Kistik fibroz: AIFA çocuklara yönelik tedavi geri ödemesini yeniliyor ve genişletiyor.

Vertex: "Yaklaşık 200 İtalyan pediatrik hasta ilk kez CFTR modülatörü ile tedavi edilecek."

İtalyan İlaç Ajansı (AIFA), kistik fibroz (KF) tedavisi için onaylı ilaç portföyünü yenileme ve Kaftrio® ve Kalydeco®'nun genişletilmiş endikasyonları için geri ödeme kapsamını genişletme kararını Resmi Gazete'de yayınladı. Vertex Pharmaceuticals, bugün yayınladığı bir bildiriyle bunu duyurdu. İki yıl geçerli olan geri ödeme anlaşması, 200'den fazla yeni İtalyan pediatrik hastanın, bu ciddi genetik hastalığın altında yatan nedenleri hedef alan yenilikçi tedaviler olan CFTR protein modülatörlerine ilk kez erişebilmesini sağlayacak.

İtalyan Kistik Fibrozis Çalışmaları Derneği (SIFIC) Başkanı Francesco Blasi, "AIFA'nın bu yenilikçi tedavilere kistik fibrozlu çocuklara erişimi genişletme kararını memnuniyetle karşılıyoruz," dedi. "Bu hastalığın tedavisinde, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak ve yönetimini iyileştirmek için modülatörlerle tedaviye mümkün olan en erken zamanda başlamak çok önemlidir." AIFA belirlemesi, Kaftrio®'nun Kalydeco® ile birlikte kullanımını, Cftr geninde en az bir F508del mutasyonu olan 2 ila 6 yaş arasındaki CfD'li hastalara ve Kalydeco®'nun kullanımını, Cftr geninde R117H Cftr mutasyonu veya aşağıdaki gating mutasyonlarından (sınıf III) birine sahip 1 ila 4 aydan küçük CfD'li hastalara genişletmektedir: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N veya S549R. Vertex Pharmaceuticals İtalya ve Yunanistan Ülke Müdürü Federico Viganò, "Kistik fibroz için kesin bir tedavi henüz mevcut olmasa da, Vertex tarafından geliştirilen CFTR protein modülatörlerinin hastaların yaşam kalitesini önemli ölçüde iyileştirdiği ve yaşam beklentisini artırdığı kanıtlanıyor. Bu da hastalığın tedavisinde temel bir ilerlemeyi temsil ediyor." dedi.

Kistik fibroz (KF), yaklaşık 94.000'i Kuzey Amerika, Avrupa ve Avustralya'da yaşayan 109.000'den fazla kişiyi etkileyen nadir bir genetik hastalıktır. Akciğerleri, karaciğeri, gastrointestinal sistemi, sinüsleri, ter bezlerini, pankreası ve üreme organlarını etkileyen ilerleyici, multisistem bir hastalıktır. CFTR genindeki mutasyonlar nedeniyle CFTR proteininin yokluğu veya işlev bozukluğundan kaynaklanır. Gelişmesi için, bir kişinin her biri ebeveynden birer tane olmak üzere iki kusurlu CFTR aleli alması gerekir ve bu genetik testlerle tespit edilebilir. Kistik fibrozlu kişilerin büyük çoğunluğunda en az bir F508del mutasyonu vardır. İşlevsiz ve/veya azalmış CFTR proteinleri, belirli organlardaki hücrelerin içine ve dışına tuz ve suyun düzgün akışını engeller. Bu durum akciğerlerde yapışkan, viskoz mukus birikmesine yol açar ve bu da birçok hastada kronik akciğer enfeksiyonlarına ve ilerleyici akciğer hasarına neden olarak nihayetinde ölüme yol açabilir.