O que é leucovorina, o medicamento que a equipe de Trump divulgou em seu anúncio sobre autismo?

O governo dos EUA aprovou um medicamento obscuro como um possível tratamento para sintomas de autismo que, segundo pesquisadores médicos, não tem respaldo em evidências sólidas.

Em uma coletiva de imprensa na Casa Branca na segunda-feira, o Dr. Marty Makary, comissário da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, afirmou que a leucovorina ajudaria "centenas de milhares" de crianças com autismo.

A FDA informou que listará o medicamento prescrito, uma forma da vitamina folato, como tratamento para pacientes com deficiência cerebral de folato (DFC), uma condição neurológica. A listagem é um passo inicial para tentar aprovar a leucovorina como opção de tratamento para algumas pessoas com autismo nos EUA.

O que é folato e por que ele é importante?

O folato é uma vitamina B encontrada em alimentos como vegetais de folhas verdes, legumes e frutas cítricas.

A forma sintética do folato é chamada de ácido fólico e é encontrada em suplementos vitamínicos e grãos fortificados.

O ácido fólico é vital para o crescimento normal da coluna vertebral, do cérebro e do crânio do feto em desenvolvimento, de acordo com a Agência de Saúde Pública do Canadá. Obstetras aconselham mulheres grávidas ou que estejam tentando engravidar a tomar um suplemento vitamínico diário com ácido fólico para reduzir o risco de defeitos do tubo neural, um defeito congênito do cérebro e da medula espinhal.

O que é leucovorina?

A leucovorina é semelhante ao ácido fólico.

No Canadá, agências provinciais de câncer afirmam que a leucovorina pode ser usada como tratamento para diminuir os efeitos tóxicos do metotrexato, um medicamento contra o câncer. O metotrexato é um antifolato que interfere na capacidade do corpo de utilizar o ácido fólico, necessário para a produção de DNA. A leucovorina também é usada em combinação com outro medicamento contra o câncer para tratar o câncer de cólon.

Na segunda-feira, a FDA anunciou a aprovação de comprimidos de leucovorina para pessoas com deficiência cerebral de folato. A decisão foi baseada na revisão de um pequeno número de estudos que constataram que o medicamento melhorava a comunicação verbal. O medicamento já estava sendo usado off-label por alguns médicos nos EUA.

Acredita-se que a leucovorina ajude algumas crianças com autismo que têm um receptor que impede a entrada de folato no cérebro.

As evidências mostram que a leucovorina pode tratar o autismo?

O autismo é uma condição do neurodesenvolvimento que, segundo médicos, tem raízes em grande parte genéticas. Pesquisadores também descobriram que fatores ambientais, desde a idade avançada dos pais até poluentes atmosféricos relacionados ao trânsito, estão associados ao transtorno do espectro autista.

A leucovorina está longe de ser uma cura e ainda precisa ser estudada, diz Sura Alwan, especialista clínica em defeitos congênitos da Universidade da Colúmbia Britânica.

"As famílias merecem esperança, mas também merecem uma comunicação honesta sobre o que está comprovado e o que não está", disse Alwan em um e-mail à CBC News. "O que sabemos é que existem apoios altamente eficazes, como terapia da fala e da linguagem, terapia ocupacional, adaptações educacionais e, acima de tudo, a aceitação de quem as pessoas autistas são."

Em um estudo randomizado publicado no European Journal of Pediatrics , 80 crianças participantes com autismo foram designadas aleatoriamente para receber leucovorina ou uma pílula de açúcar e acompanhadas por 24 semanas.

Os pesquisadores relataram que aqueles no grupo da leucovorina observaram uma melhora na gravidade dos sintomas de autismo que superou o que poderia ser atribuído apenas ao acaso. No entanto, estudos com tão poucos participantes podem produzir falsos positivos e precisam ser reproduzidos em outras populações antes que órgãos reguladores como a Health Canada ou grupos de médicos aprovem ou recomendem o medicamento como tratamento para o autismo.

"As evidências estão muito distantes de qualquer coisa que permita fazer uma recomendação concreta", disse Brian K. Lee, professor de epidemiologia na Universidade Drexel, na Filadélfia, que estuda autismo.

Leucovorin "não está pronto para o horário nobre", disse Lee.

Qual é a base para pensar que a leucovorina pode ajudar no autismo?

A história por trás do uso de leucovorina no autismo remonta a alguns pequenos estudos sobre autoanticorpos, disse Dawn Bowdish, pesquisadora de imunologia e professora de medicina na Universidade McMaster em Hamilton.

Normalmente, os anticorpos atacam materiais estranhos no corpo, como vírus, bactérias ou outras coisas que o sistema imunológico precisa remover. Mas, às vezes, o sistema imunológico cria autoanticorpos, que têm como alvo o próprio corpo da pessoa. Eles são uma característica de doenças autoimunes como o lúpus. Mas nem sempre causam problemas, diz Bowdish.

Esses estudos em estágio inicial sugerem que algumas crianças com autismo produzem autoanticorpos que têm como alvo o receptor de folato, bloqueando seu transporte para o cérebro.

"Isso não parece ser uma característica universal do autismo, e não sabemos exatamente com que frequência isso pode ser encontrado em pessoas normais, então os dados que sustentam essa explicação para o autismo são extremamente escassos", alertou Bowdish.

O que ainda precisa acontecer?

Médicos e pesquisadores médicos têm maneiras padronizadas de seguir dicas iniciais sobre possíveis tratamentos para certas condições, realizando estudos amplos e bem controlados, descobrindo como o medicamento funciona e se ele é seguro.

Como a síntese de folato e vitamina B é importante para a saúde humana, pode haver consequências negativas se você alterá-la, disse Bowdish.

Antes de considerar o uso da leucovorina como tratamento para autismo, Bowdish disse que seria necessário haver pesquisas definitivas mostrando que a leucovorina desempenha um papel causal no alívio dos sintomas e ensaios clínicos bem controlados analisando os resultados.