Minister zdrowia twierdzi, że ponownie odmówiono finansowania leków na rzadką chorobę dziewczynki z Kolumbii Brytyjskiej

Rodzina z Langford w Kolumbii Brytyjskiej, która pragnie przedłużyć życie swojej córeczki cierpiącej na rzadką chorobę, ponownie nie otrzymała zwrotu kosztów leczenia, którego koszt wynosi około 1 miliona dolarów rocznie.

Charleigh Pollock, 9 lat, cierpi na ceroidolipofuscynozę neuronalną typu 2, znaną również jako CLN2 lub choroba Battena. Jest to rzadkie i śmiertelne schorzenie genetyczne, które powoduje liczne napady padaczkowe każdego dnia, ostatecznie powodując uszkodzenie mózgu.

Matka Pollocka, Jori Fales, powiedziała, że jest „obrzydzona” decyzją o nieprzedłużeniu ubezpieczenia.

Fales szlocha w nagraniu wideo zamieszczonym w mediach społecznościowych, mówiąc, że życie jej dziewięcioletniej córki, cierpiącej na chorobę Battena, jest „całkowicie lekceważone”.

Fales opublikował nagranie wideo chwilę po tym, jak minister zdrowia Kolumbii Brytyjskiej Josie Osborne ogłosiła, że decyzja komisji ekspertów, która stwierdziła, że lek Brineura nie pomaga już w spowalnianiu postępu choroby Pollocka, nie ulegnie zmianie.

Nazwisko Pollocka stało się znane w 2019 r., gdy władze prowincji ogłosiły, że pokryją koszt leku kosztującego 1 milion dolarów rocznie, podawanego w formie wlewu płynu do mózgu, który spowalnia rozwój CLN2.

Środki na produkcję leku zatwierdzono, gdy Pollock miał trzy lata.

Osborne stwierdził jednak, że gdy u pacjenta nastąpi pewne pogorszenie funkcji motorycznych i językowych, Brineura nie będzie już spowalniać postępu CLN2.

Osborne w oświadczeniu stwierdziła, że jest świadoma, iż wynik procesu weryfikacji nie jest taki, jakiego oczekiwała rodzina Charleigh Pollock.

Mówi, że spotkała się z rodzicami Pollock w zeszłym tygodniu, aby uzyskać dodatkowe informacje na temat choroby Battena, których, jak twierdzą, nie wzięła pod uwagę komisja ekspertów ds. rzadkich chorób w Kolumbii Brytyjskiej. Początkowo zaleciła ona wstrzymanie finansowania leku dla dziewczynki.

Jednak w oświadczeniu napisano, że komisja wzięła pod uwagę te informacje i wiele innych, a decyzja pozostaje niezmieniona: lek Brineura nie pomaga już spowolnić postępu choroby u dziewczynki.

W dokumencie wskazano, że koszty nie zostały wzięte pod uwagę, a wszystkie prowincje opierają się na kryteriach klinicznych zalecanych przez Kanadyjską Agencję ds. Leków.

Osborne powiedziała, że rodzina Pollocka specjalnie wskazała dwóch międzynarodowych ekspertów ds. choroby Battena, z którymi nie skonsultowano się wcześniej. Powiedziała reporterom, że jej ministerstwo potwierdziło, że komisja dokonała przeglądu i oceny ośmiu odrębnych badań przeprowadzonych przez tych ekspertów.

„W sprawie Charleigh ministerstwo może teraz potwierdzić, że wszystkie istotne dowody przedstawione przez rzeczników praw pacjentów zostały już rozpatrzone przez komisje ekspertów ds. drogich leków na choroby rzadkie w lutym 2025 r., kiedy lekarz Charleigh odwołał się od decyzji o przerwaniu leczenia i miał możliwość przekazania dodatkowych informacji oraz spotkania się z nimi w celu omówienia sprawy” – powiedział Osborne.

Osborne mówi, że komisja „znajduje się w niezwykle trudnej sytuacji, ponieważ regularnie musi podejmować tego typu decyzje”, dodając, że ważne jest, aby każdy był traktowany sprawiedliwie.

Dziewczynka jest jedyną osobą w tej prowincji cierpiącą na chorobę Battena, podczas gdy w Kanadzie na tę chorobę choruje mniej niż 20 osób.

Osborne powiedział, że w Kolumbii Brytyjskiej jest około 650 innych osób, które otrzymują leki na rzadkie choroby, „a komisja stosuje tę samą rygorystyczną procedurę” w stosunku do wszystkich.

Jak czytamy w oświadczeniu, BC nie jest jedyną jurysdykcją zmagającą się z tym problemem, zaznaczając, że Wielka Brytania ogłosiła, iż nie będzie już pokrywać kosztów leczenia Brineurą u pacjentów cierpiących na chorobę Battena ze względu na ograniczone dowody na jej długoterminową skuteczność.

„To jedno z najtrudniejszych zagadnień, nad którymi pracowałem odkąd zostałem ministrem zdrowia. Poważnie podchodzę do swojej roli, aby zapewnić, że w Kolumbii Brytyjskiej procesy przeglądu leków będą niezależne, oparte na dowodach i będą traktować wszystkich równo” – powiedział Osborne w oświadczeniu.

Minister poinformowała, że dowiedziała się o funduszach zebranych niezależnie, które mogłyby zostać wykorzystane do prywatnego zakupu leku, oraz że Island Health skontaktowało się z rodziną, aby omówić tę opcję.

„W przyszłości ministerstwo zrobi wszystko, co w jego mocy, aby wesprzeć ich i zespół, szczególnie Charleigh’s „Rodzina musi podjąć decyzję i zdecydować, czy chce skorzystać z leczenia, za które zapłaci prywatnie” – powiedział Osborne.

Jaspreet Bhatia jest właścicielem Local Pizza w centrum Victorii, pizzerii, która w piątek zbierała pieniądze dla Pollocka.

Bhatia powiedział, że 50 procent zysków ze sprzedaży zostanie przekazane rodzinie Pollocka.

Mówi, że sama ma dwójkę dzieci i że „jeśli możemy cokolwiek dla niej zrobić, postaramy się wesprzeć rodzinę”.

„Jako społeczność, właśnie to robimy. Działamy razem, gdy ktoś znajduje się w trudnej sytuacji. Działamy razem i zapewniamy wsparcie”.