Um medicamento vivo que cabe em uma colher salva a vida de oito jovens com o câncer infantil mais comum.

Um novo medicamento vivo , composto por células que caberiam em uma colher e produzido em um hospital público de Madri, salvou até agora a vida de oito jovens com uma forma muito agressiva do câncer infantil mais comum, a leucemia linfoblástica aguda de células B. Os pacientes, todos com menos de 24 anos, haviam recebido um diagnóstico terminal após múltiplas recaídas e a falha de todas as terapias convencionais. O sofisticado tratamento experimental consiste na extração de uma amostra de células imunológicas, na sua reengenharia em laboratório para aumentar a capacidade de destruir células cancerígenas e, em seguida, na sua reintrodução no organismo para eliminar o tumor. O pesquisador principal, o pediatra Antonio Pérez , apresentou os resultados nesta quinta-feira no Hospital Universitário La Paz: uma taxa de sobrevivência de 70% após mais de um ano e meio de acompanhamento.

Uma paciente radiante, Lucía Álvarez, de 15 anos, de Cádiz, juntou-se a médicos, políticos e financiadores no evento. Seu nome é o mais recente a ser adicionado a uma lista promissora de jovens que estão liderando essa revolução médica. A primeira foi Emily Whitehead , uma menina americana de seis anos com leucemia aparentemente fatal que, em um ato de desespero, tornou-se a primeira criança a ser tratada com essa terapia experimental, chamada CAR-T, em 2012. Funcionou perfeitamente, e seus médicos agora a consideram curada .

Desde então, milhares de pessoas sobreviveram graças às suas próprias células modificadas. O pai do tratamento, o imunologista americano Carl June , fala de ressurreições “como a de Lázaro”, a figura bíblica milagrosamente ressuscitada por Jesus Cristo. No entanto, os resultados ainda são insuficientes. As terapias com células CAR-T nem sempre funcionam. Elas só conseguem salvar metade das crianças com tumores muito agressivos e sem outra alternativa.

Lucía Álvarez e uma dúzia de outros pacientes receberam a nova terapia quando tinham, em média, 12 anos de idade. Trata-se de uma terapia de células CAR-T de última geração. Normalmente, o tratamento envolve o implante de uma espécie de radar nos glóbulos brancos dos pacientes: uma molécula sintética capaz de detectar a proteína CD19 presente nas células cancerígenas da leucemia e do linfoma. O problema é que o tumor muitas vezes consegue se camuflar. A nova terapia, nas palavras de Antonio Pérez, é como um "tandem", capaz de se ligar às células tumorais em dois pontos, CD19 e CD22, minimizando o risco de escape.

Graças a essa sofisticada estratégia desenvolvida em La Paz, oito dos 11 pacientes viram seu câncer desaparecer e se tornar indetectável em apenas um mês. “O tratamento é de curta duração; é uma terapia de ponte e precisa ser consolidado com um transplante de medula óssea”, explicou Pérez. Cinco dos jovens pacientes puderam receber esse transplante que salvou suas vidas. Após 20 meses de acompanhamento, oito ainda estão vivos, representando uma taxa de sobrevida de mais de 70% para pacientes que não tinham outras opções de tratamento. Os resultados, que devem ser interpretados com cautela até que novos estudos sejam realizados, foram publicados em agosto na revista especializada eBioMedicine .

“Estou tão feliz por estar aqui”, disse a jovem de 15 anos, com um duplo sentido que arrancou aplausos de pé na coletiva de imprensa. O caso de Lucía Álvarez ilustra o sofrimento desses pacientes e de suas famílias. Ela foi diagnosticada com leucemia linfoblástica aguda de células B aos 17 meses de idade. A quimioterapia funcionou muito bem, mas aos 7 anos teve sua primeira recaída, que foi controlada com mais quimioterapia. Em meio à pandemia de COVID-19, teve uma segunda recaída, com o tumor se espalhando por todo o sistema nervoso. Uma primeira terapia CAR-T convencional e um transplante de medula óssea alcançaram a remissão, mas tudo falhou em sequência até que, sem outras opções, ela recebeu a terapia CAR-T experimental em tandem e um segundo transplante. Agora, ela leva uma vida normal, conseguiu voltar para a escola e sonha em estudar Biologia.

Existem apenas oito produtos de terapia com células CAR-T autorizados na União Europeia: sete comerciais e um acadêmico, o ARI-0001 , um tratamento desenvolvido no Hospital Clínic de Barcelona, ​​que leva o nome de Ariana Benedé , uma jovem de 18 anos que ajudou a impulsionar a pesquisa antes de falecer em 2016, vítima de leucemia linfoblástica aguda. Os exemplos de Madri e Barcelona demonstram que essas terapias revolucionárias podem ser desenvolvidas em hospitais públicos, por um custo muito menor. A farmacêutica suíça Novartis estabeleceu um preço superior a € 300.000 por paciente para o seu tratamento Kymriah, uma terapia com células CAR-T para leucemias e linfomas. Ao mesmo tempo, a terapia em Barcelona custou apenas € 90.000 .

O pediatra Antonio Pérez dirige a Unidade CRIS de Terapias Avançadas para o Câncer Infantil, localizada no oitavo andar da icônica torre poligonal do Hospital La Paz, onde nasceram mais de 700 mil espanhóis . No entanto, o pesquisador passou o último ano trabalhando e aprendendo no Great Ormond Street Hospital for Children, em Londres, financiado pelos direitos autorais do personagem Peter Pan, doados pelo romancista escocês James Matthew Barrie em 1929. Lá, Pérez conheceu uma das pacientes mais lendárias da instituição britânica: Alyssa , uma adolescente com leucemia incurável que, em 2022, tornou-se a primeira paciente a receber células de outra pessoa, modificadas com uma espécie de caneta genética para evitar a rejeição.

A equipe de Pérez também está trabalhando com essa caneta genética, os chamados editores de base de DNA, para adaptar glóbulos brancos de doadores, uma excelente opção quando os pacientes têm suas próprias células gravemente danificadas ou quando o tempo é essencial. A Unidade CRIS do Hospital La Paz não recebe financiamento dos direitos de Peter Pan, mas recebe financiamento da Fundação CRIS Cancer , uma organização sem fins lucrativos que já contribuiu com mais de 10 milhões de euros. Em fevereiro de 2024, a fundação anunciou o caso de outro dos 11 pacientes, Mathías , um menino de 7 anos tratado com terapia CAR-T em tandem para sua leucemia agressiva, que o manteve hospitalizado por metade de sua vida. Em menos de um mês, seu tumor entrou em remissão completa.

Segundo a Organização Mundial da Saúde, cerca de 400 mil crianças e adolescentes são diagnosticados com câncer todos os anos no mundo. São doenças muito raras — há apenas cerca de 1.500 casos anualmente na Espanha — e a taxa de sobrevivência ultrapassa 80% em países ricos. Mas é justamente por isso que Antonio Pérez insiste, em todos os eventos, que os hospitais públicos devem assumir a liderança na pesquisa de novos tratamentos, dada a falta de incentivo financeiro da indústria farmacêutica. Ainda existem duas em cada dez crianças para as quais ninguém consegue encontrar uma cura. “Estou muito feliz por estar aqui ajudando para que outras crianças possam receber tratamento”, continuou Lucía Álvarez.