PoZdroweek 14/2025: Um triste epílogo para a teimosia da Sarepta em relação aos pacientes com DMD. As mulheres se alegram porque os bons resultados da Apnimed no tratamento da AOS oferecem uma chance de tornar o ronco de seus parceiros menos incômodo.

A Sarepta Therapeutics finalmente cedeu às exigências da FDA, mas a que custo? Pacientes com DMD, principalmente nos Estados Unidos e na Europa, foram os que mais sofreram com essa disputa com o órgão regulador. Investidores do mercado de ações cobraram seu preço, já que a empresa de investimentos HC Wainwright considerou a empresa sediada em Cambridge indigna de um centavo. A Apnimed ostentou resultados clínicos promissores de Fase III para seu tratamento da apneia obstrutiva do sono (AOS), dando esperança a muitas mulheres que sofrem com o ronco do parceiro. Os índices globais de ações da área da saúde subiram 1 ponto nesta semana. A WIGmed está se aproximando cada vez mais do pico local deste ano, em maio. Mudanças ministeriais ocorreram no governo liderado por Donald Tusk. Jolanta Sobierańska-Grenda, uma profissional com vasta experiência na área de gestão de instalações médicas, foi nomeada a nova chefe do Ministério da Saúde. Estamos torcendo por ela, como fazemos por qualquer novo chefe no ministério, mas será que sua prática sairá vitoriosa do choque com as teorias do mundo burocrático fossilizado de Miodowa e dos tomadores de decisões políticas que não têm muito conhecimento sobre questões de saúde?

Por fim, tivemos uma semana em que todos os índices de ações de saúde que analisamos subiram. E não foi qualquer preço. O índice WIGmed se revitalizou nas últimas semanas. Nesta semana, o índice subiu 1,3% , aproximando-se do pico deste ano em maio. Está a cerca de 2 pontos percentuais de atingir esse pico. Os índices internacionais tiveram um desempenho ainda melhor. O índice europeu MSCI Europe Health Care (SPYH) subiu 3,0% , e o índice pan-global MSCI World Health Care (XDWH) subiu 2,2%.

Apesar disso, desde o início deste ano, apenas o WIGmed está em território positivo , e as demais medidas da situação econômica do setor estão apenas se aproximando da linha, pois ainda estão alguns pontos percentuais abaixo dela.

Fonte: TradingView

Entre as 20 principais ações do Índice MSCI World Health Care , Thermo Fisher (+15,3%), Novo Nordisk (+11,5%) e Danaher (+8,1%) apresentaram o melhor desempenho. Apenas Intuitive Surgical (-4,4%) e United Health Group (-0,6%) contrariaram a tendência de alta.

Fonte: estudo próprio baseado em stooq.pl

Na Polônia, os desempenhos mais notáveis foram Molecure (+38,2%), Selvita (+12,3%) e Medicalghoritmics (+5,5%). A sequência de sucesso desta última continua, com o preço das ações da empresa de tecnologia médica atingindo seu nível mais alto desde o final de 2023. Uma nova energia chegou aos acionistas da Medicalghoritmics , com as ações já apresentando uma taxa de retorno de 98% desde o início do ano.

No caso dos acionistas da Selvita, a recomendação atualizada emitida pela Noble Securities há alguns dias pode ter cativado a atenção dos investidores. A alta do preço das ações foi acompanhada por altos volumes de negociação, algo inédito desde 2017. A empresa de investimentos reiterou sua recomendação de "compra", embora tenha reduzido significativamente o preço-alvo da empresa de PLN 70,6 para PLN 51,1.

Em contrapartida, as ações da Voxel (-8,9%), NanoGroup (-2,1%) e Ryvu (-1,9%) decepcionaram. A Voxel havia se valorizado cerca de 34% desde o início de janeiro, mas essa trajetória ascendente constante acabou sendo interrompida. Rumores que circulam no mercado sobre uma possível oferta pública de aquisição das ações da líder polonesa em diagnóstico por imagem ainda não se concretizaram .

