Enfermedades de la sangre: Aifa aprueba el reembolso de medicamentos para Epn

Ha sido aprobado por AIFA Reembolso de iptacopan, el primer fármaco oral en monoterapia Desarrollado por Novartis para el tratamiento de la hemoglobinuria. Hipotensión paroxística nocturna (HPN) en pacientes adultos que permanecen anémica después de al menos tres meses de terapia con un inhibidor de C5. La Epn es un trastorno sanguíneo crónico y poco común causado por una mutación adquirida en células madre hematopoyéticas, Lo que conduce a la producción de glóbulos rojos libres de proteínas. protectoras, haciéndolos vulnerables a la destrucción prematura por parte del sistema del complemento (una parte del sistema inmune), causando hemólisis. Se estima que esta enfermedad afecta a unas mil personas en Italia - diagnosticada a una edad temprana, entre los 30 y los 40 años - y De estos, aproximadamente un tercio requiere terapia. de anticomplemento. La hemólisis constante puede causar trombosis, anemia, fatiga (fatiga crónica) y otros síntomas. La fatiga es uno de los síntomas más debilitantes de la enfermedad: además El 75% de los pacientes que ya están en tratamiento siguen viviendo con cansancio constante, con dificultad para realizar actividades físicas básico. “Con esta nueva opción terapéutica, que es la primera inhibidor del factor B, podemos establecer objetivos terapéuticos más ambicioso: la normalización de los niveles de hemoglobina, la control completo de los síntomas y mejoría general de la calidad de vida - explica Camilla Frieri, del Departamento de Hematología y terapias celulares avanzadas, de la empresa hospitalaria San Giuseppe Moscati de Avellino. - Además, la administración La oralidad representa una evolución importante, liberando a los pacientes de la rutina hospitalaria y aligerar la carga física, "infusiones emocionales y organizativas"