Suministro de productos farmacéuticos en Alemania y la UE: situación y perspectivas

La innovación necesita condiciones marco fiables

La industria farmacéutica es un motor clave del progreso médico y la mejora de la atención sanitaria. Las nuevas terapias contribuyen a mejorar significativamente la vida y las perspectivas de vida de los pacientes. Pero la innovación no surge de la nada. Requiere un ecosistema que promueva la investigación y el desarrollo, ofrezca seguridad en la planificación y facilite el acceso rápido a nuevos medicamentos. Actualmente, vivimos una fase de profundos cambios.

La revisión de la legislación farmacéutica de la UE y la implementación de la Evaluación Europea de Salud y Seguridad (ETS UE) están redefiniendo el marco europeo. Al mismo tiempo, el sistema AMNOG establecido en Alemania está alcanzando cada vez más sus límites y ya no puede cumplir su propósito original como instrumento de fijación de precios basado en el valor, en particular con la introducción de las llamadas "barandillas de seguridad". En este contexto, este artículo examina la situación actual y destaca las correcciones necesarias para garantizar un suministro farmacéutico de alta calidad en Alemania en el futuro.

Estableciendo el rumbo a través de la legislación farmacéutica de la UE y la evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) de la UE

Con la revisión de su legislación farmacéutica (legislación farmacéutica de la UE), la Unión Europea se enfrenta a una oportunidad excepcional, pero significativa. Los objetivos declarados —mejor acceso a medicamentos, mayor seguridad de suministro, mayor competitividad y sostenibilidad— son de gran relevancia para nosotros como comunidad europea. Sin embargo, las propuestas actuales, en particular las consideraciones para adaptar la protección de la propiedad intelectual (PI), también plantean riesgos considerables. Dados los largos ciclos de desarrollo (de 10 a 15 años) y los altos riesgos financieros en investigación y desarrollo (solo una fracción de los principios activos alcanza la madurez comercial), una sólida protección de la PI es esencial. Para salvaguardar la investigación, la producción y la mejor atención médica posible en el futuro, es importante que los responsables políticos en Alemania aboguen activamente por unas condiciones marco sólidas y fiables, tanto a nivel local como europeo.

Paralelamente, la Evaluación Conjunta Europea de Beneficios (ETS UE) busca armonizar los métodos de evaluación de tecnologías sanitarias en todos los Estados miembros, evitar redundancias y acelerar el acceso de los pacientes. El potencial de mejora de la eficiencia es innegable. Sin embargo, un reto clave reside en la integración efectiva de estos métodos en los sistemas nacionales. Si bien ya se han dado los primeros pasos en la dirección correcta, nuestro AMNOG también debe integrarse aún más estrechamente con la ETS UE para incorporar y considerar de forma significativa los resultados de las evaluaciones europeas.

Por un lado, esto implica la adaptación de los principios de evaluación metodológica al marco europeo para evitar la fragmentación y los resultados contradictorios, por ejemplo, en cuanto a la aceptación de los criterios de valoración. Por otro lado, debe garantizarse, a nivel procedimental, que el informe europeo (Evaluación Clínica Conjunta, JCA) pueda considerarse de forma temprana y adecuada en la evaluación de beneficios, incluso ante posibles retrasos. Lamentablemente, esto no está plenamente garantizado actualmente y, por lo tanto, contradice un principio fundamental de la evaluación conjunta europea de beneficios. Por consiguiente, es necesario realizar ajustes en este aspecto.

La situación en Alemania: la AMNOG en una encrucijada

Alemania ha sido considerada pionera desde hace tiempo en la rápida disponibilidad de nuevos medicamentos, en particular gracias al procedimiento AMNOG, introducido en 2011 con el objetivo de promover la innovación y equilibrar los intereses de los pagadores y los fabricantes. Este sistema pretende facilitar el acceso rápido al mercado tras la aprobación, garantizando al mismo tiempo una evaluación estructurada de los beneficios adicionales y la posterior negociación de precios.

Sin embargo, estas condiciones marco, antes fiables, se están deteriorando visiblemente. En particular, la Ley de Estabilización Financiera del Seguro Médico Obligatorio ha provocado un endurecimiento significativo de la situación, que va más allá de las medidas de austeridad a corto plazo. La combinación de una mayor presión en las negociaciones de precios mediante la introducción de directrices rígidas que contradicen la tarificación basada en beneficios, y el descuento combinado, aumenta la complejidad y reduce drásticamente la seguridad de la planificación. Esto devalúa el valor de ciertas categorías de prestaciones (por ejemplo, las "no cuantificables"), relativiza la tarificación basada en beneficios adicionales y, por lo tanto, ignora la importancia de las innovaciones incrementales.

