Terapia pré-natal corrige defeitos genéticos em fetos

Corrige defeitos genéticos em fetos já durante a gravidez o procedimento experimental para a administração de terapias genéticas no útero desenvolvidas por Universidade de Milão e Fundação Instituto IRCCS Neurológico Carlo Besta, em colaboração com a Policlínica de Milão e Avantea em Cremona. Os resultados do estudo, publicado na revista Gene Therapy do grupo Nature, aberto o caminho para intervenções pré-natais para doenças genéticas congênitas mais graves. O procedimento minimamente invasivo utiliza uma técnica já em uso na prática clínica, injeção guiada por ultrassom transabdominal. Aplicado a suínos — animais selecionados por sua estreita semelhança fisiológica com os humanos — este procedimento tem permissão para administrar um vetor viral (AAV9) contendo um marcador genético (GFP) diretamente para o feto, através da veia umbilical ou o coração. Os porcos nascidos após o procedimento apresentaram uma ampla distribuição do gene terapêutico em diferentes órgãos, sem efeitos colaterais significativos ou sinais de inflamação. As mães também toleraram bem a intervenção, sem complicações. Este modelo pode então ser usado para testar novas terapias em doenças raras e devastadoras, como doenças mitocondriais e outras patologias multissistêmicas que elas começam já durante a vida intrauterina. A Fundação IRCCS Ca' também participou do estudo. Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Universidade de Verona e UCL London School of Pharmacy. O projeto foi apoiado por da Fundação Regional de Pesquisa Biomédica, Fundação Telethon, a Fundação Mariani, o programa europeu EJP RD e o PNRR.