O preço das ações da Captor Therapeutics caiu 1%, mas a administração e a equipe científica da empresa, bem como seus acionistas, têm motivos para estar satisfeitos. O portal da indústria médica Drug Hunter nomeou o candidato a medicamento da empresa , CT-01, como a Molécula do Mês de junho. Abordaremos isso com mais detalhes posteriormente na PoZdroweek.

Fonte: estudo próprio baseado em stooq.pl

Às vezes, manter-se firme não compensa. A Sarepta Therapeutics descobriu isso no último sábado, quando, contrariando as expectativas da FDA, declarou que não suspenderia as remessas de Elevidys, um medicamento usado para tratar pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Na segunda-feira, o órgão regulador dos EUA suspendeu todos os ensaios clínicos para distrofia muscular de cinturas da empresa sediada em Cambridge. Isso se aplica aos ensaios em fase inicial de seus candidatos a medicamentos: SRP-9003, SRP-9004, SRP-6004 e SRP-9005.

Como se não bastasse, em resposta à decisão da FDA, a empresa de investimentos HC Wainwright reduziu sua estimativa do valor justo da Sarepta nos próximos 12 meses para zero. Sim, de acordo com esta instituição financeira, as ações da empresa não valem um centavo.

A Sarepta claramente entrou em conflito com os órgãos reguladores americanos. E está sofrendo as consequências dolorosas, tanto para aqueles que têm o azar de sofrer da ainda incurável doença de Duchenne quanto para os cuidadores de meninos, mais frequentemente afetados pela DMD.

A FDA suspendeu os ensaios clínicos de quatro medicamentos. Poucas horas depois, a empresa sediada em Cambridge anunciou que suspenderia as remessas de Elevidys para todos os pacientes nos EUA. No entanto, a conversa acabou por aqui. As chances de que a FDA, de repente, por alguma estranha coincidência, dê sinal verde para os medicamentos candidatos SRP-9003, SRP-9004, SRP-6004 e SRP-9005 são verdadeiramente ilusórias.

A postura inicialmente intransigente de Doug Ingram, CEO da empresa, simplesmente não deu resultado. Como resultado, o Elevidys não será vendido nos EUA e sua aprovação na UE é atualmente um sonho distante.

Na sexta-feira, a EMA, órgão regulador europeu, juntou-se à FDA em seu ceticismo em relação ao Elevidys. O órgão regulador da UE anunciou sua decisão de não recomendar a aprovação condicional da substância.

Levi Garraway, diretor médico da Roche, que está ajudando a Sarepta a garantir a aprovação do Elevidys no mercado europeu, expressou decepção com a decisão da EMA. Ele também observou que a gigante farmacêutica suíça planeja colaborar com o órgão regulador para explorar um possível caminho a seguir para resolver o impasse na aprovação de um medicamento aguardado com ansiedade por muitos pacientes com DMD que não se preocupam com complicações hepáticas potencialmente graves.

O CHMP, órgão consultivo da EMA, explicou que o estudo principal submetido pela Roche para fundamentar seu pedido de aprovação para o tratamento da DMD em pessoas de 3 a 7 anos que conseguiam andar não demonstrou impacto do Elevidys nas habilidades motoras após 12 meses de tratamento. Melhoras nos movimentos, medidas pela Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA), foram observadas tanto em pacientes que tomaram Elevidys quanto naqueles que tomaram placebo, mas a diferença de 0,65 ponto entre os dois grupos de teste em uma escala de 34 pontos não foi estatisticamente significativa.

A suspensão do fornecimento de Elevidys para pacientes americanos com DMD entrou em vigor na terça-feira. Ao mesmo tempo, a FDA exigiu que a empresa colocasse um aviso de tarja preta no medicamento devido ao risco de lesão hepática aguda e insuficiência hepática. Este é mais um golpe, pois médicos, pacientes e seus cuidadores pensarão duas vezes antes de usar o medicamento restante. E isso provavelmente será um dilema infernal, pois com a suspensão do fornecimento de Elevidys, os suprimentos médicos inevitavelmente acabarão em algum momento.

