Acute myeloïde leukemie: een drietal orale medicijnen voor de meest kwetsbaren

Verbetering van de behandeling van acute myeloïde leukemie, met name voor de meest kwetsbare patiënten die geen chemotherapie kunnen krijgen. Dit is het doel van een klinische studie (fase 1-2) die werd gepresenteerd op het Europees Congres voor Hematologie (EHA) in Milaan. De studie testte de toevoeging van het geneesmiddel venetoclax aan de vaste dosiscombinatie decitabine-cedazuridine (al goedgekeurd in Italië door AIFA) bij nieuw gediagnosticeerde patiënten van 75 jaar en ouder die niet in aanmerking kwamen voor standaard intensieve chemotherapie.

Wie krijgt last van acute myeloïde leukemie?

Acute myeloïde leukemie is een zeldzame vorm van bloedkanker, maar het is ook de meest voorkomende vorm van acute leukemie. In Italië zijn er jaarlijks 3.500-4.000 gevallen, vooral bij mannen en dan met name tussen de 55 en 60 jaar. De incidentie in heel Europa neemt ook toe als gevolg van de vergrijzing van de bevolking.

Een orale formulering

De decitabine/cedazuridine-formulering is speciaal ontwikkeld voor oudere patiënten en maakt dagelijkse orale toediening van decitabine gedurende vijf dagen mogelijk (van dag 1 tot en met dag 5 van elke cyclus van 28 dagen). Cedazuridine garandeert namelijk een systemische blootstelling aan decitabine die vergelijkbaar is met die van intraveneuze decitabine, waardoor de toediening en het beheer van de therapie worden vereenvoudigd. Er zijn echter nog steeds onvervulde behoeften, zoals Adriano Venditti , hoogleraar hematologie aan de Universiteit van Rome Tor Vergata, aangeeft. "De orale combinatie van decitabine/cedazuridine en venetoclax heeft veelbelovende voorlopige resultaten opgeleverd en zou in de toekomst een belangrijke therapeutische optie kunnen vormen", legt hij uit. "De toekomstige mogelijkheid van een volledig orale therapie zou een beslissende verandering betekenen, zowel wat betreft de impact op de kwaliteit van leven van deze patiënten als wat betreft het beheer van de zorg- en ziekenhuislast."

De onderzoeksgegevens

Uit de onderzoeksresultaten blijkt dat 46% van de patiënten volledige remissie van de ziekte bereikte: 80% behield deze na 6 maanden en 75% na 12 maanden. De mediane totale overleving was 15,5 maanden. Bijna alle deelnemers (98%) meldden behandelingsgerelateerde bijwerkingen van graad 3 of hoger, met name febriele neutropenie (49,5%), anemie (38,6%) en neutropenie (35,6%). De sterftecijfers na 30 en 60 dagen waren respectievelijk 3% en 9,9%.

Op weg naar een nieuwe behandelmogelijkheid

"De combinatie van decitabine/cedazuridine met venetoclax zou een nieuwe therapeutische kans kunnen vormen in het huidige landschap, met een aanzienlijke impact op het verminderen van de ziekenhuisbelasting, maar vooral op het verbeteren van de kwaliteit van leven van patiënten, hun families en verzorgers", concludeert Alessandro Lattuada, Managing Director van Otsuka Italia. "We hopen dat de therapie zo snel mogelijk door de Europese regelgevende instantie wordt goedgekeurd, zodat Europese en Italiaanse patiënten er snel toegang toe hebben."