Duchenne kas distrofisinde gen terapisiyle ilgili endişeler

Duchenne kas distrofisi için şu anda mevcut olan tek gen terapisi olan Elevidys sıcak koltukta mı? Fayda/risk oranı, ikisi de enjeksiyondan birkaç hafta sonra şiddetli karaciğer hasarından ölen 16 ve 15 yaşındaki iki gencin ölümünün ardından yeniden değerlendirildi. Sonuç olarak, bu oran artık, kendileri gibi, yürüyememe ile tanımlanan hastalığın ileri bir aşamasına ulaşmış hastalar için "elverişsiz" olarak kabul ediliyor, bu ürünü Sarepta Therapeutics ile birlikte pazarlayan Roche, 15 Haziran Pazar günü duyurdu.

Sadece hala yürüyebilen hastalar bu tek dozluk tedaviden faydalanmaya devam edebilecek. Roche, " Yürüyebilen 750'den fazla hastanın klinik deneylerinden ve [reçeteli] tedavisinden elde edilen tüm verilerin analizi, fayda/risk oranının bu popülasyonda pozitif kaldığını gösteriyor" şeklinde açıklıyor.

Bu makalenin %82.2'sini okumanız gerekiyor. Gerisi abonelere ayrılmıştır.