O resultado de todos esses problemas é que a sobrevivência da empresa americana se tornou uma grande incógnita.

Restam apenas as terapias um tanto arcaicas de salto de exon Amondys 45, Vyondys 53 e Exondys 51, que já estão em fase de vendas bastante avançada. E seu declínio lento e inexorável é provável. Além disso, a EMA aprovou recentemente o medicamento concorrente Duvyzat (givinostat). Portanto, para onde quer que você olhe, vê um quadro de miséria e desespero. E por escolha própria.

Na minha opinião, aumentou o risco de que a Sarepta, em sua forma atual, não sobreviva até o final deste ano , a menos que, de alguma forma, milagrosamente, endireite sua relação tensa com a FDA, o que é duvidoso, especialmente porque Marty Makary, indicado por Trump, detém as rédeas da supervisão. E o presidente dos EUA parece ser bastante crítico em relação à indústria biofarmacêutica, o que inevitavelmente afeta as decisões tomadas por autoridades de escalão inferior.

A resposta da FDA ao caso Sarepta deixou claro que não adianta brincar com a empresa, pois isso pode acabar mal. Isso também envia uma mensagem clara a outras empresas do setor: é melhor chegar a um acordo com a FDA do que entrar em guerra com ela.

O alto nível de experiência e competência dos cientistas da empresa que trabalham nessas descobertas é inegável. Eles são o ativo mais valioso da Sarepta, não a equipe de gestão, que está cometendo erros de colegial. Presumo que eles deixarão a empresa em breve, pois não vejo uma sequência de infortúnios como essa no setor há anos. Em toda essa cadeia de eventos em torno das terapias genéticas da empresa, as maiores vítimas são principalmente os pacientes com DMD, seguidos pelos investidores do mercado de capitais.

Na minha opinião, dadas as circunstâncias atuais, a Sarepta não tem interesse em existir em sua configuração atual. Suspeito que, dado o vasto conhecimento que desenvolveu ao longo dos anos, possa ser uma perspectiva tentadora para representantes de grandes empresas de tecnologia. Identifiquei até três candidatos que poderiam assumir a empresa, o que não exigiria um investimento significativo, mas veremos o que o futuro reserva.

As ações do UnitedHealth Group (UHG) caíram quase 5% na quinta-feira depois que a empresa confirmou que o Departamento de Justiça (DOJ) está conduzindo investigações criminais e civis sobre suas práticas de benefícios do Medicare Advantage.

Em maio deste ano, o Wall Street Journal (WSJ), citando suas fontes dentro do governo federal, revelou a existência de uma investigação criminal. Na época, a UHG negou, condenando a conduta do WSJ como profundamente irresponsável. A empresa afirmou não ter sido notificada da investigação do Departamento de Justiça. Como, então, conseguiu determinar de forma responsável se uma investigação estava ou não em andamento? Uma pirâmide lógica tão desconcertante é alvo de ridículo entre analistas da área da saúde.

A UnitedHealth declarou ter contatado "proativamente" o Departamento de Justiça após reportagens na mídia sobre as investigações em maio. Se obter a confirmação das investigações em andamento após dois meses constitui proatividade, então investidores e a empresa provavelmente têm entendimentos diferentes sobre o conceito. É assustador pensar no que teria acontecido se a empresa não tivesse adotado uma postura "proativa".

O UHG enfatizou na quinta-feira que não espera ser acusado de qualquer irregularidade. A empresa destacou seu longo histórico de conduta responsável e conformidade efetiva. Citou auditorias independentes conduzidas pelos Centros de Serviços Medicare e Medicaid, que confirmaram que suas práticas estão entre as mais rigorosas do setor de saúde.

O UnitedHealth Group reiterou que iniciou uma revisão independente de seu desempenho, processos, políticas e práticas relacionadas à codificação de avaliação de risco, práticas de gestão de benefícios de saúde e serviços farmacêuticos.

