Они анализируют влияние персонализированной терапии

МАДРИД (ЭФЕ). — То, что девочке с серьезным врожденным заболеванием удается преодолеть кризис и встать на путь выздоровления, прекрасно, но это также «сомнительно с этической точки зрения», поскольку не все семьи могут получить доступ к индивидуальной терапии, а в Соединенных Штатах это становится все более распространенным явлением.

«Персонализированная терапия — это спасательный круг сегодня и спасательный круг завтра», — заключает исследователь и заместитель директора Испанского национального центра биотехнологий (CNB-CSIC) Луис Монтолиу в интервью EFE.

Монтолиу ссылается на недавний случай с младенцем в Филадельфии (США), который стал первым человеком с редким заболеванием, получившим терапию, специально разработанную для исправления ее генетической мутации.

По мнению этого эксперта в области генетики, нам необходимо «сделать ставку на методы лечения, которые могут быть проверены в клинических испытаниях на максимально возможном количестве пациентов, чтобы гарантировать их доступность и приемлемую стоимость для всех, кто в них нуждается», — считает он.

«Один из принципов биоэтики, принцип справедливости, напоминает нам, что терапия должна быть доступна всем, кто в ней нуждается, а не только тем, кто может ее себе позволить», потому что «хотя я и приветствую облегчение страданий этой девочки, я думаю обо всех детях, родившихся с этой болезнью, которым придется ждать терапии, которая может так и не появиться», — говорит она.

Для Монтолиу этика и научная честность являются двумя важнейшими вопросами в жизни ученого, и именно поэтому они занимают одну из глав его последней книги «Быть ​​ученым», опубликованной издательством Comares и предназначенной, прежде всего, для молодых людей, стремящихся стать учеными и исследователями, которые начинают свою деятельность в этой «прекрасной и благословенной профессии».

В CNB Монтолиу исследует редкие заболевания, такие как альбинизм, используя животных-модели (мышей), генетически модифицированных с помощью метода редактирования генов CRISPR — инструмента, который он одним из первых применил в Испании и который, как он отмечает, был вдохновлен открытием микробиолога из Аликанте Франсиса Мохики, специализирующегося на фундаментальной науке.

Эти методы лечения, которые начали разрабатываться тридцать лет назад, теперь «очень эффективны и работают», и это «отражается в их ценах». Монтолиу приводит в пример Casgevy — первую генную терапию, одобренную в Европе для лечения серповидноклеточной анемии.

«Ежегодно в мире рождается 400 000 человек с этой болезнью, 300 000 — в Африке, но это стоит 2,2 миллиона долларов на пациента. Есть ли у кого-то из этих людей надежда получить эту терапию? Абсолютно нет, потому что, хотя мы и решили научно проблему, мы сталкиваемся с экономической, социальной и, по сути, политической проблемой, поскольку ее решение — вопрос политической воли», — подчеркивает он.

Высокие цены

Но почему генная терапия такая дорогая? Потому что она стала бизнесом для инвесторов: «Те же люди, которые вчера вкладывали деньги в поля для гольфа или квартиры, сейчас вкладывают деньги в это, потому что это работает». Но, хотя эти компании и находятся в рамках своего «законного права», эта проблема должна быть решена с помощью «политического вмешательства», настаивает исследователь.

В то же время лаборатории должны нанимать «инженеров, которые оптимизируют процессы, и экономистов, которые помогают нам снижать производственные издержки. Только тогда мы сделаем лечение доступным и недорогим для всех», — подчеркивает он.

Генетика будущего

В интервью Монтолиу также обсуждает другие актуальные вопросы, связанные с редактированием генов и его ограничениями, например, предложения Colossal Bioscience, компании, основанной биологом из Гарвардского университета Джорджем Чёрчем, «провидцем нашего времени и человеком, который ничего не делает просто так: всё, что он объявил, он сделал».

Черчу удалось устранить более 60 интеграций свиного ретровируса, обнаруженных в геноме свиньи, что создавало проблему при использовании органов свиньи для трансплантации человеку. «Черчу удалось создать штамм свиней, у которого нет ни одной из этих вирусных вставок», — подчеркивает он.

Теперь он предложил возродить мамонтов, — говорит он, — чтобы использовать их для уплотнения почвы и предотвращения парниковых газов из сибирской тундры, которые способствуют ухудшению изменения климата. Он также утверждает, что возродил ужасного волка, вид белого волка, который исчез 15 000 лет назад.

«На самом деле, он создал серого волка с характеристиками белого волка. Но посмотрим, как далеко он зайдет» и какова цель его экспериментов, осторожно говорит Монтолиу.

Что, если бы мы использовали генетику для уничтожения видов, вредных для человечества, таких как крысы или насекомые-переносчики болезней? «Я думаю, что это, известное как генный драйв, может быть оправдано, если это поможет устранить Зику, малярию или желтую лихорадку», — говорит Монтолиу. «Но мы должны понимать, что, как сказал математик из «Парка Юрского периода», жизнь всегда находит выход», и мы не знаем, как отреагируют затронутые экосистемы, предупреждает он.

Наука в мире

Монтолиу также делится своим мнением о состоянии науки в США. Исследователь обеспокоен «абсолютно нерациональным» направлением администрации Трампа, хотя и считает, что, как это ни парадоксально, Европа могла бы извлечь из этого пользу, поскольку многие ученые, сделавшие там карьеру, теперь рассматривают возможность возвращения в свои страны.

Однако европейская наука, и особенно испанская, также сталкивается с серьезными проблемами, такими как нехватка инвестиций, которые «все еще стремятся достичь 2% от валового внутреннего продукта (Испания в настоящее время выделяет 1,4% от ВВП), тогда как мы должны уже достичь 3%».