Un medicamento viviente que cabe en una cuchara salva la vida de ocho jóvenes con el cáncer infantil más común

Un nuevo medicamento viviente, compuesto por células que cabrían en una cuchara y fabricado en un hospital público de Madrid, ha salvado por el momento la vida de ocho jóvenes con una forma muy agresiva del cáncer infantil más común, la leucemia linfoblástica aguda de tipo B. Los pacientes, todos menores de 24 años, estaban desahuciados, tras múltiples recaídas y el fallo en cadena de todas las terapias habituales. El sofisticado tratamiento experimental consiste en extraer una muestra de células defensivas, rediseñarlas en el laboratorio para multiplicar su capacidad de destruir a las células cancerosas y volverlas a introducir en el cuerpo para que maten al tumor. El líder de la investigación, el pediatra Antonio Pérez, ha presentado los resultados este jueves en el Hospital Universitario La Paz: un 70% de supervivencia tras más de año y medio de seguimiento.

Una feliz paciente, la gaditana Lucía Álvarez, de 15 años, ha acompañado a médicos, políticos y financiadores en el acto. Su nombre es el último en añadirse a una esperanzadora lista de jóvenes que están protagonizando esta revolución de la medicina. Primero fue Emily Whitehead, una niña estadounidense de 6 años con una leucemia aparentemente letal que, a la desesperada, se convirtió en 2012 en el primer paciente infantil tratado con esta terapia experimental, denominada CAR-T. Funcionó perfectamente y sus médicos ya la consideran curada.

Miles de personas han sobrevivido desde entonces gracias a sus propias células modificadas. El padre del tratamiento, el inmunólogo estadounidense Carl June, habla de resurrecciones “como la de Lázaro”, el personaje bíblico revivido milagrosamente por Jesucristo. Sin embargo, los resultados son todavía insuficientes. Los tratamientos CAR-T no siempre funcionan. Solo logran salvar a la mitad de los niños con tumores muy agresivos y sin alternativa.

Lucía Álvarez y otra decena de pacientes recibieron la nueva terapia cuando tenían un promedio de 12 años. Es un CAR-T de ultimísima generación. Habitualmente, el tratamiento consiste en instalar en los glóbulos blancos de los pacientes una especie de radar: una molécula sintética capaz de detectar la proteína CD19 presente en las células cancerosas de leucemias y linfomas. El problema es que, a menudo, el tumor logra camuflarse. La nueva terapia es, en palabras de Antonio Pérez, como “un tándem”, capaz de agarrar a las células tumorales por dos puntos, CD19 y CD22, minimizando el riesgo de fuga.

Gracias a esta sofisticada estrategia concebida en La Paz, ocho de los 11 pacientes vieron cómo su cáncer desaparecía y se convertía en indetectable en apenas un mes. “El tratamiento dura poco tiempo, es un tratamiento puente y hay que consolidarlo con un trasplante de médula ósea”, ha explicado Pérez. Cinco de los jóvenes pudieron recibir ese trasplante salvador. Tras 20 meses de seguimiento, ocho siguen vivos, lo que supone una supervivencia de más del 70% en pacientes que no tenían ninguna opción para seguir viviendo. Los resultados, que hay que valorar con cautela a la espera de más ensayos, se publicaron en agosto en la revista especializada eBioMedicine.

“Estoy muy contenta de estar aquí”, ha afirmado la quinceañera, con unas palabras con un doble significado que han recibido una ovación en la rueda de prensa. El caso de Lucía Álvarez muestra el sufrimiento de estos pacientes y sus familias. Fue diagnosticada de una leucemia linfoblástica aguda de tipo B cuando tenía 17 meses. La quimioterapia le funcionó muy bien, pero con 7 años tuvo su primera recaída, que se contuvo con más quimio. En plena pandemia de covid, tuvo una segunda recaída, con el tumor extendiéndose por su sistema nervioso. Una primera terapia CAR-T convencional y un trasplante de médula ósea lograron la remisión, pero todo falló en cadena hasta que, sin opciones, recibió el CAR-T tándem de manera experimental y un segundo trasplante. Ahora lleva una vida normal, se ha podido reincorporar al colegio y sueña con estudiar Biología.

Solo hay ocho productos CAR-T autorizados en la Unión Europea: siete empresariales y uno académico, el ARI-0001, un tratamiento desarrollado en el Hospital Clínic de Barcelona que toma su nombre de Ariana Benedé, una adolescente de 18 años que ayudó a impulsar la investigación antes de fallecer en 2016 por una leucemia linfoblástica aguda. Los ejemplos de Madrid y Barcelona demuestran que estas terapias revolucionarias se pueden desarrollar en hospitales públicos, por mucho menos dinero. La farmacéutica suiza Novartis fijó un precio de más de 300.000 euros por cada paciente por su tratamiento Kymriah, un CAR-T contra leucemias y linfomas. Al mismo tiempo, la terapia de Barcelona costaba solo 90.000 euros.

El pediatra Antonio Pérez dirige la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para Cáncer Infantil, situada en la octava planta de la icónica torre poligonal de La Paz, donde han nacido más de 700.000 españoles. Sin embargo, el investigador ha pasado el último año trabajando y aprendiendo en el hospital infantil londinense Great Ormond Street, financiado con los derechos de autor del personaje Peter Pan desde que los donó el novelista escocés James Matthew Barrie en 1929. Pérez conoció allí a una de las pacientes más legendarias de la institución británica: Alyssa, una adolescente con una leucemia incurable que en 2022 fue la primera enferma en recibir células de otra persona, pero modificadas con una especie de lápiz genético para evitar el rechazo.

El equipo de Pérez también trabaja ahora con ese lápiz genético, los llamados editores de bases del ADN, para adaptar glóbulos blancos de donantes, una excelente opción cuando los pacientes tienen sus propias células muy deterioradas o no hay tiempo que perder. La Unidad CRIS de La Paz no recibe financiación por los derechos de Peter Pan, pero sí de la Fundación CRIS Contra el Cáncer, una entidad sin ánimo de lucro que ha aportado más de 10 millones de euros. En febrero de 2024, la fundación dio a conocer el caso de otro de los 11 pacientes, Mathías, un niño de 7 años tratado con la terapia CAR-T tándem contra su agresiva leucemia, que le había hecho pasar media vida hospitalizado. En menos de un mes, su tumor entró en remisión completa.

Unos 400.000 niños y adolescentes tienen cáncer cada año en el mundo, según la Organización Mundial de la Salud. Son enfermedades muy infrecuentes —apenas hay 1.500 casos anualmente en España— y su supervivencia supera el 80% en los países ricos, pero por eso precisamente Antonio Pérez insiste en cada acto en que los hospitales públicos tienen que coger las riendas de la investigación de nuevos tratamientos, ante la falta de interés económico para la industria farmacéutica. Todavía hay dos de cada diez niños a los que nadie es capaz de curar. “Estoy muy contenta de poder estar aquí ayudando para que otros niños puedan recibir el tratamiento”, ha proseguido Lucía Álvarez.