O nível de qualidade envolvido na investigação da empresa sediada em Minnetonka, Minnesota, aparentemente não é aceitável para alguns investidores, já que o preço das ações da UHG caiu 44% desde o início do ano.

O candidato a fármaco Captor Therapeutics não escapou à atenção dos profissionais do setor na Drug Hunter (DH). O portal indicou o ABS-752 como uma das moléculas do mês de junho de 2025. Isso é notável porque marca a primeira vez na história dos fármacos desenvolvidos na Polônia que alguém recebeu tal indicação da DH.

Em sua opinião, o que despertou o interesse dos especialistas da Drug Hunter foram vários elementos e características únicas da molécula ABS-752.

Em segundo lugar, o candidato a medicamento que está sendo investigado pela Captor Therapeutics é um degradador atualmente muito popular, uma molécula que remove proteínas causadoras de doenças.

Michał Walczak compartilha seu conhecimento sobre processos experimentais conduzidos por empresas biofarmacêuticas de todo o mundo em seu blog em https://adastra71.blog/ .

A Synektik anunciou detalhes de seu plano de dividir a empresa em duas entidades independentes. A recém-formada Syn2bio receberá ativos relacionados à pesquisa de novas moléculas , incluindo o cardiotraçador — um radiofármaco inovador com potencial de vendas global. Os negócios restantes permanecerão com a Synektik (principalmente vendas de robôs cirúrgicos Da Vinci, treinamento em seu uso e serviços de manutenção).

A empresa pretende ter ambas as entidades separadas listadas na Bolsa de Valores de Varsóvia no primeiro semestre de 2026.

Em nome do mInvestment Banking, ele realizou uma avaliação de ambas as empresas.

Os acionistas atuais da empresa receberão ações da Syn2bio na proporção de 1 para 1.

Segunda-feira (21/07/2025)

Katarzyna Kosiorek, analista da Trigon DM, reduziu o preço-alvo das ações da Bioceltix de PLN 134,50 para PLN 124,30 em um relatório de 21 de julho, mantendo a recomendação de "compra". A recomendação foi emitida a um preço de mercado de PLN 101.

Terça-feira (22/07/2025)

- A Adamed Technology está entre os investidores que apoiaram a empresa francesa de biotecnologia One Biosciences com € 15 milhões em uma rodada de financiamento Série A. O valor do envolvimento da Adamed permanece desconhecido.

A One Biosciences se concentra em oncologia de precisão, fornecendo perfis de transcriptoma de nível clínico de tumores de células únicas.

Além da Adamed Technology, a última rodada de financiamento também incluiu Galion.exe, Invus, Sofinnova Partners, Polytechnique Ventures e Kima Ventures.

Quarta-feira (23/07/2025)

A Medicalgorithmics concluiu uma integração para um cliente importante nos EUA. A empresa estima que a receita total do contrato para os primeiros 24 meses após a aprovação da integração e o início dos testes comerciais variará de aproximadamente US$ 7,7 milhões a aproximadamente US$ 11,5 milhões. A receita mínima contratual garantida (para sessões e integração) excederá US$ 1,7 milhão.

- De acordo com os cálculos da PEX PharmaSequence , o valor das vendas em farmácias na Polônia em junho de 2025 aumentou 10,7% em relação ao ano anterior, para aproximadamente PLN 4,68 bilhões. Isso representou uma queda de 3,8% em relação ao mês anterior.

As vendas médias em farmácias totalizaram aproximadamente PLN 380.000 (+12,4% em relação ao ano anterior). O preço médio de varejo de um medicamento foi de PLN 33,82, um aumento de 10,8% em relação ao ano anterior. As margens das farmácias melhoraram significativamente, atingindo 26,5% (+5,6 pontos percentuais em relação ao ano anterior).

Sexta-feira (25/07/2025)

A Urteste assinou um acordo com a empresa alemã Biotype, segundo o qual a parceira estrangeira produzirá os kits Panuri e Panuri Control, que serão utilizados para a realização de ensaios clínicos na Europa. A empresa de capital aberto pagará aproximadamente € 770.000 pelos kits. As ações da Urteste subiram 5,1% na sexta-feira.

