Sklerodermie: Einer der weltweit ersten Patienten in Ancona mit CAR-T behandelt

Einer der weltweit ersten Patienten mit Sklerodermie wurde in Ancona mit einer innovativen CAR-T-Zelltherapie behandelt. „Diese außergewöhnliche Leistung wurde vom Universitätsklinikum der Marken dank eines Kurses maximaler klinischer Forschung anerkannt“, heißt es in einer Erklärung der AOU und der Polytechnischen Universität der Marken (UNIVPM). Der erfolgreiche Start der globalen Studie sei der Medizinischen Klinik der AOU Marche zu verdanken, in der sich die Ancona Scleroderma Unit befindet, ein nationales und europäisches Referenzzentrum unter der Leitung von Gianluca Moroncini, Ordinarius für Innere Medizin an der Università Politecnica delle Marche und Hauptprüfer der klinischen Studie, und sei der Bildung eines großen interdisziplinären Teams innerhalb der AOU unter der Leitung von Armando Marco Gozzini zu verdanken. Die Aufnahme eines der ersten Patienten weltweit in das innovative Programm zur Prüfung der Wirksamkeit der CAR-T-Zelltherapie (Chimeric Antigen Receptor T-cell) bei Sklerodermie („harte Haut“) oder systemischer Sklerose, einer Autoimmunerkrankung, ist von entscheidender Bedeutung.

„Unser multidisziplinärer und multiprofessioneller Ansatz zahlt sich weiterhin aus“, so General Manager Gozzini. „Es ist eine außergewöhnliche Erfahrung mit einer Heilung, die wir in uns selbst gefunden und dann von unseren Spitzenärzten hervorragend entwickelt und umgesetzt haben. Die Aufnahme eines der weltweit ersten Patienten in die CAR-T-Studie ist ein konkreter Beweis für unser kontinuierliches Streben nach Exzellenz in der Behandlung seltener und komplexer Krankheiten. Wir sind stolz darauf, an der Spitze einer wissenschaftlichen Gemeinschaft zu stehen, die unermüdlich daran arbeitet, das Leben der Patienten zu verbessern und neue Therapiemöglichkeiten für diejenigen zu eröffnen, die sie am dringendsten benötigen. Die AOU delle Marche entwickelt sich zunehmend zu einer Hochburg der Forschung.“

Die Vorbereitungsphase des Patienten dauerte mehrere Monate, erklären die Ärzte. Im vergangenen April wurde ihm dann die erste Infusion der Therapie verabreicht. Nach wenigen Wochen wurde der Patient entlassen und steht unter ständiger Nachsorge und Überwachung durch die Clinica Medica. Es geht ihm nun gut. Er ist ein junger Erwachsener und lebt in der Region Marken. Ohne die Zelltherapie hätte sich sein Zustand verschlechtert und seine Lebensqualität hätte gelitten. Neben seinem sich stetig verbessernden Zustand ist die weitere gute Nachricht, dass die neue Zelltherapie nach Abschluss der klinischen Studie Patienten in Italien und weltweit Vorteile bringen wird. „Wir sind sehr stolz darauf, diese innovative Therapie einem der ersten Sklerodermie-Patienten weltweit verabreichen zu können“, kommentierte Moroncini. „Diese Studie stellt einen Meilenstein im Kampf gegen eine verheerende Krankheit wie die systemische Sklerose dar, bei der die Clinica Medica weiterhin eine Vorreiterrolle einnimmt. Eine globale Herausforderung wurde bewältigt, und ein junger Patient ohne Lebenserwartung wurde behandelt, und es geht ihm nun gut. Drei Monate nach der Therapieinfusion bildet sich die Krankheit weiter zurück, und dies war ein vorrangiges Ziel.“

„Investitionen in die Erforschung seltener Krankheiten sind unerlässlich“, betont Moroncini, „und die Erfahrungen mit Sklerodermie sind ein klarer Beweis dafür. Dieses Ergebnis konnten wir erzielen, weil die AOU delle Marche ein europäisches Referenzzentrum ist und die Medizinische Klinik und die Hämatologische Klinik Ausbildungszentren für Ärzte und Pflegepersonal sind. Ich bin den rund 50 Mitarbeitern unseres Unternehmens, sowohl Ärzten als auch Nichtärzten, zutiefst dankbar, die diesen Erfolg ermöglicht haben.“

Das Ergebnis sei dank einer Reihe von operativen Strukturen innerhalb der AOU Marche erzielt worden, heißt es in der Erklärung. Dazu gehören neben der Medizinischen Klinik und der Hämatologischen Klinik das Transfusionszentrum, der Kryobiologie-Raum, die Apotheke, die Pneumologie, die Kardiologie, die Radiologie, die Neurologie, die Anästhesie und Intensivmedizin sowie die Abteilung für Allgemeine Angelegenheiten, Vereinbarungen und Forschung. „Die Zusammenarbeit an dieser klinischen Studie, die ein Maßstab im Bereich der Zelltherapien für Autoimmunerkrankungen werden könnte, erfüllt uns mit großem Stolz“, betont Antonella Poloni, Leiterin der Hämatologischen Klinik. „Hier im Unternehmen haben wir 2021 mit CAR-T-Zellen gearbeitet, und das im Sklerodermie-Fall erzielte Ergebnis ist ein klassisches Beispiel für gute Teamarbeit. Diese Zusammenarbeit wurde dank exzellenter klinischer Einrichtungen ermöglicht, die ständige qualitative Verbesserungen ermöglichen.“

CAR-T-Zellen, so die Erklärung, stellen einen außergewöhnlichen Fortschritt in der Medizin dar, da sie eine hochgradig personalisierte Therapie ermöglichen, bei der patienteneigene Zellen, sogenannte T-Lymphozyten, gewonnen und in vitro so verändert werden, dass sie einen chimären Rezeptor (CAR) exprimieren. Dadurch können sie nach der Reinfusion in den Patienten krankheitsverursachende Zellen erkennen und gezielt zerstören. CAR-T-Zellen werden bereits häufig zur Behandlung hämatologischer Malignome wie Leukämie und Lymphomen eingesetzt und könnten nun neue Wege in der Behandlung von Autoimmunerkrankungen wie systemischer Sklerose eröffnen.