La terapia prenatal corrige defectos genéticos en los fetos

Corrige defectos genéticos en fetos ya durante el embarazo el procedimiento experimental para la Administración de terapias genéticas en el útero desarrolladas por Universidad de Milán y Fundación Instituto IRCCS Neurológico Carlo Besta, en colaboración con el Policlínico de Milán y Avantea en Cremona. Los resultados del estudio, publicado en la revista Gene Therapy del grupo Nature, abierto El camino hacia las intervenciones prenatales para enfermedades genéticas congénitas más graves. El procedimiento mínimamente invasivo utiliza una técnica ya En uso en la práctica clínica, inyección guiada por ultrasonidos. transabdominal. Aplicado a cerdos, animales seleccionados por su una estrecha similitud fisiológica con los humanos: este procedimiento tiene permiso para administrar un vector viral (AAV9) que contiene un gen marcador (GFP) directamente al feto, a través de la vena cordón umbilical o el corazón. Los cerdos nacidos después del procedimiento mostraron una amplia distribución del gen terapéutico en diferentes órganos, sin efectos secundarios significativos o signos de inflamación. Las madres también toleraron bien la intervención, sin complicaciones. Este modelo se puede utilizar para Probar nuevas terapias en enfermedades raras y devastadoras como enfermedades mitocondriales y otras patologías multisistémicas que Comienzan ya durante la vida intrauterina. La Fundación IRCCS Ca' también participó en el estudio. Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Universidad de Verona y UCL Escuela de Farmacia de Londres. El proyecto contó con el apoyo de de la Fundación Regional para la Investigación Biomédica, Fundación Teletón, la Fundación Mariani, el programa europeo EJP RD y el PNRR.