Neue Behandlung für Gefäßfehlbildungen bei Kindern im Burlo Hospital

Pädiatrie: Die BEST-Technik (Bleomycin-Elektrosklerotherapie) wird zur Behandlung von Kindern mit Gefäßfehlbildungen eingesetzt. Bei diesem Verfahren wird die Infusion eines Chemotherapeutikums, Bleomycin, mit der Anwendung elektrischer Impulse kombiniert, die die Zellmembran vorübergehend öffnen und so ein besseres Eindringen des Medikaments ermöglichen.

BEST wurde in der Erwachsenenonkologie zur Behandlung inoperabler Hauttumore entwickelt, später aber auch für Gefäßmissbildungen adaptiert. In Burlo wurde die Technik für die Anwendung bei Kindern weiterentwickelt. Jürgen Schleef , Leiter der Kinderchirurgie, und Edoardo Guida , ein Kinderchirurg, der nach seiner Spezialisierung am Gaslini-Krankenhaus in Genua nach Triest kam, stellten sich dieser Herausforderung und meisterten sie.

„Die Arbeit begann im Jahr 2022“, erklärt Dr. Schleef. „Wir haben spezifische Protokolle erstellt, das Team geschult und eine multizentrische Studie mit 40 Patienten gestartet. Die Ergebnisse waren außergewöhnlich, mit einer sehr hohen klinischen Wirksamkeit bei den behandelten Missbildungen. Wir sind außerdem das einzige Zentrum in Europa, das die Anwendung von intraläsionalem oder intravenösem Bleomycin je nach Art der Läsion klar definiert.“

GEFÄSSFEHLBILDUNGEN . Gefäßfehlbildungen sind angeborene Anomalien der venösen/arteriellen Gefäße oder des Lymphsystems. Manche werden bei der pränatalen Diagnostik sichtbar, andere bei der Geburt, und wieder andere treten erst später auf, beispielsweise nach einem leichten Trauma, das Blutungen verursachen kann. Sie können oberflächlich oder tief, lokal begrenzt oder ausgedehnt sein und bleiben nicht immer stabil: Sie verschlimmern sich oft, nehmen an Größe zu und wachsen mit dem Kind mit. Sie sind nicht nur ein kosmetisches Problem: Wenn sie beispielsweise das Gesicht oder die Zunge betreffen, können sie Atmung, Ernährung und Sprache beeinträchtigen.

BEHANDLUNG. Bis vor Kurzem basierte die primäre Behandlung ausschließlich auf Sklerotherapie , d. h. der Injektion eines Medikaments direkt in die Gefäßfehlbildung, um eine Sklerose und anschließende Resorption durch den Körper zu verursachen. Dieses Verfahren war insbesondere bei größeren und schwerwiegenderen Fehlbildungen nur begrenzt wirksam. „Die wahre therapeutische Revolution der BEST-Technik“, erklärt Dr. Guida, „war die Einführung der Elektroporation , also elektrischer Impulse, die die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments verbesserten. Dank dieses Verfahrens können wir sehr kleine Mengen injizieren und so die Nebenwirkungen bei unseren jungen Patienten erheblich reduzieren.“

Die BEST-Technik wird unter Vollnarkose oder Sedierung angewendet. Handelt es sich um eine makrozystische Fehlbildung (d. h. um große venöse oder lymphatische Zysten), wird das Medikament intraläsional, d. h. direkt in die Läsion, injiziert, verdünnt mit Kontrastmittel, auch um deren Anatomie zu untersuchen. Anschließend werden mit kleinen Nadeln elektrische Impulse verabreicht.

Bei mikrozystischen Läsionen (d. h. sehr kleinen, diffusen Zysten) wird Bleomycin intravenös verabreicht, um ein weitreichendes Eindringen in das tiefste Gewebe zu gewährleisten. Anschließend wird eine Elektroporation durchgeführt, um die therapeutische Wirkung zu verstärken. In weniger komplexen Fällen hat sich eine einzige Sitzung als wirksam erwiesen, um das Problem vollständig zu beheben, während bei komplexeren Missbildungen mehrere Behandlungen erforderlich sein können.

Dank der am IRCCS in Julian gesammelten Erfahrungen ist dieses Verfahren auf dem besten Weg, zum Goldstandard in der Pädiatrie zu werden . Die BEST-Technik stößt international auf wachsendes Interesse und Burlo arbeitet aktiv mit der engagierten Gruppe im InspECT-Netzwerk zusammen, um ihre breite Anwendung zu validieren.

Die vorläufigen Ergebnisse der Multicenter-Studie wurden mit dem ersten Posterpreis ausgezeichnet, der auf dem Kongress 2025 der European Paediatric Surgeons' Association (EUPSA) Ende Mai in Dubrovnik präsentiert wurde. Darüber hinaus wurde kürzlich in der internationalen Fachzeitschrift Children ein Artikel über eine in Burlo durchgeführte Monocenter-Studie veröffentlicht, in dem die Erfahrungen des Zentrums und die hervorragenden Ergebnisse, die mit dieser neuen Technik erzielt wurden, detailliert beschrieben werden ( Link ).

„BEST“, so Guida und Schleef abschließend, „stellt einen grundlegenden Wandel in der Behandlung von Gefäßfehlbildungen dar, die oft zu Behinderungen führen, und eröffnet neue Möglichkeiten für Kinder.“