljard bereiken.

Bron: eigen onderzoek gebaseerd op Sarepta Therapeutics

Er zijn veel aanwijzingen dat de zaak Elevidys in een patstelling is beland tussen de fabrikant van het goedgekeurde medicijn en de FDA. Sarepta bracht zaterdag een verklaring uit, waarvan de inhoud hier te vinden is: https://www.sarepta.com/community-letter-update-regarding-elevidys .

Toen de toestand van de patiënt levensbedreigend werd geacht, meldde Sarepta dit op 20 juni 2025 bij de FDA. Toen de patiënt overleed, meldde Sarepta dit op 3 juli 2025 bij de FDA. Ook artsen en leiders van patiëntenorganisaties werden op de hoogte gebracht van het overlijden van de patiënt.

Sarepta's hele betoog maakt één ding duidelijk: het bedrijf zal Elevidys niet vrijwillig van de markt halen. We zitten dus in een patstelling die zou kunnen ontstaan als de FDA de zaak blijft onderzoeken.

Wat in dit hele verhaal ook de moeite waard is om te overwegen, is waarom de FDA pas nu ingreep, en niet kort nadat ze begin juli op de hoogte werd gesteld van het overlijden van de volwassen patiënt.

Volgens de Amerikaanse wetgeving zijn er drie manieren om een geneesmiddel van de markt te halen. Deze worden beschreven in de terugroepingshandleiding van de FDA, die hier te vinden is: https://www.fda.gov/media/71814/download .

Twee daarvan worden vrijwillig genoemd (we hebben het hier alleen over medicinale preparaten, want in het geval van voedsel zijn de procedures enigszins anders) – dit is een voorbeeld van een onafhankelijke vrijwillige procedure (vrijwillig) en een door de FDA ondersteunde vrijwillige procedure (op verzoek van de FDA).

Het eerste type betreft situaties waarin een geneesmiddelenfabrikant of -distributeur tot de conclusie komt dat het geneesmiddel om de een of andere reden, althans tijdelijk, uit de handel moet worden genomen. Het tweede type betreft situaties waarin de FDA de geldigheid van de verkoop van een geneesmiddel om de een of andere reden in twijfel trekt en het bedrijf "aanmoedigt" het van de markt te halen – dit is precies het geval bij Sarepta.

Het lijkt erop dat de zaak Elevidys een uitzonderlijk precedent schept. Dit is echter niet het geval. De FDA actualiseert regelmatig de lijst met geneesmiddelen die om diverse redenen van de markt zijn gehaald. Het zijn niet alleen kleine biofarmaceutische bedrijven die in de problemen komen.

Ik heb deze lijst de afgelopen jaren doorgenomen. Alleen al dit jaar hebben grote bedrijven zoals Sandoz (juni 2025 – terugroepactie van één batch cefazoline), Amneal Pharmaceuticals (april 2025 – terugroepactie van drie batches sulfamethoxazol/trimetroprim-tabletten vanwege microbiologische besmetting) en Dr. Reddy's (maart 2025 – terugroepactie van één batch infuuszakken vanwege verkeerde etikettering) problemen ondervonden.

Het arsenaal aan autoritaire maatregelen van de FDA omvat ook de mogelijkheid om een geneesmiddel met geweld van de markt te halen (door de FDA verplicht gesteld). Deze mogelijkheid wordt zelden gebruikt, de procedure duurt minstens maanden en is niet uitsluitend afhankelijk van het oordeel van de toezichthouder. Het rechtssysteem moet hierbij worden ingeschakeld. De datum van de rechterlijke uitspraak en de inhoud ervan zijn grotendeels onbekend. Onder de door de FDA verplicht gestelde procedure kan de toezichthouder nog steeds een openbare waarschuwing uitvaardigen over de schadelijke effecten van een bepaald molecuul.

Naast terugroepacties heeft de FDA ook de mogelijkheid om een omkaderde waarschuwing (ook wel "black box warning" genoemd) te eisen. Dit is de meest ernstige vorm van waarschuwing die de FDA kan eisen voor receptgeneesmiddelen. De fabrikant moet dan een verklaring in de bijsluiter opnemen in een black box, die duidelijk doet denken aan een overlijdensbericht.

De black box-waarschuwing is bedoeld om zorgprofessionals en patiënten te waarschuwen dat het gebruik van een medicijn het risico op ernstige of levensbedreigende bijwerkingen met zich mee kan brengen. Dit is naar mijn mening het meest waarschijnlijke scenario voor de film Elevidys.

Bron: hemophiliafed.org

Recente gebeurtenissen rond het ontdekkingsproces van Elevidys en Sarepta Therapeutics hebben geleid tot emotionele reacties bij biofarmaceutische analisten. Vrijdag vond er een conference call plaats met Wall Street-analisten, waar ik ook bij was.

Het is lang geleden dat ik de woede van de financiële wereld heb gezien die ik me had voorgesteld, ook al hoorden we elkaar alleen maar. Toch verraadt het timbre van de stem, de manier waarop de zinnen werden uitgesproken, vergezeld van stotteren, veel. Het belangrijkste is dat er geen fysiek geweld werd gebruikt, want dat was echt niet te doen.

Na de telefonische vergadering verschenen er talrijke analytische notities op de markt, gericht op beleggers. Deze waren overwegend kritisch van toon.

De teleurstelling bij veel analisten kwam onder meer voort uit het feit dat Sarepta twee dagen eerder, op woensdag, een telefonische vergadering had gehouden over het herstructureringsplan, waarin het bedrijf met geen woord repte over het derde sterfgeval, terwijl het in de bovengenoemde verklaring toegaf hier al dagen van op de hoogte te zijn.