A Autoridade Polonesa de Supervisão Financeira aprovou a exclusão das ações do EMC Instytut Medyczny da Bolsa de Valores de Varsóvia. A data de exclusão foi definida para 8 de agosto de 2025.

Segunda-feira (21/07/2025)

A AstraZeneca planeja alocar US$ 50 bilhões para expandir suas operações nos EUA até 2030. No centro do plano está uma nova unidade fabril na Virgínia, que se concentrará na produção de ingredientes ativos para uma nova geração de medicamentos para perda de peso e metabolismo. Entre eles, estão a molécula GLP-1 de administração oral, atualmente em desenvolvimento, e o medicamento experimental para hipertensão, baxdrostat.

Esta iniciativa complementa um investimento de US$ 3,5 bilhões anunciado anteriormente (novembro de 2024) para expansão em vários estados dos EUA, incluindo centros de pesquisa e desenvolvimento em Gaithersburg, Maryland, e Cambridge, Massachusetts; produção de terapia celular de última geração em Rockville, Maryland, e Tarzana, Califórnia; e fabricação especializada em Coppell, Texas.

Segundo os gestores da AstraZeneca, essas iniciativas permitirão que a líder da indústria farmacêutica atinja sua ambiciosa meta de gerar US$ 80 bilhões anualmente até 2030 , metade dos quais deverá vir dos Estados Unidos. Nos últimos quatro trimestres, a empresa anglo-sueca gerou US$ 55 bilhões em vendas.

O anúncio da empresa alinha-se bem com a tendência de investimento anunciada por várias empresas biofarmacêuticas nos últimos meses. Segundo estimativas do site politykazdrowia.com, a pressão exercida pelo presidente Donald Trump sobre o setor levou a novos anúncios de investimentos totalizando pelo menos US$ 225 bilhões. Além da AstraZeneca, o grupo de investimento inclui Roche, Eli Lilly, Novartis, Sanofi, Johnson & Johnson, AbbVie, Bristol Myers Squibb, Gilead Sciences, UCB e Biogen.

Fonte: trabalho próprio baseado em domínio público

Quarta-feira (23/07/2025)

- A Roche suspendeu todos os novos pedidos de Elevidys (delandistrogênio moxeparvovec) para pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD) em mercados que fazem referência ao FDA como base para sua aprovação local.

Após fechar um acordo com a Sarepta como inventora da molécula, a Roche obteve aprovação para terapia genética em 8 países, incluindo Bahrein, Brasil, Israel, Japão, Kuwait, Omã, Catar e Emirados Árabes Unidos.

A empresa suíça revelou que, até o momento, aproximadamente 760 pacientes com DMD se beneficiaram do tratamento ambulatorial com Elevidys, e não houve mortes relacionadas ao tratamento. De acordo com a administração da empresa sediada em Basileia, a relação benefício-risco do Elevidys permanece positiva na população ambulatorial.

A Apnimed , cujas ações não são negociadas publicamente, está comemorando mais um sucesso clínico de Fase III para seu candidato a medicamento, o AD109, para o tratamento da apneia obstrutiva do sono (AOS). A AOS é um distúrbio do sono caracterizado por episódios repetidos de interrupção ou respiração superficial durante o sono, causados por um bloqueio das vias aéreas superiores.

O estudo LunAIRo atingiu seu desfecho primário em ensaios clínicos em estágio avançado. Foram incluídos 660 adultos com AOS leve, moderada e grave que eram intolerantes ou recusavam a terapia com pressão positiva contínua nas vias aéreas. Os pacientes foram aleatoriamente designados para receber AD109 ( uma combinação de aroxbutinina e atomoxetina , um inibidor seletivo da recaptação da norepinefrina) ou placebo, e o desfecho primário foi avaliado 26 semanas após o início do tratamento.

O estudo demonstrou uma redução significativa e estatisticamente significativa na obstrução das vias aéreas. Após 26 semanas de tratamento, a redução média no Índice de Apneia-Hipopneia (IAH) foi de 46,8% em comparação com o valor basal. Para a coorte placebo, a redução no IAH foi de 6,8%.

