Esclerodermia: Uno de los primeros pacientes del mundo tratados con CAR-T en Ancona

Uno de los primeros pacientes del mundo con esclerodermia ha sido tratado en Ancona con una innovadora terapia con células CAR-T. «Este extraordinario logro ha sido reconocido por el Hospital Universitario de las Marcas, gracias a una trayectoria de máxima investigación clínica», anunciaron en un comunicado la AOU y la Universidad Politécnica de las Marcas (UNIVPM). El exitoso lanzamiento del ensayo global, según se afirma, se debe a la Clínica Médica de la AOU de las Marcas, sede de la Unidad de Esclerodermia de Ancona, un centro de referencia nacional y europeo, dirigido por Gianluca Moroncini, catedrático de Medicina Interna de la Università Politecnica delle Marche e investigador principal del ensayo clínico, gracias a la creación de un amplio equipo interdisciplinario dentro de la AOU, liderado por Armando Marco Gozzini. La inscripción de uno de los primeros pacientes del mundo en el innovador programa destinado a probar la eficacia de la terapia con células CAR-T (receptor de antígeno quimérico) en la esclerodermia ('piel dura') o esclerosis sistémica, una enfermedad autoinmune, es crucial.

"Nuestro enfoque multidisciplinario y multiprofesional sigue satisfaciendo nuestras necesidades", afirma el director general Gozzini. "Es una experiencia extraordinaria con una cura que encontramos en nosotros mismos, desarrollada e implementada con brillantez por nuestros médicos de vanguardia. La inscripción de uno de los primeros pacientes del mundo en el ensayo CAR-T es una prueba fehaciente de nuestra constante búsqueda de la excelencia en el tratamiento de enfermedades raras y complejas. Nos enorgullece estar a la vanguardia de una comunidad científica que trabaja incansablemente para mejorar la vida de los pacientes, abriendo nuevas vías terapéuticas para quienes más lo necesitan. La AOU delle Marche se consolida cada vez más como un bastión de la investigación".

La fase de preparación del paciente duró varios meses, explican los médicos. El pasado abril, se administró la primera infusión de la terapia. Tras recibir el alta tras unas semanas, el paciente, bajo seguimiento y monitorización constantes por parte de la Clínica Médica, se encuentra actualmente en buen estado. Es un adulto joven que reside en la región de Las Marcas. Sin la terapia celular, su estado habría empeorado y su calidad de vida se habría visto afectada. La otra buena noticia, además de su constante mejoría, son los beneficios que la nueva terapia celular proporcionará a los pacientes en Italia y en todo el mundo una vez finalizado el ensayo clínico. «Estamos sumamente orgullosos de haber podido administrar esta innovadora terapia a uno de los primeros pacientes con esclerodermia del mundo», comentó Moroncini. Este estudio representa un hito en la lucha contra una enfermedad devastadora como la esclerosis sistémica, en la que la Clínica Médica sigue estando a la vanguardia. Se ha superado un desafío global y se ha tratado a un paciente joven sin esperanza de vida, que ahora se encuentra en buena forma. Tres meses después de la infusión de la terapia, la enfermedad continúa en regresión, y este era un objetivo primordial.

«Invertir en la investigación de enfermedades raras es esencial», enfatiza Moroncini, «y la experiencia con la esclerodermia es prueba fehaciente de ello. Logramos este resultado porque la AOU delle Marche es un centro de referencia europeo y porque la Clínica Médica y la Clínica de Hematología son centros de formación para médicos y enfermeros. Estoy profundamente agradecido a los aproximadamente 50 empleados, tanto médicos como no médicos, de nuestra empresa, que hicieron posible este logro».

El resultado se logró, según explica el comunicado, gracias a una serie de estructuras operativas dentro de la AOU Marche. Además de la Clínica Médica y la Clínica de Hematología, estas incluyen el Centro de Transfusión, la Sala de Criobiología, la Farmacia, el Departamento de Neumología, el Departamento de Cardiología, la Clínica de Radiología, la Clínica de Neurología, la Clínica de Anestesia y Cuidados Intensivos, y el Departamento de Asuntos Generales, Convenios e Investigación. «Colaborar en este ensayo clínico, que podría convertirse en un referente en el campo de las terapias celulares para enfermedades autoinmunes, es un gran orgullo para nosotros», subraya Antonella Poloni, directora de la Clínica de Hematología. «En la empresa, comenzamos a trabajar con células CAR-T en 2021, y el resultado obtenido en el caso de esclerodermia es un ejemplo clásico de trabajo en equipo. Esta colaboración fue posible gracias a unas excelentes instalaciones clínicas, que permitieron constantes mejoras cualitativas».

Las células CAR-T, señala el comunicado, representan un avance extraordinario en la ciencia médica, ya que constituyen una terapia altamente personalizada en la que las células del propio paciente, llamadas linfocitos T, se extraen y modifican in vitro para expresar un receptor quimérico (CAR). Esto les permite, una vez reinfundidas en el paciente, reconocer y destruir selectivamente las células causantes de enfermedades. Ya ampliamente utilizadas para el tratamiento de neoplasias hematológicas, como la leucemia y el linfoma, las células CAR-T podrían ahora abrir nuevos horizontes en el tratamiento de enfermedades autoinmunes, como la esclerosis sistémica.