Skleroderma: Ancona'da CAR-T ile tedavi edilen dünyadaki ilk hastalardan biri

Dünyada skleroderma hastası olan ilk hastalardan biri, Ancona'da yenilikçi bir CAR-T hücre tedavisiyle tedavi edildi. AOU ve Marche Politeknik Üniversitesi (UNIVPM) tarafından yapılan açıklamada, "Bu olağanüstü başarı, en üst düzeyde klinik araştırmaların sonucu olarak Marche Üniversite Hastanesi tarafından takdir edildi" denildi. Açıklamada, küresel çalışmanın başarılı bir şekilde başlatılmasının, Ancona Skleroderma Ünitesi'ne ev sahipliği yapan AOU Marche Tıp Kliniği'nin, Università Politecnica delle Marche'de İç Hastalıkları profesörü ve klinik çalışmanın baş araştırmacısı olan Gianluca Moroncini yönetimindeki ulusal ve Avrupa referans merkezi sayesinde gerçekleştiği belirtiliyor. Bu başarı, AOU bünyesinde Armando Marco Gozzini liderliğinde geniş bir disiplinlerarası ekibin kurulması sayesinde elde edildi. Skleroderma ('sert deri') veya otoimmün bir hastalık olan sistemik sklerozda CAR-T (Kimerik Antijen Reseptörü T-hücresi) hücre tedavisinin etkinliğini test etmeyi amaçlayan yenilikçi programa dünyadaki ilk hastalardan birinin dahil edilmesi hayati önem taşıyor.

Genel Müdür Gozzini, "Çok disiplinli ve çok profesyonel yaklaşımımız bizi ödüllendirmeye devam ediyor," diyor. "Kendi içimizde bulduğumuz, ardından öncü doktorlarımız tarafından zekice geliştirilip uygulanan bir tedaviyle olağanüstü bir deneyim. CAR-T denemesine dünyadaki ilk hastalardan birinin dahil edilmesi, nadir ve karmaşık hastalıkların tedavisinde mükemmelliğe ulaşma yolundaki sürekli çabamızın somut bir kanıtıdır. Hastaların yaşamlarını iyileştirmek için yorulmadan çalışan ve en çok ihtiyaç duyanlar için yeni tedavi yolları açan bir bilim topluluğunun ön saflarında yer almaktan gurur duyuyoruz. AOU delle Marche giderek daha fazla araştırma merkezi haline geliyor."

Klinisyenler, hastanın hazırlık aşamasının birkaç ay sürdüğünü açıklıyor. Ardından, geçen Nisan ayında tedavinin ilk infüzyonu uygulandı. Birkaç hafta sonra taburcu edilen hasta, Clinica Medica tarafından sürekli takip ve gözetim altında ve şu anda iyi durumda. Marche bölgesinde yaşayan genç bir yetişkin. Hücre tedavisi olmasaydı durumu kötüleşecek ve yaşam kalitesi düşecekti. Sürekli iyileşen durumuna ek olarak bir diğer iyi haber de, klinik çalışma tamamlandığında yeni hücre tedavisinin İtalya ve dünya genelindeki hastalara sağlayacağı faydalar. Moroncini, "Bu yenilikçi tedaviyi dünyadaki ilk skleroderma hastalarından birine uygulayabildiğimiz için son derece gururluyuz," diye yorumladı. "Bu çalışma, Clinica Medica'nın öncülüğünü sürdürdüğü sistemik skleroz gibi yıkıcı bir hastalığa karşı mücadelede bir dönüm noktası niteliğindedir. Küresel bir zorluk aşıldı ve yaşam beklentisi olmayan genç bir hasta tedavi edildi ve şu anda durumu iyi. Tedavi infüzyonundan üç ay sonra hastalık gerilemeye devam ediyor ve bu birincil hedefimizdi."

Moroncini, "Nadir hastalık araştırmalarına yatırım yapmak çok önemli," diye vurguluyor ve ekliyor: "Skleroderma deneyimi bunun açık bir kanıtı. Bu sonucu elde etmemizin sebebi, AOU delle Marche'nin bir Avrupa referans merkezi olması ve Tıp Kliniği ile Hematoloji Kliniği'nin doktorlar ve hemşireler için eğitim merkezleri olmasıdır. Bu başarıyı mümkün kılan şirketimizdeki yaklaşık 50 doktor ve doktor olmayan çalışana minnettarım."

Açıklamada, bu sonucun AOU Marche bünyesindeki bir dizi operasyonel yapı sayesinde elde edildiği belirtiliyor. Tıbbi Klinik ve Hematoloji Kliniği'ne ek olarak, Transfüzyon Merkezi, Kriyobiyoloji Odası, Eczane, Pulmonoloji Bölümü, Kardiyoloji Bölümü, Radyoloji Kliniği, Nöroloji Kliniği, Anestezi ve Yoğun Bakım Kliniği ve Genel İşler, Anlaşmalar ve Araştırma Bölümü de bu birimler arasında yer alıyor. Hematoloji Kliniği Direktörü Antonella Poloni, "Otoimmün hastalıklar için hücre tedavileri alanında bir mihenk taşı olabilecek bu klinik çalışmada iş birliği yapmak bizim için büyük bir gurur kaynağı," diye vurguluyor. "Şirket olarak 2021 yılında CAR-T hücreleriyle çalışmaya başladık ve skleroderma vakasında elde edilen sonuç, iyi yapılmış bir ekip çalışmasının klasik bir örneğidir. Bu iş birliği, sürekli niteliksel iyileştirmelere olanak tanıyan mükemmel klinik tesisler sayesinde mümkün oldu."

Açıklamada, CAR-T hücrelerinin tıp biliminde olağanüstü bir ilerlemeyi temsil ettiği belirtiliyor. Zira bu hücreler, hastanın T lenfositleri adı verilen kendi hücrelerinin toplanıp in vitro olarak kimerik bir reseptör (CAR) ifade edecek şekilde tasarlandığı son derece kişiselleştirilmiş bir tedavi yöntemi. Bu sayede, hastaya tekrar verildiklerinde hastalığa neden olan hücreleri tanıyıp seçici olarak yok edebiliyorlar. Lösemi ve lenfoma gibi hematolojik malignitelerin tedavisinde halihazırda yaygın olarak kullanılan CAR-T hücreleri, artık sistemik skleroz gibi otoimmün hastalıkların tedavisinde yeni ufuklar açabilir.