O AD109 foi bem tolerado e não foram relatados eventos adversos graves.

As últimas descobertas do ensaio clínico de Fase III reforçam os planos da administração da Apnimed de enviar um pedido ao FDA para aprovação desta formulação oral uma vez ao dia no início de 2026 .

Em maio deste ano, a Apnimed relatou que o primeiro estudo de Fase III – SynAIRgy – também atingiu seu desfecho primário.

Há uma chance de que muitas mulheres sintam alívio à noite quando seus parceiros finalmente reduzirem o ronco, e os homens também sentirão uma melhora em seu conforto na vida cotidiana.

Sexta-feira (25/07/2025)

Sarepta novamente. A FDA anunciou que estava investigando a morte de um menino de 8 anos que recebeu Elevidys. Em resposta, a Sarepta declarou que a morte foi considerada sem relação com o tratamento.

A FDA disse que o menino morreu em 7 de junho de 2025. Sarepta revelou que o caso, que ocorreu no Brasil, foi relatado aos reguladores em 18 de junho por meio do Sistema de Notificação de Eventos Adversos da FDA (FAERS).

Mas por que os pacientes com DMD e os investidores do mercado de capitais desconheciam completamente isso? Será que se trata de uma questão tão trivial que não vale a pena incomodá-los?

A Bayer soube que a FDA estendeu sua revisão de pré-aprovação do elinzanetanto , uma terapia não hormonal para o tratamento de sintomas vasomotores (SVM) associados à menopausa (principalmente relacionados a ondas de calor). Isso provavelmente atrasará a decisão de aprovação do candidato a medicamento em até um quarto.

Os alemães revelaram que a FDA justificou sua ação dizendo que precisava de mais tempo para conduzir uma revisão completa da notificação, acrescentando que o regulador não citou nenhum problema com a aceitabilidade geral do elinzanetant.

Se a molécula for aprovada para comercialização, a Bayer se tornará uma rival formidável para a japonesa Astellas , que comercializa com sucesso o fezolinetante sob a marca Veozah nos EUA e Veoza na Europa. Naoki Okamura, chefe da empresa japonesa, que está na empresa desde abril de 1986, provavelmente tem muito o que pensar com sua equipe.

Os japoneses consideram o fezolinetant uma molécula estratégica. Em 25 de abril deste ano, a Astellas, durante a publicação de seus resultados financeiros, mostrou que a Veozah, juntamente com a Izervay, foram as marcas com o crescimento anual mais dinâmico, com um crescimento significativamente superior a 300%. Além disso, de acordo com a administração da empresa , a Veozah é a terceira marca mais importante em termos de pico de vendas esperado (depois da Padceva e da Izervay).

Os investidores estão acompanhando de perto o desenrolar da rivalidade nipo-alemã em relação à menopausa. Desde o início deste ano, o preço das ações da Astellas tem apresentado um desempenho bastante semelhante ao do índice MSCI World Health Care do setor. O preço das ações da empresa sediada em Tóquio (em azul-escuro no canto superior direito do infográfico abaixo) caiu 3%, enquanto a Bayer subiu 51% no mesmo período (em amarelo-escuro no canto superior direito do infográfico abaixo).

Fonte: estudo próprio baseado na Astellas e na TradingView

A conclusão da Bayer baseia-se nos resultados clínicos de Fase III do OASIS 1 e OASIS 2. Estes resultados demonstraram uma redução significativa na frequência e gravidade dos sintomas vasomotores em 12 semanas de tratamento, em comparação com o placebo. Mais de 80% dos participantes tratados apresentaram uma redução na frequência dos sintomas vasomotores em pelo menos metade na semana 26.

Além disso, o estudo de fase III de longo prazo OASIS 3 demonstrou que o elinzanetanto resultou em uma redução significativa e sustentada na incidência de sintomas vasomotores moderados a graves e não apresentou hepatotoxicidade.