Además, la lógica establecida de AMNOG está alcanzando cada vez más sus límites con ciertos enfoques terapéuticos y niveles de evidencia, especialmente cuando existen incertidumbres justificables en la evidencia al momento de la aprobación de comercialización. Estas situaciones no se deben a deficiencias en el diseño del estudio, sino a la naturaleza de la enfermedad o al marco ético de la investigación:

Poblaciones muy pequeñas de pacientes: En el caso de enfermedades raras o subgrupos específicos, realizar ensayos controlados aleatorizados (ECA) a gran escala puede resultar impráctico. Por consiguiente, los datos comparativos directos necesarios para el proceso AMNOG no pueden proporcionarse en estas situaciones de tratamiento.

Limitaciones éticas: En situaciones con una alta necesidad médica no satisfecha, podría ser éticamente necesario permitir que los pacientes del grupo de control cambien precozmente (cambio de tratamiento) al medicamento del estudio potencialmente más eficaz. Esto inevitablemente implica que ya no es posible obtener datos comparativos directos sobre la eficacia a largo plazo de un ECA.

Limitaciones para demostrar efectos a largo plazo: La evidencia de una cura (p. ej., en terapias curativas puntuales) o una respuesta a largo plazo a menudo no se logra plenamente dentro de los periodos de estudio habituales. La evidencia necesaria podría no estar disponible hasta muchos años después.

En estas áreas limítrofes, la aplicación rígida de los criterios de evaluación tradicionales en el AMNOG da lugar a que datos de estudios con un nivel de evidencia inferior (evidencia no RCT) no se incluyan en el AMNOG por razones formales, y el valor real de una innovación puede no captarse adecuadamente. Esto aumenta la complejidad, socava la seguridad de la planificación y, en última instancia, puede provocar que terapias urgentes estén disponibles para los pacientes en Alemania solo con retraso o directamente no estén disponibles. Al mismo tiempo, unas condiciones marco fiables constituyen la base para las decisiones empresariales relativas a las inversiones en I+D, lo que a su vez repercute directamente tanto en nuestro suministro farmacéutico a largo plazo como en nuestro atractivo como ubicación.

Dando forma juntos al futuro de AMNOG

Para garantizar el acceso de los pacientes a terapias innovadoras en el futuro, el AMNOG debe desarrollarse sistemáticamente. El enfoque debe centrarse en establecer un enfoque pragmático y justo ante las incertidumbres justificables de la evidencia derivadas de los avances médicos. Por las razones descritas anteriormente, puede ocurrir que un nuevo fármaco del AMNOG no obtenga ningún beneficio adicional, a pesar de su gran importancia para la atención al paciente. Las consecuencias para las posteriores negociaciones de precios pueden ser graves.

Para remediar este desequilibrio, el AMNOG debería seguir desarrollándose como sigue:

1) Si por razones formales no se puede obtener un beneficio adicional, pero un medicamento satisface una necesidad sanitaria relevante y no satisfecha (teniendo en cuenta la experiencia de la práctica del tratamiento y la perspectiva del paciente), esto debe tenerse adecuadamente en cuenta en las negociaciones de precios a través de un marco de negociación más flexible.

2) En situaciones terapéuticas especiales en las que es imposible o inapropiado realizar o requerir estudios del más alto nivel de evidencia, se debe utilizar la mejor evidencia disponible para la evaluación adicional del beneficio; esto requiere una aceptación fundamentalmente mayor de la evidencia no ECA.

3) La incertidumbre sobre la evidencia (p. ej., respecto a los efectos a largo plazo) debería abordarse en casos individuales mediante modelos de reembolso flexibles y orientados a los resultados (p. ej., pago por rendimiento). Sin embargo, estos requieren acuerdos pragmáticos y consensuados entre pagadores y fabricantes, así como la mínima burocracia posible. En este contexto, sería necesario poder establecer modelos de reembolso basados ​​en los resultados como una opción en el marco de las negociaciones centrales del artículo 130b.

Estos ajustes requieren la valentía de ser flexibles y la disposición a cuestionar los modelos de evaluación establecidos sin sacrificar el rigor científico necesario. El objetivo es crear un marco que refleje el progreso médico y garantice que los medicamentos innovadores sigan llegando a los pacientes, incluso en situaciones terapéuticas particularmente complejas.

Conclusión: Juntos por un suministro sostenible

El suministro de productos farmacéuticos en Alemania y la UE se encuentra en una coyuntura crítica. Decisiones importantes a nivel de la UE y desafíos nacionales, en particular la gestión de las incertidumbres de la evidencia en la AMNOG (Ley de Medicamentos y Productos Sanitarios), requieren medidas urgentes. Como industria farmacéutica basada en la investigación, estamos dispuestos a contribuir. Pero para lograrlo, necesitamos unas condiciones marco fiables y predecibles —alejadas de medidas que desincentivan la innovación, como las barreras de seguridad y los descuentos por combinación— que reflejen la realidad científica. Estas no son un fin en sí mismas, sino la condición previa para garantizar que el progreso médico siga llegando a los pacientes en el futuro.

Esto requiere un diálogo constructivo entre todos los actores del sistema sanitario – pagadores, médicos, representantes de los pacientes, políticos e industria – con el fin de seguir desarrollando las condiciones marco para que nosotros, como Alemania, sigamos siendo pioneros en una atención sanitaria sostenible y de alta calidad.