Dit roept twijfels op over de kwaliteit van de investor relations. Sommige experts waren van mening dat de achtergehouden informatie zo koersgevoelig was dat deze direct openbaar had moeten worden gemaakt, hooguit direct na de FDA-melding. Dit was echter niet het geval.

Dit lijkt bijzonder vreemd, aangezien het bedrijf informatie over de zaak openbaar maakte aan artsen en patiëntenorganisaties, wat betekent dat het werd vrijgegeven voordat de beurs ervan op de hoogte was. Veel analisten vragen zich af wat voor gelijke toegang tot prijsinformatie we dan wel hebben.

Naar mijn mening zal de SEC, de Amerikaanse toezichthouder op de kapitaalmarkten, de zaak onderzoeken. Als de instelling de argumenten van verontwaardigde analisten en beleggers onderschrijft, zal ze niet aarzelen om Sarepta een forse boete op te leggen.

Joseph Schwartz verlaagde zijn aanbeveling voor de aandelen van Sarepta van 'outperform' naar 'market perform' en stelde een koersdoel vast van $ 10 voor de komende 12 maanden (eerder waardeerde hij de aandelen op $ 45).

Schwartz gaf toe dat hij het management van Sarepta tijdens de conference call rechtstreeks had gevraagd naar aanvullende gevallen van acuut leverfalen en ziekenhuisopnames. De reactie van het bedrijf was "selectief" en deed hem vermoeden dat het bedrijf deze gevallen mogelijk niet serieus nam.

Sami Cowen, branche-expert bij William Blair, wees op een ander probleem. Eerder deze week rapporteerde Sarepta aanvankelijk een omzet van $ 282 miljoen voor Elevidys in het tweede kwartaal van 2025. Cowen concludeerde dat dit lager was dan verwacht en wees op een afnemende interesse in Elevidys. Ze voegde eraan toe dat Sarepta een omzet van $ 500 miljoen moet behalen om aan de verplichtingen van haar converteerbare obligaties te voldoen.

Voor deze analyse heb ik Wall Street-analisten geraadpleegd. Een van hen viel op met zijn zo ingewikkelde commentaar op Sarepta dat ik hem niet letterlijk zal citeren uit bezorgdheid voor de oren van de lezers van politykazdrowia.com.

Mijn gesprekspartner was zo van streek door de Elevidis-affaire dat hij van klassiek Amerikaans Engels overschakelde naar een lokale Zuid-Amerikaanse variant van de taal. Daarom heb ik waarschijnlijk een aantal van zijn uitspraken niet helemaal begrepen.

Desondanks vatte ik de hoofdboodschap van de analist perfect samen. Het is onmogelijk om die precies in het Pools te vertalen, omdat er te veel idiomen waren die moeilijk naar onze taal te vertalen waren, maar het kwam erop neer dat Sarepta volgens mijn gesprekspartner begint te lijken op "een achtergebleven pakhuis van rottend teerpapier en roestige spijkers".

Brian Abrahams, analist bij RBC Capital Markets, benadrukte ook een interessant aspect van de Sarepta-zaak. Abrahams stelt dat de problemen van het bedrijf zich zouden kunnen verspreiden naar het gehele gentherapiesegment. Ze zullen waarschijnlijk de overtuiging versterken dat acuut leverfalen een kenmerk is van deze medicijnen, en geen arbeidsongeval.

In sommige gevallen wordt het risico dat patiënten zich terugtrekken uit gentherapiemedicijnen beperkt doordat gentherapieën voor grote biofarmaceutische spelers slechts een klein deel van hun productportfolio uitmaken. Zelfs uitgaande van een volledige daling van de verkoop van genetische geneesmiddelen, zou dit geen significante impact hebben op de financiën van het bedrijf.

Het is nog erger wanneer gentherapie het enige segment is waarop het bedrijf zich heeft gericht. In zulke gevallen zou een massale terugtrekking van patiënten uit dergelijke medicijnen de financiële gezondheid van het bedrijf ernstig kunnen ondermijnen.

De onderstaande infographic, die teruggaat tot de gloriedagen van Sarepta, illustreert wie er onder andere actief zijn op dit gebied. Het bedrijf wilde graag opscheppen dat Elevidys, vergeleken met zijn concurrenten in de gentherapie, de beste marktacceptatie had (binnen 30 maanden na de lancering).

Bron: Sarepta Therapeutics

De zaak Sarepta is pijnlijk voor velen. Het roept onder andere vragen op over het veiligheidsprofiel van Elevidys, de kwaliteit van het ontdekkingsproces voor andere kandidaat-medicijnen en de kwaliteit van de relaties met investeerders. Het is een vaststaand feit op de kapitaalmarkt dat als vertrouwen eenmaal verloren is, het niet direct, of nooit, kan worden teruggewonnen. De felle tegenstand van het bedrijf tegen het standpunt van de FDA zal zich naar mijn mening vertalen in een grondiger onderzoek door de toezichthouder naar andere moleculen waarvoor Sarepta goedkeuring zal aanvragen.

Vanuit het perspectief van de patiëntengemeenschap en hun organisaties is dit ook een extreem moeilijke noot om te kraken. Veel mensen zullen twee keer nadenken of het gebruik van Elevidys rationeel is. Hoe wreed het ook mag klinken, DMD-patiënten hebben naar mijn mening weinig keus. Of ze accepteren het risico op ernstige levercomplicaties, of... tja, ik zal mijn mond houden.

Er is een gezegde in onze taal: een drenkeling klampt zich vast aan strohalmen. En dat vat misschien wel het beste de zeer moeilijke situatie samen waarmee degenen die de pech hebben om aan de ziekte van Duchenne te lijden, worden geconfronteerd.